Pazartesi günü, H.C. Wainwright, gen terapisine odaklanan bir biyoteknoloji firması olan Benitec BioPharma (NASDAQ:BNTC) için Al tavsiyesi ve 28,00$ hedef fiyat ile analist takibine başladı. Firma, şirketin özellikle okülofaringeal kas distrofisi (OPMD) tedavisi için geliştirilen önde gelen adayı BB-301 ile birlikte, patentli Sustur ve Değiştir DNA yönlendirmeli RNA interferansı (ddRNAi) platformunu kilit bir inovasyon olarak vurguladı.
OPMD, gözlerde, boğazda ve zamanla vücudun diğer bölümlerinde kas fonksiyonlarını etkileyen nadir ve ilerleyici bir genetik bozukluktur. Genellikle 40 ile 60 yaş arasındaki yetişkinlerde ortaya çıkar. Şu anda OPMD için mevcut bir tedavi bulunmamaktadır ve hastalık ilerledikçe görme, yutkunma, konuşma ve yürüme zorluklarına yol açabilmektedir.
BB-301, OPMD ile ilişkili mutant PABPN1 genini hedefleyen iki küçük inhibitör RNA (siRNA) ile birlikte kodon optimize edilmiş bir Poli-A Bağlayıcı Protein Nükleer-1 (PABPN1) eksprese ederek yeni bir terapi yaklaşımı sunmaktadır. Terapi, kusurlu genin ekspresyonunu susturmayı ve aynı zamanda fonksiyonel bir versiyonun ekspresyonuna izin vermeyi amaçlamaktadır.
H.C. Wainwright'tan analist, BB-301'in OPMD'li iki hastada halihazırda olumlu klinik veriler gösterdiğini ve önümüzdeki aylarda daha fazla denekten ek veriler sağlanmasının beklendiğini belirtti. Firma, OPMD'li nispeten az sayıda bireyde olumlu sonuçların BB-301'in potansiyel onayını destekleyebileceğine inanıyor.
28,00$ hedef fiyatın belirlenmesi, analistin BB-301'in OPMD için önemli bir tedavi seçeneği haline gelme potansiyeline olan güvenini yansıtmaktadır. Bu değerlendirmede mevcut tedavilerin olmaması ve umut verici erken klinik sonuçlar dikkate alınmıştır. Benitec BioPharma'nın genetik tıbba odaklanması ve ddRNAi platformunun geliştirilmesi, şirketi gen terapisi alanında yükselen bir güç olarak konumlandırmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.