STAMFORD, Conn. - Bir biyofarmasötik şirketi olan SpringWorks Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SWTX) bugün 42. Yıllık JP Morgan Sağlık Konferansı'nda geçtiğimiz yıl elde ettiği önemli başarıları açıkladı ve 2024 hedeflerini özetledi. Şirketin 2023'teki önemli kilometre taşları arasında, nadir görülen bir durum olan ilerleyen desmoid tümörlü yetişkin hastaların tedavisi için OGSIVEO™ (nirogacestat) FDA onayı yer alıyor.
Onay, New England Journal of Medicine'da yayınlanan ve tıbbi konferanslarda sunulan Faz 3 DeFi deneme sonuçlarına dayanmaktadır. Bu sonuçlar OGSIVEO ile tedavi edilen hastalarda ağrı ve işlevsellikte önemli iyileşmeler olduğunu göstermiştir. SpringWorks ayrıca yumurtalık granüloza hücreli tümör hastalarında nirogacestat için bir Faz 2 çalışmasını tamamladı ve endüstri liderleriyle işbirliği içinde multipl miyelomda kullanımını araştırıyor.
Buna ek olarak SpringWorks, nörofibromatozis tip 1 ile ilişkili pleksiform nörofibromların (NF1-PN) tedavisi için araştırma amaçlı bir MEK inhibitörü olan mirdametinibin ReNeu denemesinden elde edilen umut verici verileri sundu. Deneme, hem pediatrik hem de yetişkin hastalarda olumlu yanıt oranları göstermiştir.
Şirketin gelişmekte olan boru hattı, Faz 1b kohort genişletme çalışmasına geçen bir RAF dimer inhibitörü olan brimarafenib'i içermektedir. SpringWorks ayrıca brimarafenib ve mirdametinib kombinasyon çalışmasını başlattı ve kolorektal ve pankreas kanserleri için brimarafenib ile panitumumab'ı birleştiren bir denemeye başlamayı planlıyor.
SpringWorks, yaklaşık 316,25 milyon dolar toplayarak ve 30 Eylül 2023 itibariyle 700 milyon doların üzerinde nakit, nakit benzerleri ve pazarlanabilir menkul kıymetler raporlayarak finansal konumunu güçlendirdi.
SpringWorks, 2024 yılına kadar AB'de nirogacestat için bir Pazarlama İzni Başvurusu ve ABD'de NF1-PN tedavisi için mirdametinib için bir NDA sunmayı planlamaktadır. Şirket ayrıca Faz 2 nirogacestat denemesinden elde edilen ilk verileri rapor etmeyi ve RAF dimer inhibitör programlarına ilişkin ek veriler sunmayı bekliyor.
SpringWorks CEO'su Saqib Islam, şirketin ilerlemesine ve ağır hastalıkları olan hastaların yaşamlarını iyileştirme misyonuna olan güvenini dile getirdi. Bu makaledeki bilgiler SpringWorks Therapeutics'in basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.