Alnylam Pharma (ALNY) hisseleri, vutrisiran'ın HELIOS-B Faz 3 çalışmasının sonuçlarının açıklanmasının ardından, çalışmanın tüm birincil ve ikincil sonlanım noktalarına ulaşmasına rağmen Cuma günü %11,5 düştü.
Kardiyomiyopatili ATTR amiloidozunu (ATTR-CM) tedavi etmeyi amaçlayan deneysel RNAi terapötik ajanın, genel popülasyonda ölüm ve kardiyovasküler olay riskini plaseboya kıyasla %28 azalttığı gösterildi.
Ancak piyasa sonuçlara olumsuz tepki verdi.
Buna karşılık, BridgeBio Pharma Inc. (BBIO) hisseleri %12 yükseldi. Yatırımcılar, sonuçları BridgeBio'nun da önemli bir oyuncu olduğu ATTR-CM tedavileri için rekabet ortamını güçlendirdiği şeklinde algılamış olabilir.
Alnylam, vutrisiran'ın özellikle ATTR-CM'nin erken evrelerindeki hastalar için yeni bir bakım standardı haline gelme potansiyelini vurguladı. Erken tedavinin fonksiyonel kapasiteyi ve yaşam kalitesini daha iyi koruyabileceği belirtildi.
Alnylam'ın Baş Tıbbi Sorumlusu Pushkal Garg, sağkalım ve azalmış kardiyovasküler hastaneye yatışlardaki önemli ilerlemeleri vurgularken, piyasanın tepkisi, ilacın oldukça rekabetçi bir alandaki gelecekteki etkisi konusunda temkinli olduğunu gösteriyor.
Alnylam'ın Baş Tıbbi Sorumlusu Pushkal Garg, "Bu çalışmayla, vutrisiran ile görülen toksik TTR'nin hızlı baskılanmasının sağkalımı iyileştirdiğini ve kardiyovasküler hastaneye yatışları ve hastalık ilerlemesini plaseboya kıyasla azalttığını gösterdik. Faydalar tutarlı bir şekilde tüm popülasyonlarda ve arka plan stabilizör kullanımından bağımsız olarak gözlemlendi," dedi.
"Sonuçlar henüz bir düzenleyici kurum tarafından incelenmemiş olsa da, bugün paylaştığımız veriler vutrisiran'ın, sınırlı tedavi seçenekleri olan ilerleyici ve sonunda ölümcül bir hastalık olan ATTR-CM için yeni bir standart bakım tedavisi haline gelme potansiyeline sahip olduğunu gösteriyor."
Bu makale yapay zeka desteğiyle oluşturulmuş ve çevrilmiş olup, bir editör tarafından gözden geçirilmiştir. Daha fazla bilgi için Şartlar ve Koşullarımıza bakınız.