NEW YORK - Enflamatuar hastalıklar için allojenik hücresel ilaçlar geliştiren Mesoblast Limited (NASDAQ:MESO; ASX:MSB), ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) Ryoncil® (remestemcel-L) için Biyolojik Lisans Başvurusunun (BLA) yeniden sunulmasını kabul ettiğini duyurdu. Bu ürün, steroide dirençli akut graft versus host hastalığı (SR-aGVHD) olan çocukların tedavisi için tasarlanmıştır.
FDA yeniden yapılan başvuruyu tam bir yanıt olarak değerlendirdi ve başvuru hakkında bir karar vermek için 7 Ocak 2025 tarihli Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) hedef tarihini belirledi. Mesoblast'ın 8 Temmuz 2024 tarihli yeniden başvurusu, kalan Kimya, Üretim ve Kontrol (CMC) maddelerini ele aldı ve FDA'nın Mart 2024'te Faz 3 çalışması MSB-GVHD001'den elde edilen klinik verilerin BLA'yı desteklemek için yeterli göründüğünü belirten geri bildirimine dayanıyordu.
Ryoncil adlı tedavi, kemik iliği donörlerinden elde edilen ve intravenöz infüzyonlar yoluyla uygulanan, kültürü genişletilmiş bir mezenkimal stromal hücre tedavisidir. Ciddi bir durumu tedavi etme ve mevcut tedavilere kıyasla güvenlik veya etkinliği önemli ölçüde iyileştirme potansiyeli nedeniyle FDA tarafından Fast Track ve Priority Review atamaları verilmiştir.
Ryoncil'in SR-aGVHD'li çocuklarda yapılan Faz 3 çalışması, 28. Günde %45'e kıyasla %70,4 Genel Yanıt (OR) ile birincil son noktasını karşılamış ve bu da 100. Güne kadar sağkalımda iyileşme öngörmüştür. Ayrıca, Ryoncil'i Mount Sinai Acute GVHD International Consortium (MAGIC) veri tabanından eşleştirilmiş bir kontrol grubuyla karşılaştıran bir çalışma, Ryoncil ile tedavi edilen hastalar için daha yüksek 28. Gün OR ve 100. Gün sağkalım oranları göstermiştir.
Uluslararası Kan ve İlik Nakli Araştırma Merkezi (CIBMTR) tarafından gerçekleştirilen ve Faz 3 denemesine kayıtlı hastalar için dört yıl boyunca sağkalım oranlarını bildiren 4 yıllık bir sağkalım çalışmasında da uzun vadeli sağkalım faydaları gözlemlenmiştir.
Akut GVHD, allojenik kemik iliği nakli alıcılarının yaklaşık %50'sini etkileyen bir durumdur ve SR-aGVHD %90'a kadar yüksek ölüm oranlarına sahip olabilir. Şu anda ABD'de 12 yaşın altındaki SR-aGVHD'li çocuklar için FDA onaylı bir tedavi bulunmamaktadır ve bu da sağkalım sonuçlarını iyileştirebilecek tedavilere olan acil ihtiyacı vurgulamaktadır.
Mesoblast, kullanıma hazır hücresel ilaçların geliştirilmesinde tescilli teknolojisiyle tanınmaktadır ve geç aşama ürün adaylarından oluşan geniş bir portföye sahiptir. Şirketin üretim süreçleri, dünya çapındaki hastalar için kriyoprezerve edilmiş, hazır hücresel ilaçlar üretmek üzere tasarlanmıştır.
Rapor edilen bilgiler Mesoblast Limited'in basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Mesoblast Limited (NASDAQ:MESO) Biyolojik Lisans Başvurusu için FDA'dan kabul alırken, yatırımcılar şirketin mali sağlığını ve piyasa performansını yakından takip ediyor. InvestingPro'nun gerçek zamanlı verilerine göre, Mesoblast'ın piyasa değeri 995,29 milyon USD seviyesinde bulunuyor ve bu da şirketin büyüme potansiyeline yönelik önemli bir yatırımcı ilgisine işaret ediyor. Veriler ayrıca, 2024'ün 2. çeyreği itibariyle son on iki ayda %-2,47'lik negatif bir gelir artışı olduğunu ortaya koyuyor; bu da operasyonlarını ölçeklendirme veya pazara nüfuz etme konusundaki zorlukları yansıtıyor olabilir.
Bu zorluklara rağmen, Mesoblast'ın hisse senedi altı aylık toplam %319,44'lük kayda değer bir fiyat getirisi yaşadı ve muhtemelen şirketin yenilikçi boru hattı ve Ryoncil'in potansiyel FDA onayı ile teşvik edilen güçlü bir piyasa güveni sergiledi. Ayrıca, InvestingPro Tips'e göre şirketin likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşıyor ve bu da mevcut finansal taahhütlerini yerine getirmesi ve daha fazla araştırma ve geliştirmeye yatırım yapması için bir yastık sağlıyor.
InvestingPro Tips ayrıca Mesoblast'ın hissedarlarına temettü ödemediğinin de altını çiziyor ki bu, büyümeye ve kazançlarını ana işlerine yeniden yatırmaya odaklanan şirketler için alışılmadık bir durum değil. Ayrıca analistler, hisse senedi fiyatının oldukça değişken olduğunu ve bunun da risk toleransı daha yüksek olan yatırımcılar için fırsatlar sunabileceğini öne sürüyor.
Daha derin bir analizle ilgilenenler için, Mesoblast'ın finansal ve piyasa performansı hakkında değerli bilgiler sağlayabilecek 11 ek InvestingPro İpucu mevcuttur. INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak yıllık Pro ve yıllık ya da iki yıllık Pro+ aboneliğinde %10'a varan indirimden yararlanın ve yatırım kararlarınızı şekillendirmenize yardımcı olabilecek bu özel ipuçlarına erişin.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.