BETHESDA, Md. - Allosterik küçük molekül tedavileri geliştiren bir biyoteknoloji şirketi olan Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ:GANX), GCase düzenleyicisi GT-02287'nin Parkinson hastalığı modellerinde, gecikmeli uygulamada bile nöroproteksiyon sağlayabileceğini ve motor fonksiyonu geri kazandırabileceğini gösteren klinik öncesi verileri paylaştı. Bulgular bu hafta San Diego'da düzenlenen 20. WORLDSymposium™'da geç bir özet olarak sunuldu.
Çalışma, GT-02287'nin hastalık semptomlarının başlamasından sonra bir Parkinson hastalığı fare modeline uygulandığında, sadece motor fonksiyonları iyileştirmekle kalmayıp aynı zamanda nörodejenerasyonla ilişkili bir biyobelirteç olan Nörofilament Hafif Zincir (NfL) seviyelerini kontrol grubunun seviyelerine düşürdüğünü gösterdi. Bu sonuçlar, ilaç adayının tedaviye devam edildiğinde motor defisitleri tersine çevirme konusunda ilerleyici bir etkiye sahip olduğunu göstermektedir.
Gain Therapeutics CEO'su Matthias Alder, GT-02287'nin şu anda sadece semptomatik tedavilerin mevcut olduğu Parkinson hastalığının ilerlemesini yavaşlatma veya durdurma potansiyeli konusunda iyimser olduğunu ifade etti. Şirket, sağlıklı yetişkinlerde GT-02287'nin güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve farmakokinetiğini değerlendirmek için Faz 1 klinik çalışması yürütüyor ve bu yılın üçüncü çeyreğinde Parkinson hastalığı olan hastaları da kapsayacak şekilde çalışmayı genişletmeyi planlıyor.
GT-02287 kan-beyin bariyerini geçmek ve lizozomal protein glukoserebrosidazın (GCase) işlevini modüle etmek üzere tasarlanmıştır. GBA1 Parkinson hastalığı olan hastalarda, GBA1 genindeki bir mutasyon işlevsiz bir enzime yol açarak alfa-sinüklein birikimine ve dopamin üreten nöronların dejenerasyonuna katkıda bulunur. Gain Therapeutics'in ilaç adayı, GCase işlevini geri kazandırarak bunu düzeltmeyi ve potansiyel olarak hastalığın seyrini değiştirmeyi amaçlamaktadır.
Program, Parkinson Araştırmaları için Michael J. Fox Vakfı, GBA ile Parkinson için Silverstein Vakfı ve InnoSuisse'den fon desteği almıştır.
Bu basın bülteni GT-02287'nin potansiyel faydaları ve klinik gelişimi hakkında ileriye dönük ifadeler içermektedir. Gerçek sonuçlar, çeşitli riskler ve belirsizlikler nedeniyle ileriye dönük beyanlarda öngörülenlerden önemli ölçüde farklı olabilir. Bildirilen bilgiler Gain Therapeutics'in basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.