PHILADELPHIA - Genetik ilaç şirketi Passage Bio, Inc. (NASDAQ:PASG), Perşembe günü Avrupa Gen ve Hücre Tedavisi Topluluğu (ESGCT) Yıllık Kongresinde, GRN mutasyonlu frontotemporal demansı (FTD-GRN) tedavi etmek için tasarlanmış gen terapisi ürünü PBFT02 için umut verici klinik öncesi ve ara klinik veriler sundu.
Klinik öncesi çalışmalar, PBFT02'de kullanılan adeno-ilişkili virüs (AAV1) vektörünün, diğer vektörlere kıyasla beyin omurilik sıvısında (BOS) daha yüksek insan progranulin seviyeleri sağladığını gösterdi. Hayvan modellerinde, terapi lizozomal histopatolojiyi iyileştirdi ve FTD patolojisinde önemli faktörler olan nöroenflamasyonu azalttı. Ayrıca, veriler PBFT02'nin intra-sisterna magna (ICM) yoluyla uygulandığında, FTD'den etkilenen kritik beyin bölgeleri de dahil olmak üzere sinir sistemi boyunca geniş bir dağılım gösterdiğini ortaya koydu.
upliFT-D Evre 1/2 çalışmasından elde edilen ara klinik veriler, PBFT02'nin genel olarak iyi tolere edildiğini ve BOS progranulin seviyelerinde tutarlı, kalıcı artışlara yol açtığını, bu artışların uygulamadan sonra 12 aya kadar sürdüğünü gösterdi.
Passage Bio'nun CEO'su Will Chou, M.D., klinik öncesi sonuçların klinik stratejilerini etkilediğini belirterek, PBFT02'nin progranulin seviyelerini yükseltmek için sınıfının en iyisi terapi potansiyeline olan güvenini ifade etti. Şirket, terapinin yüksek progranulin seviyelerinden fayda sağlayabilecek ek nörodejeneratif hastalıklardaki potansiyelini araştırmayı hedefliyor.
Terapi, progranulin seviyelerini artırması ve nörodejeneratif hastalıkların seyrini değiştirmesi beklenen fonksiyonel bir GRN geninin ICM yoluyla uygulanması için AAV1 viral vektörünü kullanıyor. PBFT02'nin gelişimini destekleyen klinik öncesi veriler, ESGCT kongresindeki sözlü sunumda detaylı olarak açıklandı.
Passage Bio'nun odak noktası, nörodejeneratif durumların altta yatan patolojisini hedefleyen tek seferlik terapilerin geliştirilmesi olmaya devam ediyor. Şirketin yaklaşımı ve ilerlemesi, bu hastalıklara sahip hastaların karşılanmamış ihtiyaçlarını ele alma konusundaki kararlılığını yansıtıyor.
Bu makaledeki bilgiler Passage Bio'nun basın açıklamasına dayanmaktadır.
Diğer son haberlerde, Passage Bio, Inc. demans için gen terapisinde ilerlemeler kaydettiğini, lider ürün adayı PBFT02 için umut verici klinik öncesi ve ara klinik veriler elde ettiğini açıkladı. Şirket ayrıca, son kira sözleşmesi ve kurumsal yeniden yapılanma çabalarıyla uyumlu olarak 3,5 milyon ile 5,5 milyon dolar arasında tahmini bir değer düşüklüğü maliyeti bildirdi. Stratejik bir hamle olarak Passage Bio, GM1 gangliosidoz, Krabbe hastalığı ve metakromatik lökodistrofi tedavilerini GEMMA Biotherapeutics, Inc.'e lisansladı. Bu anlaşma, 10 milyon dolar peşin ödeme ve iş dönüm noktalarına bağlı potansiyel ek ödemeleri içeriyor.
Canaccord Genuity'deki analistler, upliFT-D Evre 1/2 çalışmasından elde edilen olumlu ara verilere dayanarak Passage Bio için Al derecelendirmesini korudu. Ancak şirket, hisse fiyatının minimum teklif fiyatı gereksiniminin altına düşmesi nedeniyle potansiyel bir borsa kotundan çıkarma bildirimi almasının ardından, Nasdaq'ın listeleme gereksinimlerine yeniden uyum sağlamak için seçenekleri değerlendiriyor.
Passage Bio, Thomas Kassberg'i Sınıf I yönetici ve Denetim Komitesi üyesi olarak atadı. Biyoteknoloji alanında geniş bir geçmişe sahip olan Kassberg'e, tazminat paketinin bir parçası olarak teşvik edici olmayan hisse senedi opsiyonları verildi. Son olarak, Passage Bio, C9orf72 gen mutasyonları olan frontotemporal demans hastaları için gen terapisi tedavisi PBFT02'yi değerlendirmek üzere ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden onay aldı. Bunlar, Passage Bio'nun devam eden çabalarındaki son gelişmelerdir.
InvestingPro İçgörüleri
Passage Bio'nun PBFT02 için klinik öncesi ve ara klinik verileri umut verici görünse de, şirketin finansal sağlığı daha karmaşık bir tablo sunuyor. InvestingPro verilerine göre, Passage Bio'nun piyasa değeri 35,76 milyon dolar olup, şu anki konumunu küçük ölçekli bir biyoteknoloji firması olarak yansıtıyor.
InvestingPro İpuçları, Passage Bio'nun "hızla nakit tükettiğini" ve "zayıf brüt kar marjlarından muzdarip olduğunu" vurguluyor. Bu faktörler, araştırma ve geliştirmeye yoğun yatırım yapan erken aşama biyoteknoloji şirketleri için alışılmadık değil. Şirketin 2024 yılının 2. çeyreği itibariyle son on iki aylık faaliyet geliri -88,02 milyon dolar olup, yeni gen terapilerinin geliştirilmesiyle ilişkili önemli maliyetleri vurguluyor.
Bu zorluklara rağmen, Passage Bio'nun "bilançosunda borcundan daha fazla nakit tuttuğunu" belirtmek önemlidir, bu da şirketin boru hattını ilerletmeye devam ederken bazı finansal esneklikler sağlayabilir. Ayrıca, hisse senedi "52 haftalık düşük seviyesine yakın işlem görüyor", bu da biyoteknoloji sektöründe potansiyel giriş noktaları arayan yatırımcıların ilgisini çekebilir.
Daha kapsamlı bir analiz arayanlar için, InvestingPro, Passage Bio için 10 ek ipucu sunarak şirketin finansal durumu ve piyasa performansı hakkında daha derin bir anlayış sağlıyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.