Salı günü, H.C. Wainwright, Ultragenyx Pharma (NASDAQ:RARE) için Al notunu ve 95,00$ fiyat hedefini korudu. Bu, mevcut 43,87$'lık işlem fiyatına göre önemli bir yükseliş potansiyeli sunuyor. InvestingPro verilerine göre, analist konsensüsü güçlü bir şekilde olumlu kalmaya devam ediyor ve fiyat hedefleri 48$ ile 140$ arasında değişiyor. Firmanın bu onayı, Ultragenyx'in 19.12.2024 tarihinde Angelman sendromu için deneysel tedavisi GTX-102'nin önemli Faz 3 Aspire çalışmasının başladığını duyurmasının ardından geldi.
İlk hastasına doz vermeye başlayan Aspire çalışması, Angelman sendromunun karakteristik özelliği olan tam maternal UBE3A gen delesyonu genetik tanısı almış 4 ila 17 yaş arası yaklaşık 120 çocuğu kaydetmeyi hedefliyor.
Şirket son on iki ayda %27,4'lük güçlü bir gelir artışı kaydetti ve 2,81'lik sağlıklı bir cari oran ile güçlü bir likidite gösteriyor. Çalışmada katılımcılar, 48 haftalık birincil etkililik analiz döneminde 1:1 oranında randomize edilerek ya GTX-102 ya da sham karşılaştırıcı almak üzere gruplandırılıyor. Tedavi grubu, başlangıçta 8 mg'lık üç aylık yükleme dozunu takiben, idame döneminde üç ayda bir maksimum 14 mg GTX-102 alacak.
Aspire çalışmasının birincil sonlanım noktası, Bayley-4 bilişsel ham puanı aracılığıyla bilişsel iyileşmeyi ölçmektir. Ek olarak, önemli bir ikincil sonlanım noktası, beş alanı değerlendiren Çok Alanlı Yanıt İndeksi'ni (MDRI) içeriyor: biliş, alıcı iletişim, davranış, kaba motor işlevi ve uyku. İlk 48 haftadan sonra, sham tedavisi alan hastalar GTX-102'ye geçiş yapmaya uygun olacaklar.
H.C. Wainwright, Aspire çalışmasının yanı sıra, 2024 sonunda veya 2025 başlarında beklenen setrusumab için Orbit çalışmasının Faz 3 bölümünden ilk potansiyel ara analize de bakıyor. Bu analiz, yalnızca derlenen veriler p
Diğer son haberlerde, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. klinik geliştirme sürecinde dikkate değer ilerlemeler kaydetti. Şirket, nadir görülen nörodejeneratif bir hastalığın tedavisinde önemli bir gelişme olan Sanfilippo A gen tedavisi UX111 için FDA onayı almaya çalışıyor. Bu hamle, FDA'nın beyin omurilik sıvısı heparan sülfatı hızlandırılmış onay için bir biyobelirteç olarak kabul etmesinin ardından geldi.
Finansal cephede, Ultragenyx 2024'ün üçüncü çeyreğinde yıllık bazda %42 artışla toplam 139 milyon$ gelir rapor etti. Ancak, şirket aynı çeyrek için 134 milyon$ net zarar da kaydetti. Buna rağmen, analistler hisse senedi için güçlü bir al konsensüsünü koruyorlar ve hisse başına 48$ ile 140$ arasında değişen fiyat hedefleri belirliyorlar.
Ultragenyx'in CEO'su Emil Kakkis, nadir hastalık programlarında zamanında uygulamanın önemini vurguladı ve şirketin geleceği konusunda iyimser. Şirket, 2026 yılı sonuna kadar GAAP kârlılığına ulaşmayı öngörüyor ve önümüzdeki yıllarda üç yeni tedavinin piyasaya sürülme potansiyeli ile nadir hastalıkları hedefleyen tedaviler için Biyolojik Lisans Başvuruları sunmaya hazırlanıyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.