Investing.com -- Mesoblast Limited hisse senetleri, Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) Ryoncil® (remestemcel-L) onayının ardından Perşembe günü açılış öncesi işlemlerde %39 yükseldi. Bu onay, ABD'de ilk mezenkimal stromal hücre (MSC) tedavisinin yeşil ışık yakmasını işaret ediyor. Düzenleyici onay, Ryoncil'i 2 ay ve üzeri çocuklar, ergenler ve gençler için steroid dirençli akut graft versus host hastalığında (SR-aGvHD) FDA onaylı tek tedavi olarak konumlandırıyor. SR-aGvHD ciddi ve potansiyel olarak ölümcül bir durumdur.
FDA'nın kararı, Faz 3 denemesinin sonuçlarından etkilendi. Bu denemede, yüksek şiddetli SR-aGvHD'li çocukların %70'i Ryoncil ile tedavinin 28. gününde genel bir yanıt elde etti. Bu yanıt oranı, aGvHD'li hastalarda hayatta kalmanın bir göstergesi olması açısından özellikle önemlidir. New York merkezli, enflamatuar hastalıklar için allojenik hücresel ilaçlarda global lider olan Mesoblast, şimdi ABD pazarına ilk MSC ürününü başarıyla sunmuş oldu.
Tanınmış nakil doktoru Dr. Joanne Kurtzberg, bu atılımın önemini şu sözlerle vurguladı: "Steroid dirençli akut graft versus host hastalığı, son derece kötü prognozlu yıkıcı bir durumdur. Bugünden itibaren, birçok çocuk için hayat kurtarıcı olacak ve aileleri üzerinde büyük etki yaratacak ilk FDA onaylı tedavi olan RYONCIL'i sunabiliyoruz."
Bu onay, Mesoblast için önemli bir dönüm noktasıdır, çünkü RYONCIL'in immünomodülatör etkileri göz önüne alındığında, aşırı enflamasyonla karakterize olan diğer hastalıklarda potansiyel endikasyonlar için kapılar açmaktadır. Şirketin CEO'su Dr. Silviu Itescu, FDA'nın onayından duyduğu memnuniyeti dile getirdi ve Mesoblast'ın GVHD topluluğunun karşılanmamış ihtiyaçlarını ele alma ve diğer geç aşama ürünler için onay almaya devam etme taahhüdünü yineledi.
RYONCIL'in ABD'de nakil merkezlerinde ve diğer tedavi hastanelerinde kullanıma sunulması planlanıyor. Bu, allojenik kemik iliği nakli sonrası yıllık olarak yaklaşık 1.500 ABD'li çocukta gelişen SR-aGvHD için yeni bir tedavi seçeneği sunuyor. Tedavinin önerilen dozajı, art arda dört hafta boyunca haftada iki kez verilen intravenöz infüzyonları içeriyor ve yanıt, ilk dozdan 28 ± 2 gün sonra değerlendiriliyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.