DUBLIN - Avadel Pharmaceuticals plc (NASDAQ:AVDL), yatmadan önce bir kez alınan narkolepsi ilacı LUMRYZ'in, 7 yaş ve üzeri pediyatrik hastalar için ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylandığını duyurdu. 16.10.2024 tarihinde verilen bu onay, daha önce sadece yetişkin narkolepsi hastalarında kullanılabilen LUMRYZ'in, aşırı gündüz uykululuğu (EDS) ve katapleksi zorluklarıyla karşı karşıya olan daha genç bir demografiye kullanımını genişletiyor.
LUMRYZ'in pediyatrik kullanım için onaylanması, narkolepsisi olan çocuklar ve aileleri için önemli bir gelişme olarak kabul ediliyor, çünkü gece ortasında doz alma ihtiyacı olmadan bir kez gece alınan bir tedavi seçeneği sunuyor. FDA'nın kararı, ilacın etkinliğini ve güvenlik profilini gösteren klinik deneme sonuçlarıyla desteklendi.
Avadel Pharmaceuticals'ın CEO'su Greg Divis, bu dönüm noktasının şirket ve narkolepsi topluluğu için önemini vurgulayarak, LUMRYZ'in hastaların yaşamları üzerindeki dönüştürücü etkisine dikkat çekti. Pediyatrik nörolog ve uyku tıbbı uzmanı Dr. Anne Marie Morse da faydaları vurgulayarak, tek gece dozunun hastalara daha fazla seçenek sunduğunu ve tedavi sürecini kolaylaştırdığını belirtti.
ABD'de yaklaşık 2.000 kişide 1'ini etkileyen kronik bir nörolojik bozukluk olan narkolepsi, EDS ve genellikle güçlü duygular tarafından tetiklenen ani kas zayıflığı epizodları olan katapleksiye yol açabilir. Bu durum, günlük yaşamı ve uyku-uyanıklık döngüsünü önemli ölçüde bozabilir.
Sodyum oksibatın uzatılmış salınımlı bir formülasyonu olan LUMRYZ, ilk olarak 01.05.2023 tarihinde FDA tarafından yetişkin hastalar için onaylandı. Pediyatrik onayıyla birlikte, ilaca ayrıca 16.10.2031 tarihine kadar Yetim İlaç Münhasırlığı verildi ve bu da Avadel'e önümüzdeki yedi yıl boyunca bu hasta popülasyonu için pazar münhasırlığı sağlıyor.
İlaç, merkezi sinir sistemi depresanı olma ve kötüye kullanım potansiyeli nedeniyle bir kutu uyarısı ile birlikte geliyor. Bu riskleri azaltmak için yalnızca LUMRYZ REMS adı verilen kısıtlı bir program aracılığıyla mevcuttur.
LUMRYZ için klinik denemelerde bildirilen en yaygın yan etkiler arasında bulantı, baş dönmesi, enürezis, baş ağrısı ve kusma yer alıyor. FDA'nın onayı, plaseboya kıyasla EDS ve katapleksi ataklarında önemli iyileşmeler gösteren REST-ON denemesine dayanmaktadır.
Avadel Pharmaceuticals plc, tedavi zorluklarını ele alan yenilikçi ilaçlar geliştirmeye adanmıştır. Şirketin bağlılığı, hem yetişkinler hem de artık pediyatrik hastalar için narkolepside yeni bir tedavi seçeneği sunan LUMRYZ'in piyasaya sürülmesiyle yansıtılmaktadır. Bu bilgiler bir basın açıklamasına dayanmaktadır.
Diğer son haberlerde, Avadel Pharmaceuticals, narkolepsi tedavisi LUMRYZ'i kullanan 1.900'den fazla hasta sayesinde 2024'ün ikinci çeyreğinde 41,5 milyon dolar net gelir elde ettiğini bildirdi. Şirket ayrıca idiyopatik hipersomni için LUMRYZ'in Evre 3 klinik denemesini başlattı ve pediyatrik narkolepsideki kullanımı için FDA kararını bekliyor. 51,5 milyon dolarlık Q2 işletme giderlerine rağmen, Avadel üçüncü çeyrekte ve yılın geri kalanında işletme geliri elde etmeyi öngörüyor.
Avadel, rakip Jazz Pharmaceuticals'ın pazarlamasını engelleyecek bir tedbir kararı için yaptığı başvuruya rağmen, narkolepsi tedavisi için LUMRYZ'in ticari lansmanına izin veren olumlu bir mahkeme kararı aldı. Ancak mahkeme, Jazz'ın sahip olduğu bir patent süresi dolana kadar Avadel'in LUMRYZ için idiyopatik hipersomni (IH) endikasyonu onayı aramasını yasakladı, Avadel şu anda bu karara itiraz ediyor.
Sleep Medicine: X'te yayınlanan bir RESTORE çalışmasında, katılımcıların %94'ü geleneksel günde iki kez alınan oksibat tedavilerine kıyasla günde bir kez alınan narkolepsi ilacı LUMRYZ'i tercih etti. FDA, LUMRYZ'e mevcut tedavilere klinik üstünlüğüne dayanarak, özellikle günde bir kez dozlama rejimine dayalı olarak yedi yıllık Yetim İlaç Münhasırlığı verdi.
Bu gelişmeler, Avadel'in ürün portföyünü ve ilaç pazarındaki konumunu genişletme yönündeki son çabalarının bir parçasıdır. Şirket, LUMRYZ için ek Yeni İlaç Başvurusu (sNDA) inceleme sürecinin geri kalanı boyunca FDA ile yakın işbirliği yapmaya devam etmektedir.
InvestingPro Görüşleri
LUMRYZ'in pediyatrik kullanım için FDA onayı, Avadel Pharmaceuticals için önemli bir dönüm noktasıdır ve potansiyel olarak pazar erişimini ve gelir akışlarını genişletebilir. Bu gelişme, analistlerin mevcut yılda satış büyümesi beklentisini belirten InvestingPro İpucu ile uyumludur. Şirketin geliri zaten dikkat çekici bir büyüme göstermiş olup, InvestingPro verileri 2024'ün 2. çeyreği itibariyle son on iki ayda %6.260,23'lük çarpıcı bir artış gösteriyor.
Başka bir InvestingPro İpucu, Avadel'in etkileyici brüt kar marjlarını vurguluyor ve bu da aynı dönem için %94,62'lik bir brüt kar marjını gösteren verilerle yansıtılıyor. Temel operasyonlarındaki bu güçlü karlılık, şirket LUMRYZ'in genişletilmiş kullanımı için üretim ve pazarlamayı artırırken çok önemli olabilir.
Bu olumlu göstergelere rağmen, başka bir InvestingPro İpucu'nun belirttiği gibi, Avadel'in şu anda karlı olmadığını not etmek önemlidir. Şirketin faaliyet geliri marjı %-103,82'de duruyor, bu da gelir artarken operasyonel maliyetlerin yüksek kalmaya devam ettiğini gösteriyor. Bu, özellikle yeni ürünler piyasaya sürerken, büyüme evresindeki ilaç şirketleri için alışılmadık bir durum değildir.
Daha kapsamlı bir analiz arayan yatırımcılar için, InvestingPro ek ipuçları ve görüşler sunuyor. Aslında, Avadel Pharmaceuticals için 5 tane daha InvestingPro İpucu mevcut ve bunlar şirketin finansal sağlığını ve bu son FDA onayı ışığında gelecek beklentilerini anlamak için değerli bağlam sağlayabilir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.