WASHINGTON - ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), AstraZeneca ve Ionis Pharmaceuticals tarafından polinöropatili kalıtsal transtiretin aracılı amiloidoz (hATTR-PN) tedavisi için geliştirilen yeni bir ilaç olan Wainua'yı onayladı. Bu karar, Wainua'nın sadece hATTR-PN'nin ilerlemesinde kilit bir faktör olan transtiretin (TTR) protein üretimini azaltmadaki etkinliğini göstermekle kalmayıp aynı zamanda serum TTR seviyelerini ve nöropati bozukluğunu etkili bir şekilde düşürerek eş birincil son noktalara ulaşan Faz III NEURO-TTRansform çalışmasının başarılı sonuçlarının ardından geldi.
Wainua'nın onaylanması, bu nadir hastalıktan muzdarip hastalar için önemli bir kilometre taşına işaret etmektedir. Sadece semptomları yönetmede ve hastalığın ilerlemesini yavaşlatmada uzun vadeli faydalar göstermekle kalmamış, aynı zamanda periferik sinir hasarı sorunlarının ortasında Norfolk QoL-DN skorları aracılığıyla yaşam kalitesinde önemli iyileşmeler bildirilmiştir. Bu durum, Wainua'nın 85 haftaya kadar uzun vadeli etkinliğini doğrulayan yayınlanmış sonuçlarla daha da doğrulanmıştır.
Karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacı karşılama potansiyeli ve ATTRv-PN için oto-enjektör yoluyla kendi kendine uygulanabilen tek tedavi olma özelliği nedeniyle Wainua'ya Yetim İlaç Ataması verilmiştir. Bu atama, Amerika Birleşik Devletleri'nde 200.000'den az kişiyi etkileyen hastalıklar için umut vaat eden tedavilere verilmektedir.
Yatırımcılar ve hastalar şimdi Wainua'nın ABD'de ticari olarak satışa sunulmasının beklendiği Ocak 2024'ü sabırsızlıkla bekliyor. Ayrıca, hATTR-PN'li bireyler için bu yeni terapötik seçeneğin erişimini küresel olarak genişletme potansiyeline sahip diğer bölgelerde onayları güvence altına almak için çalışmalar devam ediyor.
AstraZeneca ve Ionis Pharmaceuticals arasındaki stratejik işbirliği, daha küçük hasta popülasyonları nedeniyle genellikle daha az gelişme görülen bir alan olan nadir hastalıklar için tedavi seçeneklerini ilerletme taahhüdünün altını çiziyor. Wainua'nın benzersiz kendi kendine uygulanabilir özelliği ve müdahale olmaksızın on yıl içinde motor sakatlık ve potansiyel ölüm riskini ele alma potansiyeli ile her iki şirket de hATTR-PN'den etkilenenlerin yaşamları üzerinde kalıcı bir etki yaratmaya hazırlanıyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.