Investing.com -- Novartis AG, ileri bir çalışmada yeni deneysel ilaçlarının spinal müsküler atrofinin bir formundan muzdarip çocuklarda motor fonksiyonlarını iyileştirdiğini bildirdi. Çalışmaya dahil edilen çocuklar, hastalığın tip 2 olarak bilinen bir varyantına sahip, en az iki yaşında, desteksiz oturabilen ancak hiç bağımsız yürüyememiş çocuklardı.
Novartis hisseleri Zürih'te erken işlemlerde pek değişmedi. Geçtiğimiz yıl içinde hisse senedi %4,4 oranında artış gösterdi.
Yeni tedavi, Novartis'in beş yıl önce spinal müsküler atrofili bebekler için ilk potansiyel tedavi olarak piyasaya sürülen gen terapisi Zolgensma ile aynı etken maddeyi paylaşıyor. Ancak yeni ilaç farklı bir şekilde uygulanacak ve daha büyük çocukları hedefleyecek.
Zolgensma, piyasaya sürüldüğünde ABD'de 2,1 milyon $ fiyatla satışa sunulmuş ve 1 milyon $'ı aşan ilk ilaç olmuştu. İlaç üreticileri, bu terapilerin yüksek maliyetini nadir hastalıklarda hayat kurtarma potansiyelleri ile gerekçelendiriyor.
İsviçreli ilaç şirketi, gelecek yıl bir tıp toplantısında çalışmanın detaylı sonuçlarını sunmayı ve bulguları düzenleyici kurumlarla görüşmeyi planlıyor. İlaç, sham kontrolüne karşı karşılaştırıldı; bu, aktif tedaviyi vermeden deneysel bir ilacın uygulanmasını taklit etmek için tasarlanmış bir prosedürdür.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.