HOUSTON - Geç aşama ilaç şirketi Moleculin Biotech, Inc., nükseden veya dirençli akut miyeloid lösemi (R/R AML) tedavisinde sitarabin ile kombinasyon halinde kullanılacak ilaç adayı Annamycin'in önemli Faz 3 denemesi için Kurumsal İnceleme Kurulu (IRB) onayı aldığını duyurdu. Bu onay, MIRACLE çalışması olarak adlandırılan ve 2025'in ilk çeyreğinde hasta kaydına başlaması planlanan denemenin başlatılması yönünde önemli bir adım.
MIRACLE denemesi küresel çapta yürütülecek ve Annamycin'in yüksek doz sitarabin (HiDAC) ile kombinasyonunun etkinliğini ve güvenliğini değerlendirecek. Çalışma başlangıçta 75 ila 90 denekten oluşan bir grubu, HiDAC ile birlikte plasebo veya iki farklı Annamycin dozundan birini alacak şekilde randomize edecek. Körlemenin kaldırılmasının ardından, Annamycin'in optimum dozu belirlenerek deneyin devamında yaklaşık 240 ek denek üzerinde uygulanacak.
Annamycin, FDA tarafından R/R AML tedavisi için Hızlı Yol Statüsü ve Yetim İlaç Statüsü almış olup, aynı endikasyon için Avrupa İlaç Ajansı'ndan (EMA) da Yetim İlaç Statüsü almıştır. İlaç, çoklu ilaç direncini önlemek ve mevcut antrasilinlerle ilişkili kardiyotoksisiteyi ortadan kaldırmak üzere tasarlanmıştır.
Duyuru, Moleculin'in Yönetim Kurulu Başkanı ve CEO'su Walter Klemp tarafından yapıldı ve Klemp, deneyin tasarımına ve şimdiye kadar elde edilen verilere olan güvenini ifade etti. Deneyin tasarımı, hasta yararına dozlamayı optimize etmeyi amaçlayan FDA'nın Project Optimus girişimi ile uyumlu.
Moleculin'in daha geniş portföyü, bir bağışıklık/transkripsiyon modülatörü olan WP1066 ve virüsleri ve belirli kanserleri hedefleyen bir antimetabolit olan WP1122'yi içeriyor. Şirketin Annamycin için geliştirme stratejisi FDA'dan alınan geri bildirimlere dayanmakta ve daha fazla düzenleyici başvuru ve potansiyel ek geri bildirimlere tabi.
Bu makaledeki bilgiler Moleculin Biotech, Inc.'in basın açıklamasına dayanmaktadır.
Diğer güncel haberlerde, Moleculin Biotech üç aylık kazanç görüşmesinde finansal durumu ve önde gelen ilaç adayı Annamycin'in ilerlemesi hakkında güncellemeler yayınladı. Şirket çeyreği 9,4 milyon $ nakit ile kapattı ve bu miktarın 2025'in ilk çeyreğine kadar operasyonları finanse etmesi bekleniyor. Akut miyeloid lösemi (AML) tedavisine yönelik Annamycin için Faz 3 MIRACLE denemesi şu anda devam ediyor ve 60 merkezde hasta alımı çalışmaları sürüyor, ayrıca küresel çapta 17 ek merkez hedefleniyor. Annamycin, ikinci basamak AML hastalarında %50 tam remisyon oranı ile umut verici sonuçlar gösterdi. Moleculin Biotech, MIRACLE denemesinde denekleri 2025'in başlarında tedavi etmeye başlamayı ve 2026 ortalarına kadar kritik veri okumalarını almayı planlıyor. Şirket ayrıca 2028 sonlarına kadar aşamalı bir Yeni İlaç Başvurusu (NDA) sunmayı hedefliyor. Bu son gelişmeler, Moleculin Biotech'in Annamycin'i klinik deneme sürecinde ilerletme çabalarında önemli adımları temsil ediyor.
InvestingPro Öngörüleri
Moleculin Biotech (MBRX) Annamycin için önemli Faz 3 denemesini ilerletirken, yatırımcılar InvestingPro'dan bazı önemli finansal metrikleri ve öngörüleri dikkate almalıdır. Şirketin piyasa değeri, ilaç endüstrisindeki mevcut gelişim aşamasını yansıtan mütevazı bir rakam olan 7,14 milyon $ seviyesinde.
InvestingPro verileri, Moleculin'in hisse senedinin önemli zorluklarla karşı karşıya kaldığını gösteriyor; en son verilere göre yılbaşından bu yana fiyat toplam getirisi -%80,51. Bu performans, hisse senedi fiyatının son bir yılda önemli ölçüde düştüğünü gösteren bir InvestingPro İpucu ile uyumlu. Bu zorluklara rağmen, şirketin MIRACLE çalışması için aldığı son IRB onayı, gelecekteki büyüme için potansiyel bir katalizör olabilir.
Bir diğer ilgili InvestingPro İpucu, Moleculin'in bilançosunda borcundan daha fazla nakit bulundurduğunu vurguluyor; bu durum, yaklaşan Faz 3 denemesini ve diğer araştırma ve geliştirme çabalarını finanse etmek için kritik öneme sahip olabilir. Ancak yatırımcılar, şirketin hızla nakit tükettiğini not etmeli; bu, klinik deneme aşamasındaki biyoteknoloji firmalarının yaygın bir özelliğidir.
Moleculin'in finansal durumu ve büyüme beklentileri hakkında daha derin bir anlayış arayanlar için InvestingPro ek ipuçları ve öngörüler sunuyor. Aslında, MBRX için 11 tane daha InvestingPro İpucu mevcut ve bunlar şirketin finansal sağlığı ve piyasa konumu hakkında kapsamlı bir bakış açısı sağlıyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.