NOVATO, Kaliforniya - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile yapılan Faz 2 toplantısının başarılı bir şekilde sona erdiğini ve Angelman sendromu için bir tedavi olan GTX-102'nin Faz 3 çalışmasının önünü açtığını duyurdu. Yılsonuna kadar başlaması beklenen Faz 3 çalışması, GTX-102'nin etkinliğini değerlendirecek ve öncelikli olarak UBE3A geninin tamamen silindiği hastalarda bilişsel iyileşmeye odaklanacak.
FDA, yaklaşan küresel, randomize, çift kör, sham kontrollü çalışma için birincil ve ikincil son noktalar üzerinde anlaşmaya varmıştır. 48 haftalık bir etkinlik analizi için yaklaşık 120 hasta kaydedilecektir. Birincil ölçüm Bayley-4 kognitif ham skoru ile değerlendirilen kognisyon olacaktır. Çift kör dönemin ardından, kontrol hastaları tedaviye başlama fırsatına sahip olacaktır.
Faz 1/2 çalışmasından elde edilen ara veriler, GTX-102 ile tedavi edilen hastaların, doğal geçmiş verilerinde görülen minimal değişikliklere kıyasla önemli bilişsel gelişmeler gösterdiğini ortaya koymuştur. Yaklaşan Faz 3 çalışması, biliş, iletişim, davranış, motor fonksiyon ve uykuyu değerlendiren Çok Alanlı Yanıtlayıcı Endeksini (MDRI) de önemli bir ikincil son nokta olarak içerecektir.
Birincil çalışmaya ek olarak Ultragenyx, GTX-102'nin diğer Angelman sendromu genotipleri ve yaş gruplarındaki hastalarda güvenliğini ve etkinliğini araştırmak için açık etiketli bir çalışma planlamaktadır.
Ultragenyx ayrıca Avrupa ve Japonya'daki düzenleyici kurumlarla da temasa geçerek Avrupa İlaç Ajansı'ndan Faz 3 çalışma tasarımı için onay aldı ve Japonya İlaç ve Tıbbi Cihazlar Ajansı ile görüşmeleri bekliyor.
GTX-102, UBE3A-AS ekspresyonunu hedeflemek ve inhibe etmek için tasarlanmış bir antisens oligonükleotiddir ve potansiyel olarak merkezi sinir sistemindeki paternal UBE3A alelinin ekspresyonunu yeniden aktive eder. Tedavi, FDA'dan Yetim İlaç, Nadir Pediatrik Hastalık ve Hızlı İzleme Atamalarının yanı sıra EMA'dan Yetim Ataması ve PRIME ataması almıştır.
Angelman sendromu, ciddi bilişsel ve motor bozukluklar, nöbetler ve uyku bozuklukları ile karakterize, nadir görülen, nörogenetik bir hastalıktır ve ticari olarak erişilebilir bölgelerde tahminen 60.000 kişiyi etkilemektedir.
Bu duyuru Ultragenyx Pharmaceutical Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır. Şirket, nadir ve ultra nadir genetik hastalıklara yönelik tedavilerin geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine odaklanmıştır. Ultragenyx'in Angelman sendromu programı hakkında daha fazla bilgi için ABD'de ikamet edenler www.ultraclinicaltrials.com adresini ziyaret edebilir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.