Investing.com -- Ionis Pharmaceuticals hisseleri, nadir ve hayatı tehdit eden bir hastalık olan ailesel şilomikronemi sendromu (FCS) tedavisi için TRYNGOLZA™ (olezarsen) ilacının ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylandığını duyurmasının ardından Cuma günü açılış öncesi işlemlerde %6 yükseldi. Bu, şirket için önemli bir dönüm noktası olarak, TRYNGOLZA'nın ABD'de FCS için onaylanan ilk tedavi olmasını işaret ediyor ve Ionis, önümüzdeki üç yıl içinde dört ürün lansmanından ilki olmasını bekliyor.
Düşük yağlı bir diyetle birlikte kullanılacak olan TRYNGOLZA, yetişkinlerde trigliseritleri önemli ölçüde azaltmış ve akut pankreatit olayları riskini büyük ölçüde düşürmüştür. Onay, Faz 3 Balance klinik çalışmasından elde edilen verilere dayanmaktadır. Bu çalışma, trigliserit seviyelerinde istatistiksel olarak anlamlı bir azalma ve akut pankreatit olaylarında klinik olarak anlamlı bir düşüş göstermiştir. Olumlu bir güvenlik profiline sahip olan tedavi, ayda bir kez otomatik enjektör ile kendi kendine uygulanmaktadır.
Ionis CEO'su Brett P. Monia, Ph.D., FDA onayını FCS hastaları ve aileleri için dönüştürücü bir an olarak nitelendirdi ve tedavinin hastalığın seyrini değiştirme potansiyelini vurguladı. Bu onay, Ionis'in tam entegre, ticari aşamadaki bir biyoteknoloji şirketine dönüşümünü vurgulamakta ve zengin bir ilaç portföyünün takip edeceği öngörülmektedir.
FDA'nın kararı, daha önce The New England Journal of Medicine'de yayınlanan Faz 3 Balance çalışmasının olumlu sonuçlarından etkilenmiştir. Çalışmanın araştırmacısı Dr. Alan Brown, artık FCS hastaları için etkili bir reçeteli seçeneğe sahip olmaktan duyduğu heyecanı dile getirdi.
FCS, aşırı yüksek trigliserit seviyeleri ve ölümcül olabilen akut pankreatit riski ile karakterizedir. ABD'de FCS'nin yaklaşık 3.000 kişiyi etkilediği tahmin edilmekte olup, vakaların çoğu teşhis edilmemiş durumdadır. TRYNGOLZA, yıl sonundan önce ABD'de kullanıma sunulacak ve Ionis, hastaların tedaviye erişimini kolaylaştırmak için destek hizmetleri sağlamayı taahhüt etmektedir.
Şirketin görüşlerine katılan TD Cowen analisti Yaron Werber, onayın önemini şu sözlerle yorumladı: "Tryngolza'nın (olezarsen; QM SC ApoCIII ASO) ailesel şilomikronemi sendromu (FCS) için bugünkü FDA onayı, Ionis'in ticari evriminde önemli bir adımı temsil ediyor ve şirketin tamamen kendine ait, bağımsız bir ürününün ilk onayı olma özelliğini taşıyor. Tryngolza artık FCS için onaylanan ilk ve tek tedavi olup, etiketinin neredeyse en iyi senaryoya yakın olduğuna inanıyoruz."
Onay ayrıca Öncelikli İnceleme ve daha önce verilen Hızlı Yol, Yetim İlaç ve Çığır Açan Tedavi tanımlamalarını da içermektedir. Ek olarak, olezarsen Avrupa Birliği'nde inceleme aşamasındadır ve diğer ülkelerde düzenleyici başvurular planlanmaktadır. Ionis ayrıca olezarseni şiddetli hipertrigliseridemi (sHTG) tedavisi için üç Faz 3 klinik çalışmasında değerlendirmektedir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.