PHILADELPHIA - Genetik ilaç şirketi Passage Bio, Inc. (NASDAQ:PASG), Roma, İtalya'da düzenlenen Avrupa Gen ve Hücre Tedavisi Toplumu (ESGCT) Yıllık Kongresi'nde yeni klinik öncesi ve ara klinik veriler sundu. Veriler, şirketin önde gelen ürün adayı PBFT02'nin, GRN mutasyonlu frontotemporal demans (FTD-GRN) için gen terapisi olarak umut verici olduğunu gösteriyor.
Şirketin Perşembe günü yaptığı sunum, PBFT02'nin iletilmesi için AAV1 vektörünün seçimini etkileyen klinik öncesi çalışmaları vurguladı. PBFT02, merkezi sinir sisteminde (CNS) progranulin seviyelerini artırmayı amaçlıyor. İnsan dışı primatlarda yapılan çalışmalar, AAV1 vektörünün intra-sisterna magna uygulamasını takiben diğer vektörlere kıyasla beyin omurilik sıvısında (CSF) daha yüksek insan progranulin seviyeleri elde ettiğini gösterdi.
Grn knockout farelerde yapılan ileri klinik öncesi sonuçlar, PBFT02'nin lizozomal histopatolojiyi iyileştirdiğini ve nöroinflamasyonu azalttığını gösterdi; bu da daha yüksek progranulin seviyelerinin ek faydalar sunabileceğini düşündürmektedir. Veriler ayrıca PBFT02'nin insan dışı primatlarda sinir sistemi boyunca yaygın dağılım sağladığını gösterdi.
upliFT-D klinik çalışmasından elde edilen ara veriler, PBFT02'nin ilk dozunun genel olarak iyi tolere edildiğini ve hastalarda CSF progranulin seviyelerinde tutarlı ve kalıcı artışlara yol açtığını, etkilerin uygulamadan sonra 12 aya kadar sürdüğünü gösterdi.
Bulguları sunan Baş Bilim Sorumlusu Dr. Sue Browne, sonuçların PBFT02 için devam eden klinik geliştirme stratejisini desteklediğini belirtti. Passage Bio'nun başkanı ve CEO'su Will Chou, M.D., AAV1 vektörü ve intraserebral magna (ICM) uygulamasının gen terapileri için farklılaştırılmış bir yaklaşım olduğuna dair güvenini ifade etti.
PBFT02'nin potansiyel klinik faydası, bir fare FTD modelinde lizozomal fonksiyon ve nöroinflamasyon azalması üzerinde olumlu etkiler gösteren kapsamlı klinik öncesi çalışmalarla desteklenmektedir. Passage Bio, PBFT02'yi FTD'de ilerletmeye ve yüksek progranulin seviyelerinden fayda sağlayabilecek ek nörodejeneratif hastalıklarda terapötik potansiyelini araştırmaya kararlıdır.
Bu makale Passage Bio'nun basın açıklamasına dayanmaktadır.
Diğer güncel haberlerde, Passage Bio, Inc. iş operasyonlarında önemli adımlar atmıştır. Şirket, son alt kiralama anlaşması ve kurumsal yeniden yapılanma çabalarıyla uyumlu olarak 3,5 milyon ile 5,5 milyon dolar arasında tahmini bir değer düşüklüğü maliyeti bildirmiştir. Ayrıca, Passage Bio GM1 gangliosidoz, Krabbe hastalığı ve metakromatik lökodistrofi tedavilerini GEMMA Biotherapeutics, Inc.'e lisanslamıştır. Bu anlaşma, 10 milyon dolar peşin ödeme ve iş dönüm noktalarına bağlı potansiyel ek ödemeleri içermektedir.
Ek olarak, Canaccord Genuity, upliFT-D Faz 1/2 çalışmasından elde edilen olumlu ara verilere dayanarak Passage Bio için Al derecelendirmesini korumuştur. Firma, zamanla CSF PGRN biyobelirtecinde bir artış olduğunu vurgulayarak hisse senedi değerinin yükselme potansiyeline işaret etmiştir. Ancak şirket şu anda, hisse fiyatının minimum teklif fiyatı gereksiniminin altına düşmesi nedeniyle potansiyel bir borsa kotundan çıkarma bildirimi almasının ardından Nasdaq'ın listeleme gereksinimlerine uyum sağlamak için seçenekleri değerlendirmektedir.
Stratejik bir hamle olarak Passage Bio, Thomas Kassberg'i Sınıf I yönetici ve Denetim Komitesi üyesi olarak atamıştır. Biyoteknoloji alanında geniş bir geçmişe sahip olan Kassberg'e, tazminat paketinin bir parçası olarak teşvik dışı hisse senedi opsiyonları verilmiştir. Son olarak, Passage Bio, gen terapisi tedavisi PBFT02'yi C9orf72 gen mutasyonlu frontotemporal demans hastaları için değerlendirmek üzere ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden onay almıştır. Bunlar Passage Bio'nun devam eden çabalarındaki son gelişmelerdir.
InvestingPro Öngörüleri
Passage Bio (NASDAQ:PASG) umut verici gen terapisi adayı PBFT02'yi geliştirmeye devam ederken, yatırımcılar InvestingPro'dan bazı önemli finansal metrikleri ve öngörüleri göz önünde bulundurmalıdır.
InvestingPro verilerine göre, Passage Bio'nun piyasa değeri 35,76 milyon dolar olup, bu rakam şirketin biyoteknoloji sektöründeki mevcut değerlemesini yansıtmaktadır. Bu nispeten küçük piyasa değeri, yeni terapiler geliştirmeye odaklanan erken aşama biyoteknoloji şirketleri için alışılmadık değildir.
InvestingPro İpuçları, Passage Bio'nun bilançosunda borçtan daha fazla nakit tuttuğunu vurguluyor ki bu, araştırma ve geliştirme aşamasındaki bir şirket için çok önemlidir. Bu finansal durum, şirkete PBFT02'nin geliştirilmesi de dahil olmak üzere klinik programlarına devam etmesi için bir miktar hareket alanı sağlamaktadır.
Ancak, başka bir InvestingPro İpucu'nun belirttiği gibi, Passage Bio'nun hızla nakit tükettiğini not etmek önemlidir. Bu, Ar-Ge'ye yoğun yatırım yapan biyoteknoloji şirketleri için tipiktir, ancak başarılı klinik sonuçların ve potansiyel gelecekteki finansman ihtiyaçlarının önemini vurgulamaktadır.
Şirketin hisse senedi şu anda 52 haftalık düşük seviyesine yakın işlem görmektedir, bu da PBFT02'nin ve Passage Bio'nun ürün hattının uzun vadeli potansiyeline inanan yatırımcılar için bir fırsat sunabilir. Ancak bu, InvestingPro İpuçları'nda belirtildiği gibi, analistlerin şirketin bu yıl kârlı olmasını beklememesi gerçeğine karşı değerlendirilmelidir.
Daha kapsamlı bir analiz arayan yatırımcılar için InvestingPro, burada bahsedilenlerden daha fazla ipucu ve öngörü sunmaktadır. Aslında, Passage Bio için burada bahsedilenlere ek olarak 10 tane daha InvestingPro İpucu bulunmaktadır ve bunlar şirketin gen terapisi geliştirmelerinde ilerlerken finansal sağlığını ve piyasa konumunu anlamak için değerli bağlam sağlayabilir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.