SAN DIEGO – Biyofarmasötik şirketi Travere Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TVTX), bugün klasik homosistinüri (HCU) tedavisinde pegtibatinase'in etkinliğini değerlendiren Faz 3 HARMONY Çalışması'nda hasta kaydını geçici olarak durdurduğunu duyurdu. Şirket, bu duraklamanın nedenini üretim ölçeklendirmesinde süreç iyileştirmelerine duyulan ihtiyaç olarak açıkladı.
Bu gönüllü askıya alma, son girişimlerde istenen ilaç maddesi profilini karşılamayan ticari üretim için ölçeklendirme sürecini ele almak ve optimize etmek üzere tasarlandı. Bu geri adıma rağmen Travere, halihazırda pegtibatinase denemelerine kayıtlı hastaların etkilenmeyeceğini, mevcut küçük ölçekli partilerden ilaçlarını almaya devam edeceklerini belirtti.
Research ve Geliştirme Kıdemli Başkan Yardımcısı Bill Rote, Ph.D., şirketin üretim sorunlarını düzeltme yeteneğine olan güvenini ifade ederek, hem iç ekiplerinin hem de dış ortaklarının kapsamlı biyolojik uzmanlığını vurguladı.
HARMONY Çalışması'nda hasta kaydına yeniden başlanması için öngörülen en erken tarih 2026 olarak tahmin ediliyor. Sonuç olarak, klinik kayıt ve büyük ölçekli üretime ilişkin yatırımların 2025'in ötesine ertelenmesi bekleniyor. Bununla birlikte Travere, 2025'te research ve geliştirme giderlerinin 2024'e kıyasla 30 milyon dolardan fazla azalmasını öngörüyor; bu durum, özellikle sparsentan için diğer Faz 3 programlarının tamamlanmaya doğru ilerlemesine bağlanıyor.
Travere ayrıca, 30.06.2024 itibarıyla 325,4 milyon dolar tutarındaki nakit, nakit benzerleri ve pazarlanabilir menkul kıymetleri içeren finansal rezervlerinin 2028'e kadar operasyonları finanse etmesinin beklendiğini bildirdi.
Klasik HCU, homosistein seviyelerinin yükselmesine neden olan ve hayatı tehdit eden komplikasyonlara yol açan nadir bir metabolik bozukluktur. Pegtibatinase, başarılı olursa, bu durum için ilk hastalık değiştirici terapi olabilir. İlaç, FDA tarafından Çığır Açıcı Terapi, Nadir Pediatrik Hastalık ve Hızlı Yol belirlemeleri ile ABD ve Avrupa'da Yetim İlaç belirlemesi almıştır.
Şirket, hasta kaydının durdurulmasını daha ayrıntılı tartışmak üzere bugün daha sonra bir konferans görüşmesi düzenleyecek. Bu makale, Travere Therapeutics'in basın açıklamasına dayanmaktadır.
Diğer son haberlerde, Travere Therapeutics, üretim ölçeklendirmesinde iyileştirmeleri kolaylaştırmak için Faz 3 HARMONY Çalışması'nda hasta kaydını durdurdu. Bu duraklatma, halihazırda çalışmaya katılan hastaları etkilemeyecek. Hasta kaydının 2026'da yeniden başlaması bekleniyor. Olumlu bir not olarak, Travere'nin ilacı Filspari, primer İmmünoglobulin A nefropatisi (IgAN) olan yetişkin hastaların tedavisi için FDA'den tam onay aldı ve bu durum satışlarda büyümeye yol açabilir. Nitekim, Filspari satışları 2024'ün ikinci çeyreğinde 27,1 milyon dolara ulaştı, bu da ilk çeyreğe göre %37'lik bir artış anlamına geliyor. Canaccord Genuity, Citi ve BofA Securities'ten analistler Travere için Al derecelendirmelerini korurken, Canaccord Genuity ve Citi fiyat hedeflerini yükseltti. Bu son gelişmeler, Travere Therapeutics için önemli bir ilerleme dönemini vurguluyor.
InvestingPro Öngörüleri
Travere Therapeutics, HARMONY Çalışması için hasta kaydında geçici bir duraklamayla karşı karşıya kalırken, yatırımcılar şirketin finansal sağlığını ve hisse senedi performansını yakından takip ediyor olabilir. InvestingPro verileri, rekabetçi biyofarmasötik sektöründe şirketin büyüklüğünü gösteren 1,15 milyar dolarlık bir piyasa değeri ortaya koyuyor. Üretim ölçeklendirmesindeki zorluklara rağmen, şirketin likit varlıkları güçlü olup, operasyonları geleceğe kadar finanse etmeye yetecek rezervlere sahip.
InvestingPro İpuçları, Travere Therapeutics'in geçen yıl %70,46'lık güçlü bir fiyat toplam getirisi yaşadığını, bu da yatırımcı iyimserliğini yansıttığını gösteriyor. Ayrıca, şirket mevcut üretim sorunlarını çözerken bazı finansal esneklikler sağlayabilecek orta düzeyde bir borçla faaliyet gösteriyor. Daha detaylı analiz ve ek ipuçları arayan yatırımcılar için, Travere Therapeutics için InvestingPro'da 14 InvestingPro İpucu bulunmaktadır.
Ayrıca, şirketin hisse senedi 52 haftalık zirvesinin %98,24'ünde, zirveye yakın bir seviyede işlem görüyor, bu da piyasa güvenini işaret edebilir veya başka bir InvestingPro İpucuna göre, hisse senedinin aşırı alım bölgesinde olduğunu gösterebilir. 75,9'luk bir Fiyat/Deft. Değeri oranıyla hisse senedi yüksek bir çarpanda işlem görüyor, bu da değer odaklı yatırımcıların ilgisini çekebilir. Ancak, analistlerin bu yıl şirketin kârlı olmasını beklememesi, kısa vadede hisse senedi performansını etkileyebilecek önemli bir nokta.
Genel olarak, Travere Therapeutics mevcut zorluklarla başa çıkarken, InvestingPro öngörüleri, biyofarmasötik sektöründe pozisyonlarını değerlendiren yatırımcılar için değerli olabilecek şirketin finansal metrikleri ve hisse senedi performansı hakkında bir özet sunuyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.