WALTHAM, Mass. - Klinik aşamada bir biyofarmasötik şirketi olan Syndax Pharmaceuticals (NASDAQ:SNDX) bugün revumenib için yaptığı Yeni İlaç Başvurusunun (NDA) ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından Öncelikli İnceleme'ye alındığını duyurdu. Revumenib, nükseden veya refrakter KMT2A düzenlenmiş akut lösemili yetişkin ve pediatrik hastaları tedavi etmeyi amaçlamaktadır.
FDA'nın inceleme sürecini hızlandırma kararı, 26 Eylül 2024 olarak belirlenen Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) hedef eylem tarihi ile birlikte geldi. Başvuru, gelecek vaat eden onkoloji ilaçlarının inceleme sürecini kolaylaştırmak için tasarlanan FDA'nın Gerçek Zamanlı Onkoloji İncelemesi (RTOR) programı kapsamında değerlendiriliyor.
Syndax'a göre, revumenib için NDA başvurusu, birincil son noktasını karşılayan AUGMENT-101 çalışmasından elde edilen olumlu sonuçlarla desteklendi. Çalışmada KMT2A ile yeniden düzenlenmiş akut lösemili hastalar arasında %23'lük bir tam remisyon oranı bildirilmiştir. Ayrıca, tam remisyona ulaşan ve minimal rezidüel hastalık için test edilen hastaların %70'inin MRD negatif olduğu tespit edildi.
Revumenib, bazı akut lösemilerde rol oynayan menin-KMT2A etkileşimini hedefleyen küçük moleküllü bir inhibitördür. İlaç ayrıca KMT2A yeniden düzenlemesi ile akut lösemi tedavisi için FDA'dan Yetim İlaç Ataması, Fast Track ataması ve Çığır Açan Terapi Ataması almıştır.
Syndax'ın CEO'su Michael A. Metzger, Öncelikli İncelemenin, ürününü ticari olarak piyasaya sürmeye hazırlanan şirket için önemli bir dönüm noktası olduğunu ifade etti. Şirket, ticari aşamadaki bir onkoloji şirketine sorunsuz bir geçiş sağlamak için ticari hazırlıklara odaklanmıştır.
RTOR programı, ilaç sponsoru ile FDA arasında erken ve yinelemeli iletişime olanak tanıyarak potansiyel olarak daha erken ilaç onaylarına yol açmaktadır. Bu program, FDA'nın etkili tedavileri hastalara mümkün olan en kısa sürede ulaştırma çabalarının bir parçasıdır.
Makale Syndax Pharmaceuticals tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır. Şirket, revumenib ve bir monoklonal antikor olan aksatilimab da dahil olmak üzere kanser tedavileri geliştirmektedir. Daha fazla bilgi için Syndax X (eski adıyla Twitter) ve LinkedIn üzerinden takip edilebilir.
InvestingPro Insights
Syndax Pharmaceuticals, revumenib odaklı klinik boru hattını ilerletirken, karmaşık bir finansal manzara sergiliyor. InvestingPro verilerine göre, şirket 1,83 milyar dolarlık bir piyasa değerine sahip.
İddialı klinik gelişmelerine rağmen, şirketin F/K oranı -7,22'dir ve mevcut karlılık eksikliğini yansıtmaktadır. Bu durum, 2023'ün 4. çeyreği itibariyle son on iki ay için -8,72 olan düzeltilmiş F/K oranıyla daha da vurgulanmakta ve standart F/K oranına kıyasla kazançlara karşı artan bir değerlemeye işaret etmektedir.
Syndax için InvestingPro İpuçları, dört analistin önümüzdeki dönem için kazançlarını aşağı yönlü revize etmesiyle birlikte temkinli olunmasını öneriyor, bu da önümüzdeki zorlukların göstergesi olabilir. Ayrıca, şirket hissedarlarına temettü ödemiyor, bu da özellikle yatırımlarından gelir elde etmek isteyenler için yatırımcı getirilerini etkileyebilir. Yine de, Syndax'ın son altı ayda %42,39'luk bir getiri ile büyük bir fiyat artışı yaşadığını ve önemli bir piyasa iyimserliği sergilediğini belirtmek gerekir.
Daha derin bir analiz arayan yatırımcılar için https://www.investing.com/pro/SNDX adresindeki Syndax profilinde ek InvestingPro İpuçları mevcuttur. Yatırım stratejinizi geliştirmek için, Syndax Pharmaceuticals için toplam 9 InvestingPro İpucuna daha erişebileceğiniz InvestingPro'da InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde etmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanın.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.