Pazartesi günü, 5,7 milyar dolar piyasa değerine sahip biyoteknoloji şirketi Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS), ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) yetişkinlerde ailesel şilomikronemi sendromu (FCS) için olezarsen'i (TRYNGOLZA) onaylamasının ardından Piper Sandler tarafından Ağırlık Verilmiş (Overweight) notunu korudu.
InvestingPro verilerine göre, şirket 8,91x cari oran ile güçlü bir likidite pozisyonunu korumakla birlikte, şu anda zarar ederek faaliyet gösteriyor. Yeni onaylanan ilacın yıllık fiyatı 595.000 dolar olarak belirlendi ve bu, ultra nadir hastalıkları hedefleyen tedaviler için beklenen maliyetle uyumlu. Bu gelişme, Ionis Pharmaceuticals'ın ilk solo ticari ilaç lansmanını temsil ediyor.
FDA'nın onayı, şirketin ilacı genetik olarak doğrulanmış vakalarla sınırlamayan ve ilacın etiketinde akut pankreatit hakkında veriler içeren geniş bir endikasyon beklentisiyle uyumlu. Ionis'in acil stratejisi, 2025'in ilk yarısında hastaları Açık Etiketli Uzatma (OLE) ve Genişletilmiş Erişim Programı'ndan (EAP) ticari ilaca geçirmek ve sonrasında kademeli bir artış beklemek.
Piper Sandler'ın analizi, olezarsen'in lansmanının ilk yılı için gelir tahminlerinin makul olduğunu gösteriyor ve 2025 mali yılı için ABD FCS gelirinin 37 milyon dolar olacağını öngörüyor. Şirket son on iki ayda %30,57'lik güçlü bir gelir büyümesi göstermiş olsa da, InvestingPro analistleri cari yılda satışlarda düşüş bekliyor.
Şiddetli hipertrigliseridemi (sHTG) için daha geniş endikasyon, olezarsen için ana değer sürücüsü olarak görülüyor ve analist fiyat hedefleri 37 dolar ile 78 dolar arasında değişiyor. Bu endikasyon için önemli çalışmaların sonuçları 2025'in ikinci yarısında bekleniyor.
Bu onay, Ionis Pharmaceuticals'ın ticari ilaç dağıtımının yeni bir evresine geçişinde önemli bir dönüm noktasını işaret ediyor. Ionis'in finansal sağlığı ve büyüme beklentileri hakkında daha derin bilgiler için, InvestingPro aboneleri, şirketin finansal metriklerinin, değerlemesinin ve büyüme potansiyelinin ayrıntılı analizini içeren kapsamlı Pro Research Raporu'na erişebilirler.
Şirketin odak noktası başlangıçta, şu anda OLE ve EAP programları aracılığıyla ilacı alan hastaları ticari versiyona geçirmek olacak. İlacın daha geniş potansiyeli, sHTG endikasyonu için önemli verilerin beklentisiyle değerlendirilecek.
Diğer son haberlerde, Ionis Pharmaceuticals ilaç endüstrisinde önemli adımlar atmaya devam ediyor.
FDA yakın zamanda Ionis'in Ailesel Şilomikronemi Sendromu tedavisi için TRYNGOLZA ilacını onayladı ve bu Needham tarafından da doğrulandı; şirket için Al notunu korudu. Yıllık Toptan Satış Maliyeti 595.000 dolar olan ilaç, BALANCE Faz 3 çalışmasında altıncı ayda trigliseritleri %30,0 oranında azalttı. Needham analistleri, ilacın Şiddetli Hipertrigliseridemi için de onay alması durumunda potansiyel bir fiyat indirimi öngörüyor.
Şirketin 2025 yılı için TRYNGOLZA gelir tahmini 27 milyon dolar olup, bu rakam mevcut 28 milyon dolarlık konsensüs tahmininin biraz altında. Ancak bu, Şiddetli Hipertrigliseridemi endikasyonu için beklenen gelecekteki onay ile değişebilir. Ek olarak, Ionis Pharmaceuticals, operasyonel yönetim ve uzun vadeli beklentilerine olan güveni gösteren GAAP dışı finansallara odaklanarak 2024 üçüncü çeyrek finansal sonuçlarını açıkladı.
FDA onayı ve finansal rapor da dahil olmak üzere bu son gelişmeler, Ionis Pharmaceuticals'ın ilaç endüstrisindeki ilerlemesini ve potansiyelini vurguluyor. Needham ve TD Cowen'dan analistler, şirketin piyasa konumu ve TRYNGOLZA'nın potansiyeli konusunda güven ifade ettiler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.