SOUTH SAN FRANCISCO, Kaliforniya - Allogeneik kimerik antijen reseptörü T hücresi (AlloCAR T™) terapilerinin geliştirilmesinde uzmanlaşmış bir biyoteknoloji firması olan Allogene Therapeutics, Inc. (NASDAQ:ALLO), ALLO-316 ürünü için ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) Rejeneratif Tıp İleri Tedavi (RMAT) statüsü aldı. Bu statü, standart tedavilere yanıt vermeyen CD70 pozitif ileri evre veya metastatik renal hücreli karsinomlu (RCC) yetişkin hastaların tedavisi için verildi.
29.10.2024 tarihinde verilen RMAT statüsü, devam eden Evre 1 TRAVERSE çalışmasından elde edilen olumlu verilere dayanmaktadır. Bu veriler, ALLO-316'nın tedavisi zor RCC hastalarının karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlarını karşılama potansiyelini göstermektedir. Bu hastalar daha önce bir immün kontrol noktası inhibitörü ve bir VEGF hedefli terapi ile başarısız tedavi görmüşlerdir.
RCC'de yüksek oranda eksprese edilen bir belirteç olan CD70'i hedefleyen ALLO-316, CAR T hücrelerinin genişlemesini ve kalıcılığını optimize etmek için tasarlanmış Dagger® teknolojisini kullanmaktadır. Bu, solid tümörlerde tek bir infüzyonun etkinliğini potansiyel olarak artırabilir. Ürün daha önce Mart 2022'de FDA tarafından Hızlı Yol Statüsü almıştı.
RMAT statüsü, ALLO-316 gibi umut verici araştırma ürünlerinin geliştirilmesini ve inceleme sürecini hızlandırmayı amaçlamaktadır. FDA ile erken ve sık diyalog kurulmasını sağlayarak, vekil veya ara sonlanım noktaları ve onay sonrası gereklilikler konusunda görüşmeler yapılmasına olanak tanır ve potansiyel olarak pazar onayına giden yolu kolaylaştırır.
Allogene Therapeutics, yaklaşan Toplum Kanser İmmünoterapisi (SITC) yıllık toplantısında TRAVERSE çalışmasının güncellenmiş Evre 1 verilerini sunmayı planlamaktadır. Şirket, ALLO-316'nın çeşitli hematolojik maligniteler ve solid tümörler genelinde daha geniş uygulanabilirliğini araştırmaya devam etmektedir.
Bu duyuru, Allogene Therapeutics'in basın açıklamasına dayanmaktadır. South San Francisco'da bulunan şirket, "hazır" CAR T hücre ürün adayları portföyünü ilerletmeye ve daha geniş bir hasta popülasyonuna talep üzerine hücre tedavisi sağlamaya kendini adamıştır.
Diğer güncel haberlerde, Allogene Therapeutics, yaklaşan ACR Convergence 2024'te otoimmün hastalıkları hedefleyen yenilikçi bir AlloCAR T adayı olan ALLO-329 için klinik öncesi verileri sunma niyetini açıklamıştır. Bu araştırma terapisi, otoimmün bozukluklarda rol oynayan B hücresi ve T hücresi disfonksiyonlarını ele almak için tasarlanmıştır ve ikili CAR ekspresyonu için CRISPR tabanlı bölgeye özgü entegrasyon kullanmaktadır. Bu yaklaşım, geleneksel CAR T terapileriyle ilişkili ikincil malignitelerin riskini azaltmayı amaçlamaktadır.
Allogene'nin özel Dagger® teknolojisi de ALLO-329'a dahil edilmiştir ve bu, toksisitesi nedeniyle tedavi kabulünde genellikle bir engel olan kemoterapi koşullandırmasına olan ihtiyacı potansiyel olarak ortadan kaldırabilir. Şirket, 2025'in ilk çeyreğinde ABD Gıda ve İlaç Dairesi'ne araştırma amaçlı yeni ilaç başvurusunda bulunmayı ve aynı yılın sonuna kadar kavram kanıtı verilerini elde etmeyi planlamaktadır.
Ek olarak, saygın finans firması Piper Sandler, Cell dergisinde yayınlanan bir çalışmanın ardından Allogene için Ağırlık Verilmiş (Overweight) notunu korumuştur. Araştırma, otoimmün hastalıkları olan hastalarda allogeneik CD19 CAR-T tedavisinin kullanımını detaylandırmış ve hastaların durumlarında iyileşmeler bildirdiğini belirtmiştir. Piper Sandler, bu sonuçları Allogene'nin gelecekteki beklentileri için umut verici olarak görmekte ve potansiyel olarak CAR-T terapisinin onkoloji dışındaki daha geniş uygulamalarına yol açabileceğini düşünmektedir. Çalışmada öne çıkan ALLO-329'un 2025'in ilk yarısında Evre 1 klinik denemelere girmesi beklenmektedir. Bunlar, Allogene Therapeutics'in yatırımcılarının ve paydaşlarının yakından takip etmesi muhtemel olan son gelişmelerdir.
InvestingPro Öngörüleri
Allogene Therapeutics (NASDAQ:ALLO) ALLO-316 için bu düzenleyici dönüm noktasını kutlarken, yatırımcılar şirketin mevcut durumuna bağlam sağlayan bazı önemli finansal metrikleri göz önünde bulundurmalıdır. InvestingPro verilerine göre, Allogene'nin piyasa değeri 560,42 milyon $ olup, bu rakam şirketin rekabetçi biyoteknoloji sektöründeki potansiyelinin piyasa değerlemesini yansıtmaktadır.
Bir InvestingPro İpucu, Allogene'nin bilançosunda borcundan daha fazla nakit bulundurduğunu vurgulamaktadır. Bu, devam eden klinik denemeleri ve ALLO-316'nın potansiyel ticarileştirilmesi çabalarını finanse etmek için çok önemli olabilir. Bu finansal yastık, şirket ilaç geliştirmenin sermaye yoğun sürecinde ilerlerken yatırımcılara bir miktar güvence sağlayabilir.
Ancak, Allogene'nin şu anda kârlı olmadığını belirtmek önemlidir; 2024'ün 2. çeyreği itibarıyla son on iki ay için F/K oranı -2,17'dir. Bu, geliştirme aşamasındaki biyoteknoloji şirketleri için alışılmadık bir durum değildir, ancak RMAT statüsünün ALLO-316'nın piyasaya sürülme sürecini potansiyel olarak hızlandırmasının önemini vurgulamaktadır.
Başka bir InvestingPro İpucu, Allogene'nin hızla nakit tükettiğini göstermektedir; bu, Ar-Ge'ye yoğun yatırım yapan şirketler için tipiktir. Bu tüketim oranı, şirket klinik denemelerde ve düzenleyici süreçlerde ilerlerken izlenmesi gereken kritik bir faktör olacaktır.
Daha kapsamlı bir analiz arayan yatırımcılar için, InvestingPro, Allogene'nin finansal sağlığını ve piyasa konumunu değerlendirmede değerli olabilecek ek ipuçları ve öngörüler sunmaktadır. Aslında, Allogene Therapeutics için 8 tane daha InvestingPro İpucu mevcuttur ve bunlar şirketin finansal metrikleri ve piyasa performansı hakkında daha derinlemesine bir inceleme sağlamaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.