Salı günü Oppenheimer, NASDAQ'ta ADVM koduyla işlem gören Adverum Biotechnologies şirketini Outperform notu ve 25,00 $ fiyat hedefiyle incelemeye başladı. Biyoteknoloji firmasının odak noktası gen terapisi tedavileridir ve lider adayı Ixo-vec, dünya çapında yaklaşık 20 milyon ve Amerika Birleşik Devletleri'nde 1,5 milyon insanı etkileyen bir durum olan yaşa bağlı makula dejenerasyonu (AMD) hastalarının tedavi yükünü azaltmak için tasarlanmıştır.
Yaş tip YBMD hastaları şu anda her bir ila dört ayda bir olmak üzere sık sık anti-VEGF enjeksiyonlarına ihtiyaç duymaktadır. Ancak Adverum'un Ixo-vec'i, bu tedavilerin sıklığını potansiyel olarak azaltmak için yerleşik bir anti-VEGF ajanı olan Aflibercept'in uzun vadeli seviyelerini sağlamayı amaçlamaktadır. Klinik sonuçlar, altı ayda tedavi yükünde %94 azalma ve Faz 2 LUNA çalışmasında %85 enjeksiyonsuzluk oranı göstermiştir. Ayrıca, Faz 1 OPTIC çalışmasından elde edilen veriler, üç yılın ötesine uzanan bir dönem için %84'lük bir yük azalması ve %53'lük bir enjeksiyon gerektirmeme oranı göstermiştir.
Şirket başlangıçta güvenlik endişeleriyle karşı karşıya kalmıştır, ancak dört yıldan fazla yüksek doz verisi içeren Faz 1 ve Faz 2'den elde edilen ön altı aylık veriler de dahil olmak üzere devam eden çalışmalardaki tolere edilebilirlik profilleri cesaret verici olarak tanımlanmıştır. Kilit kanaat önderleri (KOL) Ixo-vec'in güvenliği, etkinliği, enflamasyon yönetimi ve intravitreal uygulama yöntemi hakkında olumlu görüş bildirmişlerdir. Bu da firmanın gen terapisinin ticari potansiyeline olan inancını pekiştirmiştir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.