LEXINGTON, Mass. - Nörogenetik tedavilere odaklanmış bir biyoteknoloji firması olan Voyager Therapeutics, Inc. (NASDAQ:VYGR), Friedreich ataksisi (FA) programı için bir lider geliştirme adayı seçtiğini duyurdu. Bu, şirketin Neurocrine Biosciences ile stratejik ortaklığında önemli bir kilometre taşına işaret ediyor, çünkü adayın 2025 yılında ilk insan klinik denemelerine girmesi bekleniyor.
Seçilen aday, FA ile bağlantılı frataxin (FXN) genini hedefleyen bir gen değiştirme yaklaşımından yararlanmakta ve Voyager'ın tescilli TRACER ™ kapsid keşif platformundan yeni bir kapsid kullanmaktadır. Bu kapsid, gen tedavilerini merkezi sinir sistemine ulaştırmak için kritik bir özellik olan intravenöz uygulama yoluyla kan-beyin bariyerini geçmek üzere tasarlanmıştır.
Voyager'ın duyurusu, Neurocrine Biosciences ile işbirliğinin bir parçası olarak şirketin 2024'ün ilk çeyreğinde almayı beklediği 5 milyon dolarlık bir kilometre taşı ödemesini tetikledi. Program ilerledikçe ek geliştirme ve ticarileştirme kilometre taşı ödemeleri de gelebilir.
Voyager CEO'su Dr. Alfred W. Sandrock, Jr. bu gen terapisi yaklaşımının, zayıflatıcı ve yaşamı kısaltan nörodejeneratif bir bozukluk olan FA'nın temel nedenini ele alma potansiyeli konusunda iyimser olduğunu ifade etti. Şirketin ayrıca ALS ve Parkinson gibi hastalıkları hedef alan ve klinik çalışma aşamalarına doğru ilerleyen başka gen terapisi programları da bulunmaktadır.
Voyager ve Neurocrine Biosciences arasındaki ortaklık 2019 yılında başladı ve FA ve açıklanmayan diğer iki hedef için AAV gen terapisi ürünlerinin geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine odaklandı. Voyager, potansiyel geliştirme ve ticari kilometre taşı ödemelerinde 1,3 milyar dolara kadar kazanmanın yanı sıra net satışlar ve program finansmanı üzerinden kademeli telif hakları elde edecek. Ayrıca Voyager, belirli koşullara tabi olarak FA programı için ABD'de 60/40 maliyet ve kâr paylaşımı düzenlemesini tercih edebilir.
Voyager'ın TRACER™ kapsid keşif platformu, merkezi sinir sistemini verimli bir şekilde hedefleyebilen ve geleneksel AAV kapsidlerine kıyasla gelişmiş gen ifadesi gösterebilen kapsidlerin hızlı bir şekilde geliştirilmesine olanak tanıyan araştırmalarının önemli bir bileşenidir.
Bu haber Voyager Therapeutics, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Voyager Therapeutics, Inc. (NASDAQ:VYGR) nörogenetik bozukluklar için gen terapisi alanında adımlar atmaya devam ederken, şirketin finansal sağlığı ve piyasa performansı ek bilgiler sunuyor. InvestingPro'nun son verilerine göre Voyager Therapeutics'in piyasa değeri 504,72 milyon dolar ve bu da şirketin piyasadaki mevcut değerini yansıtıyor. Şirketin F/K oranı 6,24 gibi cazip bir seviyede olup, yatırımcıların hisse senedinin fiyatına kıyasla kazançlarını cazip bulabileceğini göstermektedir.
Yatırımcılar ve analistler Voyager'ın geleceği hakkında iyimserlik gösteriyor. InvestingPro İpuçları, şirketin bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulundurduğunu ve bunun gelecekteki yatırımlar ve gelişim için güçlü bir temel sağladığını vurgulamaktadır. Buna ek olarak, analistler bu yıl net gelir ve satışlarda artış bekliyor, bu da şirketin gen terapisindeki ilerlemelerinden yararlanma potansiyelinin bir göstergesi olabilir. Özellikle, iki analistin önümüzdeki dönem için kazanç beklentilerini yukarı yönlü revize etmesi, şirketin finansal performansına ilişkin olumlu görünümün altını daha da çiziyor.
Bu finansal göstergeler, Voyager Therapeutics FA programının klinik denemelerine hazırlanırken özellikle önemlidir. Şirketin güçlü bilançosu ve beklenen büyümesi, yeni tedavileri pazara sunmanın maliyetli ve karmaşık sürecinde yol almak için gerekli kaynakları sağlayabilir. Daha derin bir analizle ilgilenen okuyucular için, https://www.investing.com/pro/VYGR adresindeki InvestingPro platformu üzerinden erişilebilecek 10 ek InvestingPro İpucu mevcuttur. Yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliklerinde ek %10 indirim almak için PRONEWS24 kupon kodunu kullanmayı unutmayın.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.