LONDRA - Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX), Avrupa İlaç Ajansı Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi'nin (CHMP), kistik fibroz ilacı KALYDECO®'nun (ivacaftor) kullanımının, spesifik CFTR gen mutasyonları olan 1 aylıktan 4 aylıktan küçük bebekleri tedavi etmek için genişletilmesi konusunda olumlu görüş bildirdiğini duyurdu. Bu gelişme KALYDECO®'yu bu yaş grubunda kistik fibrozisin altında yatan nedenin tedavisi için Avrupa'da onaylanan ilk ilaç haline getirebilir.
Önerilen etiket genişletmesi, kistik fibroz transmembran iletkenlik regülatörü (CFTR) geninde aşağıdaki mutasyonlardan birine sahip bebekleri kapsamaktadır: R117H, G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N veya S549R. Vertex'in Uluslararası Tıbbi İşlerden Sorumlu Başkan Yardımcısı Fosca De Iorio, doğumdan itibaren görülen ve başta akciğerler olmak üzere birçok organı aşamalı olarak bozan bir hastalık olan kistik fibrozis için erken tedavinin önemini vurguladı.
KALYDECO® Avrupa Birliği'nde spesifik CFTR mutasyonlarına sahip 4 aylık ve üzeri hastalar için halihazırda onaylanmıştır. İlaç, hücre zarları boyunca tuz ve su taşınmasını iyileştirmek için tasarlanmış bir CFTR güçlendirici olarak işlev görür ve bu da hava yollarındaki mukusun nemlendirilmesine ve temizlenmesine yardımcı olur.
Kistik fibroz dünya çapında 92.000'den fazla bireyi etkilemektedir ve CFTR genindeki mutasyonlar nedeniyle kusurlu veya eksik CFTR proteini ile karakterizedir. Hastalık akciğerlerde kalın mukus birikimine yol açarak kronik enfeksiyonlara ve ölümcül olabilen akciğer hasarına neden olur. KF hastaları için ortalama ölüm yaşı 30'lu yaşlardır, ancak tedavideki ilerlemeler hayatta kalma oranlarını iyileştirmektedir.
Bu makaledeki bilgiler Vertex Pharmaceuticals'ın basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX), kistik fibroz ilacı KALYDECO®'nun kullanımını yaygınlaştırmaya çalışırken, şirketin mali sağlığı ve piyasa performansı yatırımcılar ve paydaşlar için giderek daha önemli hale geliyor. Piyasa değeri 110,24 milyar dolar olan Vertex, biyoteknoloji sektöründe önemli bir oyuncu olarak öne çıkıyor. Şirketin inovasyon ve tedavi alanındaki gelişmelere olan bağlılığı, 2023'ün 4. çeyreği itibarıyla son on iki ayda %10,51'lik güçlü bir gelir artışıyla mali tablolarına da yansımıştır.
Bir InvestingPro İpucu, Vertex'in bilançosunda borçtan daha fazla nakit tuttuğunu ve bunun değişken bir piyasada finansal olarak güvenli bir şirket arayan yatırımcılar için güven verici bir işaret olabileceğini belirterek şirketin istikrarlı finansal pozisyonunu vurgulamaktadır. Ayrıca, şirketin hisse senetlerinin düşük fiyat dalgalanmalarıyla işlem gördüğü biliniyor ve bu da Vertex hisselerinin genellikle çalkantılı olan biyoteknoloji sektöründe nispeten istikrarlı bir yatırım olabileceğini gösteriyor.
Yatırımcılar, Vertex'in 2023'ün 4. çeyreğinin son on iki ayı itibariyle 27,39'luk düzeltilmiş F/K oranıyla, yakın vadeli kazanç büyümesine kıyasla yüksek bir F/K oranıyla işlem gördüğünü unutmamalıdır. Bu, hisse senedinin mevcut değerlemesinin, özellikle kistik fibroz hastaları için tedavi seçeneklerini genişletme konusunda adımlar attıkça, şirketin gelecekteki performansına yönelik yüksek beklentileri hesaba kattığını gösterebilir.
Vertex Pharmaceuticals ve finansal görünümü hakkında daha fazla bilgi edinmek isteyenler için ek InvestingPro İpuçları mevcut. Bunlar arasında kazanç revizyonları, değerleme katsayıları ve şirketin kendi sektöründeki performansı hakkında bilgiler yer alıyor. Daha derin bir anlayış kazanmak ve bu ipuçlarına erişmek için https://www.investing.com/pro/VRTX adresini ziyaret edin ve PRONEWS24 kupon kodunu kullanarak yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliğinde ek %10 indirim kazanın. Vertex Pharmaceuticals için 16 InvestingPro İpucu daha mevcut olup, bilinçli yatırım kararları için kapsamlı bir analiz sağlamaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.