Sarepta Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) hastalarına yönelik tedavileri ELEVIDYS'in olumlu etkisiyle toplam net ürün gelirinde önemli bir artışla 2023'ün üçüncü çeyreğinde kârlı bir dönem geçirdiğini bildirdi. Şirket, ELEVIDYS'in etiketini genişletmek, yaş ve ambulasyon kısıtlamalarını kaldırmak için FDA'ya bir Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) eki sunmayı planlıyor ve hızlı bir inceleme süreci bekliyor.
Görüşmeden çıkarılan önemli sonuçlar şunlardır:
- Sarepta 3. çeyrekte kârlılık elde etti ve toplam net ürün geliri geçen yılın aynı çeyreğine göre %49 artışla 309,32 milyon dolara ulaştı. - ELEVIDYS net ürün geliri 69,11 milyon dolar ile ortalama dış konsensüsün neredeyse üç katına ulaştı. - Şirketin PMO'ları, geçen yılın aynı çeyreğine göre %16 artışla 240,21 milyon dolar net ürün geliri elde etti.- Sarepta, 2023 yılında PMO işi için 925 milyon doların üzerinde net ürün geliri hedefini yineledi.- Şirket, çeşitli çalışmalarda kayıt ve dozajlamanın tamamlanması da dahil olmak üzere gen terapisi ve RNA programlarında olumlu ilerleme bildirdi.- Sarepta, yakında ELEVIDYS için bir BLA eki sunmayı planlıyor ve FDA'dan hızlı bir inceleme süreci bekliyor.- Şirketin 2023'ün 3. çeyreğindeki toplam geliri 331,8 milyon dolar olup, bunun başlıca nedeni PMO ürünlerine yönelik artan talep ve ELEVIDYS'in satışıyla ilişkili net ürün geliridir.- Sarepta, EMBARK denemesiyle ilgili çeşitli soruları yanıtlamış, tedavinin faydalarına olan güvenini ve hastaları mümkün olan en kısa sürede tedaviye almanın önemini ifade etmiştir.- Şirket, ek bir Danışma Komitesi toplantısı olmaksızın ELEVIDYS için etiket genişletmesi yapabileceğine inanmaktadır.
Kazanç çağrısı sırasında şirket, ELEVIDYS'in başarılı lansmanını, 70 sahanın doza hazır olmasını ve dış paydaşlarla kusursuz bir şekilde yürütülmesini tartıştı. Şirket ayrıca bu yıl onaylanan dört tedavinin tamamında net ürün gelirinin 1 milyar doları aşmasını bekliyor.
Sarepta CEO'su Douglas Ingram, ana odak noktalarının Duchenne kas distrofisini yenmek olduğunu belirtti. Gen terapisi adayları ELEVIDYS'in güçlü güvenlik profiline güveniyorlar ve terapinin etiketini genişletmek için bir etkinlik eki sunmayı planlıyorlar. Şirket ayrıca GAAP dışı bazda kârlılık bildirdi ve yakında pozitif nakit akışı elde etmeyi bekliyor.
EMBARK çalışmasıyla ilgili sorulara yanıt olarak şirket, çokluğu hesaba katmak için global bir istatistiksel test gerçekleştirdiklerini ve ikincil son noktaların istatistiksel olarak anlamlı olduğunu gösterdiklerini belirtti. Ayrıca hastalar arasında yüksek değişkenlik görmediklerini ve inceleme sürecinde mikrodistrofin ekspresyon verilerine sahip olacaklarını belirttiler.
Sarepta Therapeutics, tedavileri ELEVIDYS için bir Danışma Komitesi (AdCom) toplantısına ihtiyaç duymayacağına olan inancını yineledi. Veriler ve geniş bir etiket için başvurma olasılığı hakkında FDA liderliği ile verimli bir görüşme yaptılar. Şirket, bir AdCom olmadan etiketi genişletebileceklerinden emin. Ayrıca ELEVIDYS'in lansmanının başarılı olduğunu ve Duchenne musküler distrofisini yenmeye odaklandıklarını belirttiler.
InvestingPro Insights
Sarepta Therapeutics'in son kazanç çağrısı ışığında, InvestingPro'nun bazı önemli görüşlerini dikkate almakta fayda var. InvestingPro İpuçlarına göre, Göreceli Güç Endeksi (RSI) SRPT hisselerinin şu anda aşırı satım bölgesinde olduğunu gösteriyor. Ayrıca, üç analist önümüzdeki dönem için kazançlarını aşağı yönlü revize etti, bu da endişe kaynağı olabilir.
InvestingPro Verileri, Sarepta Therapeutics'in 7310 milyon USD piyasa değerine sahip olduğunu ve 2023'ün 3. çeyreği itibarıyla 9,34 gibi yüksek bir fiyat/defter değeri katsayısıyla işlem gördüğünü ortaya koyuyor. Ayrıca, şirketin gelir artışı 3Ç 2023 itibariyle son on iki ayda %26,13 olmuştur. Bununla birlikte, hisse senedi son zamanlarda önemli bir darbe aldı ve 1 aylık fiyat toplam getirisi -%35,48 oldu.
Bu bilgiler, şirketin son kazanç raporuyla birlikte Sarepta Therapeutics'in mevcut mali durumunun kapsamlı bir şekilde anlaşılmasını sağlayabilir. Daha ayrıntılı bilgi ve ek InvestingPro İpuçları için, bilinçli yatırım kararları vermeye yardımcı olabilecek çok sayıda başka içgörü sunan InvestingPro platformunu keşfetmeyi düşünün.
Tam transkript - SRPT Q3 2023:
Operatör: İyi günler ve Sarepta Therapeutics Üçüncü Çeyrek 2023 Kazanç Çağrısına hoş geldiniz. Şu anda tüm katılımcılar sadece dinleme modundadır. Konuşmacıların sunumundan sonra bir soru-cevap oturumu olacaktır. [Lütfen bugünkü konferansın kaydedildiğini unutmayın. Şu anda. Görüşmeyi Yatırımcı İlişkileri ve Kurumsal İletişim İcra Direktörü Francesca Nolan'a devrediyorum. Lütfen devam edin.
Francesca Nolan: Teşekkür ederim Jonathan. Bugünkü toplantımıza katıldığınız için hepinize teşekkür ederim. Bu öğleden sonra erken saatlerde 2023 yılının üçüncü çeyreğine ilişkin finansal sonuçlarımızı açıkladık. Basın bültenimiz sarepta.com adresindeki web sitemizde mevcuttur ve 10-Q raporumuz bu öğleden sonra Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunulmuştur. Bugünkü görüşmemizde bize Doug Ingram; Ian Estepan; Dallan Murray ve Dr. Louise Rodino-Klapac katılıyor. Konuşmalarımızın ardından soru-cevap bölümüne geçeceğiz. Bu görüşme sırasında ileriye dönük bir takım açıklamalarda bulunacağımızı bilmenizi isterim. Lütfen web yayınında ileriye dönük ifadelerimizi içeren slaytlarımızı incelemek için bir dakikanızı ayırın. Bu ileriye dönük ifadeler, birçoğu Sarepta'nın kontrolü dışında olan riskler ve belirsizlikler içermektedir. Gerçek sonuçlar bu ileriye dönük beyanlardan önemli ölçüde farklı olabilir ve bu tür riskler Sarepta'nın işini, faaliyet sonuçlarını ve adi hisse senedi alım satım fiyatlarını önemli ölçüde olumsuz etkileyebilir. Geçerli risk ve belirsizliklerin ayrıntılı bir açıklaması için, şirketin SEC'e sunduğu Form 10-Q'ya ilişkin en son üç aylık raporunu ve şirketin diğer SEC dosyalarını incelemenizi öneririz. Şirket, daha sonraki olaylara veya koşullara dayalı olarak bugün sağlanan herhangi bir finansal projeksiyon da dahil olmak üzere ileriye dönük beyanlarını kamuya açık olarak güncelleme yükümlülüğünü üstlenmemektedir. Şimdi sözü Başkanımız ve CEO'muz Doug Ingram'a bırakıyoruz, kendisi ürünlerimizdeki son gelişmeler hakkında genel bir değerlendirme yapacak. Doug?
Douglas Ingram: Teşekkür ederim, Fran. İyi günler ve Sarepta Therapeutics'in 2023 üçüncü çeyrek finansal sonuçları konferans görüşmesine katıldığınız için teşekkür ederiz. Sadece iki gün önce çift kör plasebo kontrollü EMBARK çalışmamızın sonuçlarını açıkladık. Bu nedenle, burada sonuçlar üzerinde durmayacağım, ancak Sarepta'nın bakış açısını özetleyerek başlayacağım. İlk olarak, bir bütün olarak ele alındığında, EMBARK sonuçları ELEVIDYS'in kasları stabilize ettiğini, gerilemeyi yavaşlattığını veya tamamen durdurduğunu, bunu her yaşta yaptığını ve bunu Duchenne için diğer programlar tarafından paylaşılmayan övgüye değer bir güvenlik profili ile yaptığını doğrulamaktadır. İkinci olarak, EMBARK sonuçları sadece Haziran onayımız için doğrulayıcı gereklilikleri karşılamakla kalmamış, aynı zamanda ELEVIDYS'in etki mekanizmasıyla tutarlı olarak yaş grupları arasında hastalara fayda sağladığını göstermiştir. Bu nedenle, ELEVIDYS etiketini yaş ve ambulasyon kısıtlamalarını kaldıracak şekilde genişletmek için yakında bir BLA eki sunacağız. Son olarak, FDA ile verimli ve cesaret verici görüşmeler gerçekleştirdik ve onlar da etiketi genişletmek için yapılan başvuruyu incelemeye kararlı olduklarını ve bunu hızlı bir şekilde yapmaya kararlı olduklarını teyit ettiler. Şimdi üç aylık performans hakkında yorum yapmama izin verin. Üçüncü çeyrek Sarepta için belirleyici bir andı. Duchenne Musküler Distrofisi olan erkek çocuklar için dördüncü tedavimizi ve ilk gen tedavimizi başlattık. Üç PMO'muzla mükemmel performans göstermeye devam ettik ve daha da önemlisi, GAAP dışı bazda karlılık elde ederek bizi daha da nadir bulunan biyoteknoloji bölgesine yerleştirdik. Bültenimizde de göreceğiniz üzere, ELEVIDYS'in olağanüstü lansmanı ve üç onaylı PMO'muz olan EXONDYS, VYONDYS ve AMONDYS'in devam eden performansı öncülük etti. Üçüncü çeyrek toplam geliri 332 milyon $ ve toplam net ürün geliri 309,32 milyon $ olarak gerçekleşti ve geçen yılın aynı çeyreğine göre %49 artış göstererek ekibin Duchenne hastalarına hizmet verme ve uygulama becerisini yansıttı. ELEVIDYS net ürün geliri 69,11 milyon dolar olarak gerçekleşti ve ortalama dış konsensüsün neredeyse üç katına çıktı. Benzer şekilde, PMO'larımız bir önceki yılın aynı çeyreğine göre %16 artışla 240,21 milyon dolar net ürün geliri elde etti ve GAAP dışı kazançlar bu çeyrekte 38 milyon dolar olarak gerçekleşti; bu, Sarepta için kârlı ve yakın vadede nakit akışı pozitif bir organizasyona geçişte önemli bir kilometre taşıdır. Ekip, bu çeyrekte aileler, doktorlar ve ödeme yapanlarla birlikte çalışarak muazzam bir iş çıkardı ve bu sonuçlarda bunu gösteriyor. Baş Müşteri Sorumlumuz Dallan Murray, ELEVIDYS'in olağanüstü lansmanı hakkında size bilgi verecek. Ve yakın geleceğe baktığımızda, kanıtlanmış uygulama geçmişimizi alıp ELEVIDYS'in etiketini genişletmek için hızla ilerleyeceğiz, böylece bu ekip ELEVIDYS'i Amerika Birleşik Devletleri'ndeki Duchenne hastalarının çoğuna sunmak için bu uygulama düzeyini kullanabilir. Dallan'ın konuşmasının ardından, Dr. Rodino-Klapac, boru hattı ilerlememiz hakkında kim bir güncelleme sunacak? Tahmin edebileceğiniz gibi, lansmanın bu kadar erken bir döneminde güncel bir rehberlik sunmuyoruz, ancak onaylanmış dört tedavimiz genelinde bu yıl 1 milyar doları önemli ölçüde aşacağız, bu da emin olmak için bir başka önemli kilometre taşı. Bununla birlikte, ticari güncelleme için sözü Dallan'a bırakıyorum. Dallan?
Dallan Murray: Teşekkürler Doug ve iyi günler. ELEVIDYS'in üçüncü çeyrekteki lansmanı Sarepta'nın dördüncü Duchenne lansmanıydı. Bugüne kadarki en karmaşık ve zorlu lansmandı. Ve gururla söylüyorum ki ekip ilk günden hazırdı ve şu ana kadar her şeyi başardılar. Doug'ın da belirttiği gibi, ELEVIDYS için üçüncü çeyrekte 69 milyon doların biraz üzerinde net ürün geliri elde ettik. Özellikle ekip, bugün doz vermeye hazır yaklaşık 70 saha ile kendi yüksek saha hazırlık beklentilerimizi aştı. Bu, bugün yaşlanma riski altındaki hastaları desteklememize yardımcı oluyor ve ayrıca bizi ileriye dönük uzun vadeli başarı için hazırlıyor. Bu lansmana, zaten sınıfının en iyisi olan Duchenne ticari ve tıbbi ekiplerinin üzerine organik olarak inşa ederek yaklaştık. Ayrı gen terapisi ekipleri oluşturmak yerine, yönetim kurulundaki herkese ek sorumluluk yükledik. Ve hepsi bu önemli anı karşılamak için muhteşem bir şekilde adım attı. Erken başarımız üç şekilde elde edildi. Birincisi, dış paydaşlarımızla, yani nöromüsküler KOL'larla, gen terapisi bakım merkezleriyle ve hizmet verdikleri uygun hastalarla kusursuz bir uygulama. İkincisi, etikete göre uygun olan hastaların erişimini hızlandırmak için proaktif ödeme yapan kuruluş katılımı. Üçüncüsü ise, Sarepta SiPs ekibi tarafından desteklenen iyi işleyen, esnek bir dağıtım modeli oluşturarak her hastanın özelleştirilmiş kitini doğru zamanda, infüzyon için tam zamanında bakım yerine ulaştırmak. Duchenne topluluğunu ve ELEVIDYS için uygun olan hastalara erişimi hızlandırmak için nasıl bir araya geldiklerini takdir etmek için bir dakikanızı ayırmak istiyorum. Doktorlarımız, hemşirelerimiz ve diğer sağlık çalışanlarımızın liderliğinde tüm paydaşlar bu önemli an için hazırdı ve tüm topluluğun uygun hastaları tedavi yolculuklarında desteklemek için bir araya geldiğini görmek gurur vericiydi. Bu lansman aynı zamanda ekiplerimizin ve uzmanlarımızın son birkaç yılda Duchenne hakkında ödeme yapanları eğitme konusunda kaydettiği ilerlemeyi de gösterdi. Ödeme yapanların aciliyeti ve uygun hastaların erişimine izin veren politikaların hızlandırılması bizi memnun etti. Ayrıca ve daha da önemlisi, ödeme yapanlar, yaşlanma riski olan hastaların desteklenmesinde kilit bir rol oynadı. Tüm bunları göz önünde bulundurarak, ülke genelindeki tüm uygun hastalara, planlarına bakılmaksızın erişim ve tedavi sağlama hedefimize ulaşmak için bazı ödeyicilerle yapmamız gereken daha çok iş var. Ekip, biz konuşurken, ödeme kuruluşlarını yeni EMBARK verilerinin sağlamlığı konusunda eğitmek için özenle çalışıyor. Bu verilerin, hem bugünkü etiketimizle hem de daha geniş bir etiket kazandığımızda erişim için gerekli zemini hazırladığından eminiz. Üçüncü çeyrekteki hızlı başlangıç, ekibin bu çeyrekteki çabalarının ve daha da önemlisi, tedavilerimiz için uygun olan tüm Duchenne hastalarını desteklemek için oluşturduğumuz modeli inşa etmek için son yedi yılda gösterdikleri çabaların bir sonucudur. Bu Sarepta'nın ilk lansmanı olsaydı, üçüncü çeyrekteki gidişatımız çok farklı ve çok daha yavaş olurdu. Üç PMO lansmanı sayesinde derin bilgi ve uzmanlık kazandık ve bu öğrendiklerimizi ELEVIDYS lansmanına uygulayabildiğimizi söylemekten memnuniyet duyuyorum. ELEVIDYS'i özetlemek gerekirse, lansman için harika bir ilk çeyrek oldu çünkü ekibimiz ve kilit paydaşlarımız hazırlıklıydı ve hizmet verdiğimiz hastaları desteklemek için kusursuz bir şekilde çalıştılar. Büyük ölçüde üçüncü çeyrekteki güçlü ELEVIDYS gelirinin etkisiyle, toplam net ürün gelirini bir önceki çeyreğe göre yaklaşık %30 oranında artırdık. 2023'ün 3. çeyreğinde net ürün geliri 309,3 milyon dolar oldu. Doug'ın da belirttiği gibi, ELEVIDYS ile elde ettiğimiz başarıya ek olarak, yerleşik PMO franchise'ımızla hastalara hizmet vererek şimdiye kadarki en başarılı çeyreğimizi geçirdik. Zaman içinde ELEVIDYS'ten kaynaklanan yamyamlaşmayı da beklememize rağmen, PMO işimiz için ABD'de ve küresel olarak devam eden fırsatlar görüyoruz. 4-5 [Ph] nüfusu ABD'deki PMO işinin %10'undan çok daha azını temsil ettiğinden, bu yamyamlaşmanın 2023 net ürün gelirimiz üzerinde önemli bir etkisi olmayacaktır. PMO hastalarımızı durmaksızın destekleyen herkese teşekkür etmek için burada bir dakikanızı ayırmak istiyorum. Tüm ekibimizin çabaları sonucunda, PMO işimizin 3. çeyrekteki net ürün geliri 240 milyon dolar olarak gerçekleşti ve 2022'nin aynı çeyreğine göre yaklaşık %16'lık bir artış gösterdi. Şimdi PMO'larımızın her birine ayrı ayrı baktığımızda, EXONDYS 51'in net ürün geliri 3. çeyrekte 142,3 milyon dolardı ve bu rakam 2022'nin aynı çeyreğinin %16 üzerindeydi. VYONDYS 53 net ürün geliri 31,7 milyon dolar ile 2022'nin 3. çeyreğinin %3,4 üzerinde gerçekleşti. AMONDYS 45 ise 2023'ün 3. çeyreğinde 66,3 milyon dolar net ürün geliri elde etti. Bu, 2022'nin 3. çeyreğine kıyasla yaklaşık %21'lik bir büyümeyi temsil etmektedir. Önceki görüşmelerde de belirttiğimiz gibi, onaylanmış PMO'larımızın üçü için de şu anda pazarın olgunlaşma aşamasındayız. Sonuç olarak, ABD'deki büyümenin yatay seyretmeye devam etmesini ve ABD dışı gelirlerin hala büyüme aşamasında olmasına rağmen çeyrekten çeyreğe değişkenlik göstermesini ve dolayısıyla çeyreklik bazda tahmin yapmanın zor olmasını bekliyoruz. Birlikte ele alındığında, 2023 yılında PMO işimiz için 925 milyon dolardan fazla net ürün geliri beklentimizi yineleyebiliriz. Sözlerimi, Sarepta ekiplerimizin yıllar boyunca gösterdiği direnç, bağlılık ve uygulamadan sürekli olarak hayrete düştüğümü ve etkilendiğimi söyleyerek bitireceğim. Ve bu yıllar boyunca elde edilen başarı etkileyici olsa da, ekiplerin 2023'ün üçüncü çeyreğinde elde ettikleri, Duchenne topluluğuna hizmet etmek için çalıştığım 10 yıl boyunca gördüğüm her şeyin üstünde ve ötesinde duruyor. Sarepta ve bu ilerlemeyi bekleyen ve fazlasıyla hak eden Duchenne topluluğu için gelecek parlak. Tüm ekibimizle ne kadar gurur duyduğumu kelimelerle ifade etmem mümkün değil. Ülkenin dört bir yanından gelen bireysel hikayeler burada bahsedilemeyecek kadar çoktur ve ekip olarak Distrofin restorasyon tedavilerimizden herhangi birine erişim sağlayan her bir hastayı kutladığımızda hissettiğimiz sevinci kelimelere dökemeyiz. Bu nedenle sözü Dr. Louise Rodino-Klapac'a bırakıyorum. Louise mi?
Louise Rodino-Klapac: Teşekkürler, Dallan. Bilime olan bağlılığımız sarsılmaz ve nadir hastalığı olan hastaların hayatlarını değiştirme hedefimiz değişmez. Duchenne, ekstremite kuşağı ve tedavilerin yetersiz olduğu ya da hiç olmadığı diğer birçok hastalıkla yaşayanlar için iyilik yapma fırsatımız sınırsız. Doug EMBARK sonuçlarını zaten ayrıntılı olarak açıkladığı için ben de yorumlarımı gen terapisi ve RNA programlarımızdaki ilerlemeye odaklayacağım. İlk olarak, uzuv kuşağı kas distrofisi veya LGMD. LGMD portföyümüzü çeşitli alt tiplerde ilerletmeye kararlıyız ve önümüzdeki aylarda bu önemli programlarla ilgili sürekli güncellemeler sağlamayı dört gözle bekliyoruz. Geçtiğimiz hafta sonu Speak Foundation'ın 2023 Uluslararası LGMD Konferansı'nda LGMD boru hattımız hakkında sunum yaptık ve LGMD için genetik ilaçları ortaya çıkarma konusundaki aciliyetimizi toplulukla paylaştık. Başlangıç olarak, klinik süreç SRP-9003 materyalini kullanarak ambulant yetişkin hastalarda ve ambulant olmayan hastalarda uzuv kuşağı kas distrofisi Tip 2E'nin tedavisi için SRP-9003'ü değerlendiren Faz 1 çalışmamız Voyagene için mükemmel ilerleme kaydettik. Voyagene'e kayıt işlemlerini tamamladığımızı ve bu yılın ilerleyen dönemlerinde ticari olarak temsili proses materyali kullanarak faz 3 çalışmamızı başlatma yolunda ilerlediğimizi bildirmekten memnuniyet duyuyoruz. İlk çalışmamız olan SRP 9003-101'den paylaşılan pozitif ekspresyon ve fonksiyonel verilerle birlikte, Voyagene'den elde edilen verilerin bize daha geniş bir hasta popülasyonu hakkında fikir vereceğine inanıyoruz. Ayrıca, LGMD2B'li bireyleri tedavi etmek için SRP-6004 çift vektör RH74 aracılı gen terapisi için NAVIGENE adlı sistemik pilot çalışmamızda dozlamayı tamamladığımızı bildirmekten heyecan duyuyoruz. LGMD2B, Dysferlin proteininin yokluğu ile karakterize edilir. Yenilikçi çift vektör stratejisi, LGMD2B'nin tek nedeni olan Dysferlin'in tam uzunluğunu sağlamamıza olanak tanıyor. Bu çalışmanın sonuçlarını 2024'ün ilk yarısında bildirmeyi dört gözle bekliyoruz. Geçen çeyrekte belirtildiği gibi, JOURNEY adı verilen LGMD2E, 2C ve 2D Sarkoglikanopati doğal tarih çalışmamız tamamen kaydedildi ve hastaları 36 ay boyunca takip ettik. Boru hattımızdaki tüm LGMD adaylarımız için ölçeklenebilir üretimde ilerleme kaydetmeye devam ediyoruz ve klinik çalışmaları olabildiğince hızlı bir şekilde başlatmayı dört gözle bekliyoruz. Şimdi RNA platformumuzda kaydettiğimiz ilerlemeye dönelim. SRP-5051 için bir momentum çalışması için 2023'ün ilk çeyreğinde kayıtları tamamlamaktan memnuniyet duyduk. Çalışmanın 2023 yılında tamamlanmasını hedefliyoruz. PMO'lar için pazarlama sonrası çalışmalarımızla ilgili olarak, geçen çeyrekte de belirtildiği gibi, ESSANCE çalışmasına veya golodirsen ve casimersen için pazarlama sonrası gerekliliklere kaydı tamamladık. Hatırlatmak gerekirse, ESSANCE iki yıllık bir çalışmadır ve 2026'nın başlarında sona ermesi beklenmektedir. Son olarak, EXONDYS için doz aralığı pazarlama sonrası taahhüdümüz olan MIS51ON çalışmamıza kayıtları tamamlamaktan memnuniyet duyduk. MIS51ON, Eteplirsen'in onaylı dozu olan haftada kg başına 30 mg ile önemli ölçüde daha yüksek maruziyet sağlayan haftada kg başına 200 mg'a kadar bir dozu karşılaştıran randomize, çift kör bir güvenlik ve etkinlik doz bulma çalışmasıdır. MIS51ON iki bölümden oluşan bir faz 3 çalışmasıdır ve Ekim 2023'te 160 hasta ile tam olarak kayıt altına alınmıştır. MIS51ON'u hızlı ve özenli bir şekilde ilerletmeye ve veriler elde edilir edilmez paylaşmaya kararlıyız. Önümüzdeki aylarda RNA programlarımızda devam eden ilerlemeyi bildirmeyi dört gözle bekliyoruz. Kişisel bir not olarak, bilime ve onun başkalarına yardım etme vaadine olan tutkum hayatımın erken dönemlerinde başladı. Yıllar sonra, kariyerim ve genetik tıbbın vaatlerini gerçekleştirme konusunda bugün geldiğimiz nokta üzerine düşündüğümde, minnettarım ve alçakgönüllüyüm. Yine de daha yapacak çok işimiz var. Bugün buradan dünyanın dört bir yanında nadir hastalıklarla yaşayan bireyler için daha umut verici bir geleceğe doğru ilerliyoruz. Sözlerime son verirken, Sarepta ekibine hastalara, bilime ve misyonumuza olan bağlılıkları ve tutkuları için teşekkür etmek istiyorum. Şimdi finansal sonuçlarımızla ilgili bir güncelleme için sözü Ian'a bırakıyorum. Ian?
Ian Estepan: İyi dedin Louise. Herkese iyi günler. Bu öğleden sonraki finansal sonuçlar basın bülteninde 2023'ün üçüncü çeyreğine ilişkin GAAP dışı ve GAAP bazında ayrıntılar sunuldu. GAAP ve GAAP dışı finansal sonuçların tam mutabakatı için lütfen Sarepta'nın web sitesinde bulunan basın bültenimize bakın. EXONDYS lansmanının muazzam başlangıcı sayesinde bu çeyrekte elde ettiğimiz finansal sonuçlardan oldukça memnunuz. GAAP dışı karlılık elde ettik ve etiketin daha geniş Duchenne popülasyonuna yayılacağını varsayarsak, sürdürülebilir karlılık elde etmeliyiz. Lansmanın sadece ilk çeyreğinde bu kilometre taşına ulaştığımız için oldukça heyecanlıyız. Şirket, 30 Eylül 2023'te sona eren üç aylık dönemde net ürün gelirleri ve işbirliği gelirlerinden oluşan toplam 331,8 milyon dolar gelir elde ederken, 2022'nin aynı dönemindeki 230,3 milyon dolarlık gelire kıyasla 101,5 milyon dolarlık bir artış kaydetti. 2023'ün üçüncü çeyreğinde ELEVIDYS'ten elde edilen net ürün geliri 69,1 milyon dolardı. Ekzon atlama franchise'ımızdan aynı dönem için elde edilen net ürün geliri, 2022'nin aynı dönemindeki 207,8 milyon dolara kıyasla 240,2 milyon dolar olmuştur. Bu çeyrekte, bireysel net ürün satışları EXONDYS 51 için 142,3 milyon dolar, AMONDYS 45 için 66,3 milyon dolar ve VYONDYS 53 için 31,7 milyon dolar olmuştur. Net ürün gelirindeki artış öncelikle PMO ürünlerimize yönelik artan talebin yanı sıra ELEVIDYS'in satışıyla ilişkili net ürün gelirini yansıtmaktadır. Roche ile yaptığımız işbirliği anlaşmasına ilişkin olarak 30 Eylül 2023 ve 2022 tarihlerinde sona eren çeyreklerin her birinde 22,5 milyon ABD doları tutarında işbirliği geliri kaydettik. Roche anlaşması kapsamında ortak geliştirme maliyetlerinin geri ödemesi, 2023'ün üçüncü çeyreğinde 34,9 milyon dolar iken, 2022'nin aynı döneminde 22 milyon dolar olarak gerçekleşmiştir. GAAP bazında, 2023 ve 2022'nin üçüncü çeyreği için sırasıyla 40,9 milyon $ veya temel ve seyreltilmiş hisse başına 0,46 $ ve 257,7 milyon $ veya temel ve seyreltilmiş hisse başına 2,94 $ net zarar bildirdik. 2022'nin üçüncü çeyreğinde 70 milyon dolar veya seyreltilmiş hisse başına 0,80 dolar olan GAAP dışı net zarara kıyasla, 2023'ün üçüncü çeyreğinde 37,7 milyon dolar veya seyreltilmiş hisse başına 0,37 dolar GAAP dışı net gelir bildirdik. 2023'ün üçüncü çeyreğinde, 2022'nin aynı dönemindeki 40 milyon dolara kıyasla satışların maliyetine yaklaşık 37 milyon dolar kaydettik. Satış maliyetindeki düşüş esas olarak 30 Eylül 2022'de sona eren üç aylık dönemde kalite spesifikasyonlarımızı karşılamayan PMO ürünlerimizin belirli partilerinin iptal edilmesini yansıtırken, 2023'ün aynı döneminde benzer bir faaliyet olmamıştır ve PMO ürünlerimize yönelik artan taleple kısmen dengelenmiştir. GAAP bazında, 2023 ve 2022'nin üçüncü çeyreği için Ar-Ge giderlerinde sırasıyla 194,3 milyon dolar ve 216,7 milyon dolar kaydederek bir önceki yıla göre 22,4 milyon dolarlık bir düşüş kaydettik. Bu düşüş temel olarak üretim giderlerimizdeki azalmadan kaynaklanırken, klinik araştırma giderlerindeki artışla kısmen dengelenmiştir. GAAP dışı bazda, Ar-Ge giderleri 2023'ün üçüncü çeyreğinde 163,9 milyon $ iken, 2022'nin aynı döneminde 193,7 milyon $ olarak gerçekleşmiş ve 29,8 milyon $ azalmıştır. Şimdi SG&A'ya dönecek olursak, GAAP bazında, 2023 ve 2022'nin üçüncü çeyreği için sırasıyla yaklaşık 120,9 milyon dolar ve 104,8 milyon dolar gider kaydettik, bu da 16,1 milyon dolarlık bir artış anlamına geliyor. Bu artış temel olarak profesyonel hizmetler ile tazminat ve diğer personel giderlerindeki artıştan kaynaklanırken, hisse senedi bazlı tazminatlardaki düşüşle kısmen dengelenmiştir. GAAP dışı bazda, SG&A giderleri 2023'ün üçüncü çeyreğinde 92,8 milyon dolar iken, 2022'nin aynı döneminde 66,8 milyon dolar olarak gerçekleşmiş ve 26 milyon dolar artmıştır. GAAP bazında, 2022'nin aynı dönemindeki 400.000 $ net diğer gelire kıyasla, 2023'ün üçüncü çeyreğinde 12,3 milyon $ net diğer gider kaydettik. Bu değişiklik temel olarak yatırımımızdaki değer düşüklüğünden ve koşullu bedelden kaynaklanan zarardan kaynaklanmakta olup, yatırım portföyümüzün yatırım bileşimi nedeniyle net yatırım iskontosundaki ve faiz gelirindeki artışların yanı sıra Aralık 2019 vadeli kredimizin 2022'de geri ödenmesi sonucunda oluşan faiz giderindeki azalmalarla kısmen dengelenmiştir. 30 Eylül 2023 itibariyle yaklaşık 1,8 milyar dolar nakit, nakit benzerleri, yatırımlar ve uzun vadeli kısıtlı nakdimiz bulunmaktadır. Bilançomuzdaki sermaye miktarından elbette memnunuz, ancak çalkantılı piyasalarda nakdin daha da değerli hale geldiğini biliyoruz. Harcamalarımızı sürekli olarak değerlendiriyoruz. Bununla birlikte, EMBARK sonuçlarına ve bugün sahip olduğumuz bilgilere dayanarak, DMD hastalarına hizmet etmek için envanter oluşturmaktan daha iyi bir nakit kullanımı yoktur. Bununla birlikte, soru-cevap bölümünü başlatmak üzere sözü Doug'a bırakıyorum. Doug?
Douglas Ingram: Çok teşekkür ederim, Ian. Michelle, sorular için çağrıyı açalım.
Operatör: Teşekkür ederim. [İlk soru JPMorgan (NYSE:JPM)'dan Anupam Rama'dan geliyor. Hattınız açık.
Anupam Rama: Merhaba arkadaşlar. Soruyu aldığınız için çok teşekkürler. EMBARK sonuçlarına geri dönecek olursak, şu soruyu aldık. Temel fonksiyonel ikincil son noktalarınızdaki çokluk için ayarlama yaparsanız, bu temel ölçümlerde istatistiksel olarak anlamlı sonuçlara sahip olmaya devam eder misiniz? Çok teşekkürler.
Douglas Ingram: Evet, bu soru için teşekkür ederim Anupam. Görüşmeyi Louise'e devrediyorum.
Louise Rodino-Klapac: Teşekkür ederim. Aslında global bir istatistiksel test gerçekleştirdik ve bunu tam da bunu yapmak için yaptık, çokluğu test etmek ve ikincil değişkenlerin sadece şans eseri anlamlı çıkmadığını göstermek için. Yani, esasen NSAA'yı ikincillerle birlikte test ettik ve aslında istatistiksel olarak anlamlı olduklarını gösterdik. Yani bu, kanıtların bütününü test etmenin nicel bir yoludur. Dolayısıyla, görüşmemizde gösterdiğimiz orman potunu düşünürseniz, bu aslında bunların birlikte istatistiksel olarak anlamlı olduğunu gösteren istatistiksel bir testtir.
Operatör: Bir sonraki soru için lütfen beklemede kalın. Bir sonraki soru Bank of America Securities'den Tazeen Ahmad'dan geliyor. Hattınız açık.
Tazeen Ahmad: Merhaba arkadaşlar. İyi günler. Sorumu kabul ettiğiniz için çok teşekkür ederim. Benim için, son iki gündür aldığım en popüler sorulardan biri zamanlamayı üçgenlemeye çalışmak. Doug, bize başvurunu tamamlamak için bundan sonra hangi adımların atılacağı konusunda bilgi verebilir misin ve ajansın bir başvuruyu inceleme süresi konusunda böyle bir başvuru için herhangi bir emsal var mı? Tüm bunların tamamlanması bu takvim yılı içinde olabilir mi, yoksa örneğin altı aylık bir inceleme gibi daha geleneksel bir şey mi? Teşekkürler.
Douglas Ingram: Tazeen, sorunuz için teşekkür ederim ve soruma hızlı ve kesin bir zaman çizelgesi vermeyerek muhtemelen sizi hayal kırıklığına uğratacağımı söyleyerek başlamama izin verin, ancak hızlı hareket edeceğiz ve bölümden de hızlı hareket etme taahhüdümüz var. Amacımız bir BLA eki sunmak. Bunun bir etkinlik eki olduğuna inanıyorum ve bunu çok yakında yapacağız. Ekip şu anda bunun üzerinde çalışıyor. Kesin bir tarih vermek istemiyorum ama çok çok yakında sunulacak. Sanırım geleneksel olarak ajansın inceleme için altı ayı olabilir. Ben inanmıyorum. Kurumun bunu gözden geçirmek için mümkün olduğunca hızlı hareket etmeye kararlı olduğuna inanıyorum ve bunun emsalleri var. Bunu onkoloji gibi diğer alanlarda da görüyorsunuz, böyle bir şey için çok hızlı geri dönüş alabiliyorsunuz. Ve elbette bunun bir BLA değil, bir BLA eki olduğunu unutmayın, bu nedenle olağanüstü önemli olsa da soruşturma odaklanmıştır. Ve bu odaklanma, temel soru olan kanıtların toplamının ELEVIDYS'in bu hastalara daha iyi bir yaşam getirdiği sonucunu haklı çıkarıp çıkarmadığıdır ve elbette biz bunun böyle olduğuna inanıyoruz. Bunun standardı oldukça açık. Kanıtların bütününe bakıldığında önemli kanıtlar söz konusudur. Bu konudaki tüzük oldukça açık. Bu müziğin ne olduğunu bilmediğim için özür dilerim. Yemin ederim şu anda gitar çalmıyorum. Tüzük çok açık olduğunu söylüyor. Terapinin iddia ettiği etkiyi yaratacağı sonucuna adil ve sorumlu bir şekilde varılabilir mi ve yönetmelikler de özellikle yaşamı tehdit eden ve ciddi şekilde güçten düşüren hastalıklar için, özellikle tatmin edici bir alternatif tedavinin bulunmadığı durumlarda kişinin hayatının kaybedilebileceği konusunda oldukça açık. FDA, yasal standartları uygularken en geniş esnekliği kullanmanın uygun olduğuna karar vermiştir. Ve Louise'in az önce herkese belirttiği gibi, ELEVIDYS'in bu hastalardaki düşüşü durdurduğuna dair kanıtlar bütünüyle çok ikna edici olmakla kalmayıp, gerçek istatistikleri yaparsanız ve birincil ve işlevsel sekonderlerimize bakarsanız, istatistiksel olarak herhangi bir yanlış pozitif riskini ayarlayarak, istatistiksel olarak güçlü bir şekilde anlamlı olan çoklukları ayarlayarak görebilirsiniz. Tüm bunların anlamı, asıl soruya geri dönecek olursak Tazeen, çok yakında bir BLA eki sunacağımızı söylemektir. Ajans bizimle çok hızlı bir şekilde çalışmaya kararlı ve kesin bir zaman çizelgesi vermeyecek olsam da, bunu gözden geçirmek ve başarılı olursa bu etiketi genişletmek için hızlı hareket edeceğimizden eminim.
Tazeen Ahmad: Tamam, teşekkürler Doug.
Operatör: Bir sonraki soru için lütfen beklemede kalın. Bir sonraki soru Barclays'den Gena Wang'dan geliyor. Hattınız açık.
Gena Wang: Sorularımı kabul ettiğiniz için teşekkür ederim. Belki sadece bu yorumu takip edebilirim. Doug, BLA etkinlik ekinin ne zaman kabul edildiğini duyuracak mısın ve veri paketinde bizimle paylaştıklarına ek olarak ne tür verilerin yer alacağını açıklayabilir misin? Örneğin protein seviyesi ile fonksiyon arasındaki protein korelasyonu gibi mi? Bu veriler de pakete dahil edilecek mi?
Douglas Ingram: Pakette kesinlikle daha fazlası olacak ve üst satırda hala protein ve diğer şeyler, CK ve benzerleri dahil olmak üzere diğer bilgileri değerlendiriyoruz. Ancak açıkçası incelemenin odak noktası her şeyden önce bu tedavinin etkinliği ve güvenliği olacak. Ve tabii ki tüm bunlar, yaş sınırlamalarını ve ambulasyon sınırlamalarını kaldırarak bu etiketi genişletme talebimizle ilişkili olarak değerlendirilecektir. Bu süreçte ne açıklayacağımıza dair nihai bir karar verdiğimizi sanmıyorum, ancak genel olarak konuşursak, insanlara karşı oldukça şeffaf olma eğilimindeyiz.
Gena Wang: Teşekkür ederim.
Operatör: Bir sonraki soru için lütfen beklemede kalın. Bir sonraki soru UBS'den Colin Bristow'dan geliyor. Hattınız açık.
Colin Bristow: Merhaba, iyi günler ve etkileyici ELEVIDYS satışları için tebrikler. EMBARK verileriyle ilgili bir soru daha sorabilir miyim? ELEVIDYS ile tedavi edilen hastalarda gördüğünüz hastalar arası değişkenlikten bahsedebilir misiniz? Aldığımız bir tür soru, olumlu sonuçların küçük bir yüksek yanıt verenler grubu tarafından mı yönlendirildiği? Ve belki de bu değişkenliğin faz 2 deneyimine kıyasla nasıl olduğu hakkında yorum yapabilirseniz, bu yararlı olacaktır. Teşekkürler.
Douglas Ingram: Elbette. Özel olarak yanıtlaması için bunu Louise'e devredeceğim. Ancak genel olarak pozitif sonuçların, bu pozitif sonuçlardaki P değerinin yakın olmadığını belirtmek isterim. Yükselme süresinde .002. 10 metre yürüme koşusunda .004. Global istatistiksel analizde, birincil ve ikincil tüm sonuçlara birlikte bakıldığında .004'tür. Yani çok, çok güçlü. Ancak Louise, belki de bazı değişkenlik sorunlarına daha spesifik olarak cevap vermek istersin.
Louise Rodino-Klapac: Evet. Genel olarak hastalar arasında değişkenlik, yüksek değişkenlik görmedik. Standart sapma, EMBARK'ı güçlendirmek için kullandığımız önceki çalışmalarımızdan beklediğimiz düzeyde ya da bunun altındaydı. Yani orada yüksek bir değişkenlik görmedik.
Colin Bristow: Teşekkür ederim. Bu çok yardımcı oldu.
Operatör: Bir sonraki soru için lütfen beklemede kalın. Bir sonraki soru Guggenheim'dan Reed Forsyth'den [Ph] geliyor. Hattınız açık.
Tanımlanamayan Analist: Merhaba, ben Debjit adına Rye. FDA'ya EMBARK'tan sağlanan en üst düzey veriler... hakkında bilgi içeriyor mu?
Douglas Ingram: Çok üzgünüm ama bu cevabı, bu soruyu duyamadım. Belki tekrar sorabilirsiniz?
Tanımlanamayan Analist: Evet. Ben Debjit'ten Rye. EMBARK ile ilgili olarak FDA'ya sağlanan en üst düzey veriler şu bilgileri içeriyor muydu...?
Douglas Ingram: Tanrım, çok üzgünüm Rye. Başlangıcı duydum ama sorunun kendisini duyamadım. Çok özür dilerim.
Tanımlanamayan Şirket Temsilcisi: Sanırım mikrodistrofin ifadesine ilişkin verileri içerip içermediğini sordu.
Douglas Ingram: Sanırım FDA ile inceleme süreci sırasında bu verilere ulaşabileceğiz. Louise'in dediği gibi, gördüğümüz ifade normalde gördüğümüz avlanma aralığında. Yani olağandışı bir durum yok. Aslında, P değeri .0, birçok sıfır var. Çok güçlü bir şekilde, sağlam bir şekilde, beklediğiniz gibi, limit sağlam bir şekilde karışıktır. Soru da bu zaten.
Tanımlanamayan Analist: Bu yardımcı olur. Teşekkür ederim.
Douglas Ingram: Çok teşekkür ederim, Rye. Özür dilerim, seni duyamadım. Bunun için özür dilerim.
Operatör: Lütfen bir sonraki soru için beklemede kalın. Sıradaki soru Baird'den Brian Skorney'den geliyor. Hattınız açık.
Brian Skorney: İyi günler. Soruyu kabul ettiğiniz için teşekkürler. Sanırım daha önce çok yakından incelediğimiz bir şey değildi, ancak sanırım yükselme süresinin lehte ve aleyhte anlamlı olmayan bir farka sahip olduğunu söylemeye başlıyorum, ancak büyüklük açısından o kadar da farklı değil. Sanırım yarım saniyenin biraz altında bir fark var. Bunun doğru olup olmadığını bana söyleyebilirsiniz. Burada başlangıçtaki dengesizlik sorunu hakkında kapsamlı bir şekilde konuştuğunuzu biliyorum ve bu durum özellikle aktif kolun başlangıçta 5,1 ve plasebonun 3,6 olduğu başlangıçtaki yükselme süresi durumunda akut görünüyor. Bu nedenle, 102 numaralı çalışmadaki yükselme süresi farklılıklarını değerlendirmek için geriye dönüp başlangıçtaki dengesizlikler için ayarlamalar yapıp yapmadığınızı ve özellikle dört ila beş yaşındaki alt grubun EMBARK'ta olduğu gibi 102'de de aynı görünüp görünmediğini merak ediyorum.
Douglas Ingram: Evet, bu soru için teşekkür ederim Brian. Yanıtlaması için Louise'e veriyorum.
Louise Rodino-Klapac: Genel olarak konuşacağım, çünkü yaptığımız şey EMBARK için oluşturduğumuz dahil etme kriterlerini almak ve bunu dış kontrolle karşılaştırdığımızda önceki verilerimize uygulamaktı. Ve 102'de bu kriterlere göre hariç tutulacak olan hastaları hariç tuttuğunuzda, hızlı düşüş gösterenlerin olduğu yerde bir fark olduğunu gördük. Yani bu durumda daha anlamlı bir fark gördük, ancak spesifik rakamlar şu anda elimizden kaçıyor. Ancak aynı dışlama kriterlerini uyguladığımız bu analizi yaptık ve bir fark gördük.
Brian Skorney: Harika. Teşekkür ederim.
Douglas Ingram: Evet. Ve belki de Louise'in işaret ettiği noktaya bu analizde eklemek istediğimiz bir şey var: 102'de gözlemlediklerimizle 301'de gözlemlediklerimiz arasında gerçekten iyi bir tutarlılık gördük.
Operatör: Bir sonraki soru için lütfen beklemede kalın. Bir sonraki soru Goldman Sachs'tan Salveen Richter'den geliyor. Hattınız açık.
Salveen Richter: İyi günler. Sorumu kabul ettiğiniz için teşekkür ederim. Ruhsat başvurusu ile ilgili olarak, birincil son nokta başarısız olduktan sonra ve burada bir doğrulama denemesinde hızlandırılmış bir onayın yeniden gözden geçirilmesiyle ilgili resmi veya düzenleyici prosedürler var mı? Ve daha sonra, ödeme yapanlardan elde ettiğiniz veriler ve bunun mevcut etiketi nasıl etkileyebileceği veya buradaki hastalarda kullanım hakkında nasıl düşündükleri konusunda doktorlardan gelen herhangi bir ön geri bildirim var mı?
Douglas Ingram: Yine ilk soruda, soruyu anladığımdan %100 emin değilim. Çok açık konuşayım, hızlandırılmış bir onayın onaylanmasına ilişkin standart, kanıtların bütününe bakmak ve bu tedavinin faydalarının sadece doğrulayıcı verilerle değil, diğer çalışmalar da dahil olmak üzere mevcut olabilecek tüm veri seti tarafından doğrulanıp doğrulanmadığını belirlemektir. Ve sadece EMBARK'ın değil, tüm destekleyici kanıtların da bu tedavinin faydalarını güçlü bir şekilde teyit ettiğini kuvvetle iddia ediyorum. Yani bence çok iyi durumdayız. Bu bölümle ilgili incelememizin odak noktası, bu etiketin genişletilmesinin genişliği olacak. İncelemenin odak noktasının bu olacağından oldukça eminim. Bununla ilgili olarak, bildiğiniz gibi, güçlü görüşümüz, bu sonuçları doğruladıktan, hastalar arasında doğruladıktan ve bu kanıtların bütününe baktıktan ve örnek olarak orman grafiğine baktıktan ve çokluklara göre ayarlanmış orman grafiğinin istatistiksel analizine baktıktan sonra, bu tedavinin bu hastalardaki düşüşü durdurduğu ve yaş sınırlaması veya açılanma ile ilgili yapay kısıtlamalar olmaksızın hastalara sunulmayı hak ettiği oldukça açıktır. Ödeme yapanlarla ilgili olarak, bu, ödeme yapanlarla olan silahlanmamızda ek bir kanıttır. İşler çok iyi gitti. Dallan ve ekibi, Tıbbi İşler, ticari, saha gücümüz, geri ödemeye erişim ve benzerleri ELEVIDYS'in lansmanını desteklemek için harika bir iş çıkardılar. Umarım herkes bunun bu çeyrekteki performansımıza yansıdığı konusunda benimle hemfikirdir ve bu da ekibin sahip olabileceği tartışmayı güçlendirmektedir. Şimdi bir örnek verebiliriz. Artık bir kiti tedaviye sokma hızı konusunda zorlayıcı olan gerçekten güçlü bir metriğe sahibiz. Yükselme süresi konusunda size hatırlatacağım gibi, P değeri yanılmıyorsam 0,002 olmakla kalmıyor, aynı zamanda yükselme süresi ambulasyon kaybının en büyük prognostik belirleyicisi ve sık sık bahsettiğimiz ve literatürde de sağlam bir şekilde yer aldığı üzere 5 saniyenin üzerindeki yükselme süresi erken ambulasyon kaybının en büyük belirleyicisi. Ve EMBARK, ELEVIDYS kullanımının 52 haftalık bir dönemde bunun gerçekleşme olasılığını %90'ın üzerinde azalttığını göstermiştir. Dolayısıyla bu, açıkçası şimdiye kadar erişim sağlama konusunda gerçekten iyi bir iş çıkarmış olan ödeyiciler için ek bir zorlayıcı nokta sağlamaktadır. Bu, çocukları mümkün olan en kısa sürede bu tedaviye almanın gerçekten önemli olduğuna dair ek kanıtlar sunmaktadır. Ve etiket genişlemesini dört gözle bekliyorum ve bu tedavinin neden olması gerektiğine dair zorlayıcı bir argüman olduğunu iddia ediyorum - bu etiket de mümkün olan en kısa sürede genişletilmelidir. Böylece herkes bu tedaviye erişebilecek.
Operatör: Bir sonraki soru için lütfen beklemede kalın. Bir sonraki soru Mizuho'dan Uy Ear'den geliyor. Hattınız açık.
Uy Ear: Merhaba arkadaşlar, soruyu kabul ettiğiniz için teşekkürler. ELEVIDYS için harika geçen çeyrek için tebrikler. Sanırım ilk sorum, doz alan hastalar öncelikle hızlandırılmış onayı bekleyen hastalar mıydı ve daha çok bolus şeklinde mi alıyorlardı? Önümüzdeki çeyrekte doz verilmeyi bekleyen kaç hasta olduğunu paylaşabilir misiniz? Ve bu temaya devam edelim. EMBARK verileri açıklandığına göre, hastaların ürüne karşı duyarlılığında herhangi bir değişim hissediyor musunuz? Henüz erken olduğunu biliyorum. Teşekkürler.
Douglas Ingram: Evet. Bu soruları hızlıca yanıtlamama izin verin. İlk olarak, bu tedaviye yönelik istekte herhangi bir değişiklik olacağını sanmıyorum. Bence 4-5 yaş aralığında olmayan hastaların ebeveynleri dışında kalan hastaların bu tedaviyi istemeye muhtemelen daha da mecbur olduklarını ve bu etiketin genişletilmesi için sabırsızlıkla beklemeyeceklerini düşünüyorum. Hasta sayılarını paylaşmıyoruz. Başarı ölçütümüz ve başarımızın ölçüsü olarak net ürün gelirini kullanacağız. Söylediğimiz gibi, bolus veya hastaların depolanması konusunda, doktorların bir araya gelip yaşlanmadan önce tercihli olarak doz alabilmelerini sağlamak için topladıkları kesinlikle bazı hastalar vardı çünkü etiket, bildiğiniz gibi, dozlamayı %6 ve %6'nın altında ve %5 ile sınırlandırıyor. Ancak onaydan bu yana sürekli olarak yeni başlangıç formları aldık. Dolayısıyla ileriye dönük olarak, süreç boyunca çalışan düzenli bir başlangıç formu akışımız var. İnsanlara sorulan bir diğer şey de, ekibin, Dallan'ın ve diğerlerinin saha aktivasyonu konusunda harika bir iş çıkardığı. Bildiğiniz gibi hedefimiz ve arzumuz lansman sırasında 50 sahanın infüzyona hazır hale gelmesiydi. Daha sonra, belki de yıl sonuna kadar, yani önümüzdeki yıl 70 sahaya ulaşabileceğimizi düşünmüştük, ancak bugün 70 sahadayız. Yani ekip harika bir sıçrama yaptı - siteleri hazırlayıp çalışır hale getirdi ve üzerinde çalışılması gereken sürekli bir başlangıç formu akışı var.
Uy Ear: Teşekkür ederim.
Operatör: Bir sonraki soru için lütfen beklemede kalın. Sıradaki soru Raymond James'ten Danielle Brill'den geliyor. Hattınız açık.
Danielle Brill: Merhaba arkadaşlar, iyi günler. Soru için çok teşekkürler. Doug, EMBARK'ın verilerdeki etkinliğini tartışmak için çok zaman harcadık, ben güvenlik konusuna geçmek istiyorum. Miyokardis olaylarının AdCom'da tartışıldığını hatırlıyorum, o sırada EMBARK'ta meydana gelen bir olay da dahil olmak üzere. Çalışmada meydana gelen bu türden başka güvenlik olayları veya hastaneye yatışa yol açan başka SAE'ler olup olmadığını merak ediyorum. Teşekkür ederim.
Douglas Ingram: Sorunuz için teşekkür ederim Danielle. Yanıtlaması için sözü Louise'e bırakıyorum.
Louise Rodino-Klapac: Evet, SAE türlerinde veya SAE'lerin sıklığında herhangi bir farklılık görmedik, EMBARK'ın en güven verici yönlerinden biri devam eden güvenlik profiliydi ve şimdi önceki çalışmaların tümü birlikte ele alındığında, bu çalışmalarda tutarlı olan geniş bir güvenlik veri tabanına sahibiz.
Operatör: Bir sonraki soru için lütfen beklemede kalın. Bir sonraki soru TD Cowen'dan Ritu Baral'dan geliyor. Hattınız açık.
Ritu Baral: Herkese iyi günler. Soruyu kabul ettiğiniz için teşekkürler. Doug, sen ve belki de Dallan, ruhsatlandırma uzmanlarının etiket genişletme için önerdiği farklı senaryolar için hasta sayılarını nasıl gördüğünüz konusunda bize yol gösterebilir misiniz? PMO satışlarınızın %10'unun 45 yaş için olduğundan bahsettiniz -- bunlar kapsam dahilinde -- ancak FDA tekrar bu rotaya girmek isterse bunu belki 6 ila 7 yaşındakilere göre nasıl bölümlendirirsiniz? Ve bu sayı nasıl değişir, tam ayaktan popülasyona sahipsiniz, ki aramalarıma göre şu anda 12 yaşına kadar uzanıyor.
Douglas Ingram: Ayakta tedavi için mi?
Ritu Baral: Evet. Şu anda ortalama ambulasyon kaybı yaşı 12-13.
Douglas Ingram: Bu doğru olabilir. Birazdan Dallan'a bunu teyit ettireceğim. Genel olarak konuşursak, bakın, her şeyden önce, çok açık olmak istiyorum, 4.5'ten 4'e 7'ye gitmek için bir etiket genişlemesi aramıyoruz ve veriler göz önüne alındığında bilimsel olarak 4 ila 7 ile sınırlı olması için herhangi bir neden olduğunu düşünmüyoruz. Ve bunu daha önce hiç görmedik. Duchenne tedavisi için başka hiçbir etikette bu tür yaşa bağlı kısıtlamalar görmediniz. Ancak daha geniş bir soruya cevap verecek olursak, tüm ayaktan tedavi görenlere karşı tüm ayaktan tedavi gören ve ayaktan tedavi görmeyenlerin oranı yaklaşık %50'dir. Yani ayaktan tedavi gören popülasyon tüm hastaların yaklaşık yarısı, ayaktan tedavi görmeyenler ise diğer yarısıdır ve bize göre bu büyük bir kesintidir. Dallan, bu konuda söylemek istediğin başka bir şey var mı?
Dallan Murray: Hayır, sanırım sen konuyu kapattın Doug. Amacımız, tüm popülasyonda ulaşabildiğimiz tüm hastaları hedeflemek, ortalama ambulasyon kaybı yaşı hakkındaki sorunuzu okumak. Bence doğru aralıktasınız. Ancak KOL'lar da ambulasyon kaybının tanımı hakkında çok konuşuyorlar çünkü bildiğiniz gibi heterojenite var. Yani çok daha ileri yaşlarda yürüyen bazı hastalarınız var ve yıllardır PMO'larla tedavi edilen ve ambulasyon kaybının daha ileri yaşlarda olacağına inandığımız bir hasta grubumuz var. Dolayısıyla, ambulatuvar popülasyonun yaşa göre tanımlanmayacağına inanıyoruz. Ancak Doug'ın da dediği gibi, amacımız geniş bir etiket ve uygun olacak tüm hastaları hedeflemek.
Ritu Baral: Bu da PMO satışlarınızın %50'si mi?
Douglas Ingram: Evet. Ayakta tedavi gören ve görmeyen ayrımı, sanırım bu %50 aralığında. Yaşlı hastalarda erişimin daha zor olduğunu düşünüyorum. Yani ortalama olarak, genç nüfusta daha yüksek bir penetrasyonumuz var.
Ritu Baral: Harika. Teşekkür ederim.
Operatör: Bir sonraki soru için lütfen beklemede kalın. Sıradaki soru Morgan Stanley (NYSE:MS)'den Mike Ulz'dan geliyor. Hattınız açık.
Mike Ulz: İyi günler ve soruyu kabul ettiğiniz için teşekkürler. Şu anda yaklaşık 70 sitenizin aktif olduğundan bahsettiniz. Şu ana kadar bu tesislerin yüzde kaçının ELEVIDYS'i reçetelediğine dair bir fikir verebilir misiniz? Teşekkürler.
Douglas Ingram: Sizi hayal kırıklığına uğratacağım için özür dilerim. Reçete edilen saha sayısı ya da muhtemelen daha spesifik olarak herhangi bir zamanda reçete edilen hasta sayısı konusunda bu düzeyde bir ayrıntı vermeyeceğiz. Son yedi yıldır yaptığımız gibi ve sanırım genel olarak zaman içinde insanlarla iyi bir başarı elde ettik. Net ürün gelirini, başarı ve alım ve benzerleri için bir belirteç olarak kullanıyoruz. Bunun için özür dilerim Mike.
Operatör: Bir sonraki soru için lütfen beklemede kalın. Bir sonraki soru William Blair'den Tim Lugo'dan geliyor. Hattınız açık.
Tim Lugo: Soru için teşekkürler. Hafta başında etiketin genişletilmesi için ek bir danışma komitesi beklemediğinizi belirtmiştiniz. Ancak hepimiz hızlandırılmış onay tartışması için bir tane beklediğimizi hatırlayabiliriz. Sanırım neden bir AdCom talep etmediniz? AdCom'u dinlediğimizde, katılımcıların yaş sınırlaması olmayan onaya ajansın olduğundan çok daha yatkın olduğu görülüyor.
Douglas Ingram: Evet. Tamam. Güzel bir soru ve bu yorum beni şaşırtmadı. AdCom'ları tahmin etme konusunda geçmişte kötü bir sicile sahip olduğumu söyleyenler olabilir. Buna rağmen, en son AdCom'a gideceğimizi söylediğimde bunu yazılı olarak belirtmiştim. Bir AdCom'a sahip olacağımıza inanmamamızın nedeni, bir AdCom'a ihtiyacımız olacağına inanmamamızdır. Ve sanırım bugün burada otururken, bu bizim ve FDA liderliği tarafından paylaşılan bir görüştür. Daha önce de söylediğimiz gibi, FDA yönetimi ile veriler ve geniş bir etiket için sunma olasılığı konusunda çok verimli ve cesaret verici bir tartışma yaptık. Ayrıca kurumun, özellikle de bölümün bu yıl içinde oldukça önemli değişiklikler geçirdiğini de belirtmek isterim. OTAT'ın yerini süper ofis OTP'nin aldığını hatırlatmak için bir yeniden yapılanma oldu. Kısa bir süre önce de OTP'nin başına yeni bir lider, Dr. Nicole Verdun geçti. Dolayısıyla, bölümün evrim geçirmekte olduğunu unutmamanızı tavsiye ederim. Açıkçası, bir danışma komitesi olması durumunda, buna iyi hazırlanmış oluruz. Ve orada son derece iyi bir performans sergileyeceğimize inanıyorum. Bence Dr. Rodino-Klapac ve ekibi bizi temsil ederek harika bir iş çıkardı. Ve hatırlanacağı üzere, nihayetinde AdCom'u kazandık. Ancak bugün burada otururken, bir danışma komitesi olmadan da biraz genişleyebileceğimizden oldukça eminiz.
Tim Lugo: Pekala. Teşekkür ederim.
Douglas Ingram: Çok teşekkür ederim.
Operatör: Bir sonraki soru için lütfen beklemede kalın. Sıradaki soru Needham & Company'den Gil Blum'dan geliyor. Hattınız açık.
Gil Blum: İyi günler ve tüm ilerlemeler için tebrikler. Bir soruya geri dönecek olursak, Alan'ın [Ph] daha önce herhangi bir soru hakkındaki sorularının devamı niteliğinde. Eğer Çalışma 102'de iseniz. Özellikle daha yaşlı olan ve Çalışma 102'nin 2. bölümünde çaprazlanan hastalar üzerinde yükselme süresine ilişkin bir takip yapılması ihtimali var mı? Bu verilerin EMBARK verilerine kıyasla nasıl göründüğünü görmek ilginç olacaktır. Teşekkürler.
Douglas Ingram: Elbette. Louise, bu konuda bir fikrin var mı?
Louise Rodino-Klapac: Tamam. Her ne kadar bir ya da iki hasta 5 yıla kadar takip edilmeye devam edilse de. Yani bu kesinlikle zaman içinde bakabileceğimiz bir şey. Elimizde bu veriler yok, bu yüzden buna bakabiliriz.
Operatör: Bir sonraki soru için lütfen beklemede kalın. Bir sonraki soru RBC Capital'den Brian Abrahams'tan geliyor. Hattınız açık.
Brian Abrahams: Merhaba, ELEVIDYS lansmanının güçlü ilk çeyreği için tebrikler. Sorumu yanıtladığınız için teşekkürler. EMBARK'ta fonksiyonel körlüğe karşı koruma sağlamak için uygulanan protokolleri bize hatırlatabilir misiniz - bu konu son görüşmelerinizde FDA ile hiç gündeme geldi mi? Ve eğer varsa, fonksiyonel ve körleştirici etkinin zaman testleri üzerinde NSAA'ya kıyasla neden herhangi bir farklılık göstermesini bekliyorsunuz? Teşekkürler.
Douglas Ingram: Evet. Louise'in son derece titiz olan körleme sürecinin protokol yönlerini tartışmasına izin verebilirim. Genel olarak, eğer bunlar çok objektif zaman testleriyse, körlemenin olmaması durumunda herhangi bir etkiye daha az maruz kalacaklarını varsayabiliriz. Ancak şunu da söylemeliyim ki, bence protokol körleme süreci konusunda çok iyiydi ve çalışmanın kendisi de aslında çok iyi yürütüldü. Bu konuda açık olmak istiyorum. Louise, körleme süreciyle ilgili herhangi bir düşüncen var mı?
Louise Rodino-Klapac: Özellikle hastalar ve bakıcıların, PI'ların ve fonksiyonel testleri yapan fizyoterapistin tamamen kör olduğu açık. Yani çalışmalar kör olarak sürdürülmektedir, çalışma personeli kördür. Üçüncü bir taraf tarafından sürdürülmektedir. Yani körlüğün bozulmadığından emin olmak için titiz bir süreç var.
Brian Abrahams: Bu çok yardımcı oldu. Teşekkür ederim.
Operatör: Bir sonraki soru için lütfen beklemede kalın. Bir sonraki soru Cantor Fitzgerald'dan Kristen Kluska'dan geliyor. Hattınız açık.
Jason Bouvier: Merhaba, iyi günler. Ben Kristen Kluska adına Jason Bouvier. Sorumu kabul ettiğiniz için teşekkür ederim ve ELEVIDYS'in güçlü çeyreği için tebrikler. Bizden bir soru, hastaları tedavi etme temposu, belirlediğiniz orijinal zaman çizelgelerinden daha hızlı ilerliyor. Bunun en büyük nedeninin ne olduğunu merak ediyoruz. Ve bu durum önümüzdeki yıl potansiyel olarak daha geniş bir lansmanı nasıl etkileyebilir? Teşekkür ederim.
Douglas Ingram: Dallan'ın istemesine rağmen soruyu ben alacağım çünkü ekibimizle övünmek istiyorum. Demek istediğim, bu lansmanın temposunun son derece iyi gitmesinin ve benim bakış açıma göre bu lansmanın gen terapisinde benzeri görülmemiş bir başarı olmasının iki önemli nedeni olduğunu düşünüyorum, bunlardan ilki elbette terapinin kendisi. ELEVIDYS, bu tedaviyi alan hastaların ve deneyimlerini paylaşan ailelerin bu tedaviye ihtiyaç duyduklarına güçlü bir şekilde inandıkları ve bu çocukların stabilize oldukları veya tedavi edilmeyen çocukların yapamadığı yaşa özgü şeyleri yaptıkları olağanüstü ihtiyaç duyulan bir tedavidir. Ekip hakkında biraz övünmemin sakıncası yoksa. Demek istediğim bu, Dallan - Müşteri Sorumlusu - liderliğindeki Sarepta çalışanları tarafından, bunun da ötesine geçerek, üretim ve dağıtım çalışanlarımız tarafından, bunu yürütmek için büyük bir ekip çabasıyla olağanüstü harika bir uygulama örneğidir. Ve bu bizim için yeni bir şey değil. Herkese şu anda piyasaya sürdüğümüz dört tedavimiz olduğunu hatırlatmak isterim. Bu tedavilerin her biri ve lansmanları son derece iyi gitti. Kâr-zarar tablosuna bakarsak, bir an için konuyu dağıtmış oluruz. Şu anda 2016'nın sonlarında onaylanan ilk PMO'muzdan bahsediyorum. Hâlâ büyümeye devam ediyoruz. Geçen yılın aynı çeyreğine göre %16 büyüdük, hatta ELEVIDYS'in lansmanını yaparken bile harika bir performans sergiliyoruz. Bence bu, hem dört tedavimizin de olduğu gibi harika bir tedavinin hem de olağanüstü odaklanmış, ayrıntılı, iyi bilgilendirilmiş uygulamanın bir kombinasyonu. Peki bu gelecek için ne anlama geliyor? Bu, Duchenne topluluğuna nasıl hizmet edeceğimizi bildiğimiz anlamına geliyor ve daha geniş bir etiket konusunda bizi heyecanlandıran şeylerden biri, ELEVIDYS'i Amerika Birleşik Devletleri'nde bu vahşi hastalıkla yaşayan ve bu hastalıktan onarılamaz bir şekilde üreten çocukların ve genç erkeklerin çoğuna getirebileceğimizdir. Bu nedenle, şu anda lansmanla ilgili gerçekten iyi bir performans sergilerken bile bu tedaviyi daha fazla hastaya ulaştırma fırsatı konusunda gerçekten heyecanlıyım. Sorunuz için çok teşekkür ederim. Sorunuz için çok teşekkür ederim.
Operatör: Bir sonraki soru için lütfen beklemede kalın. Son soru Leerink Partners'dan Joseph Schwartz'dan geliyor. Hattınız açık.
Joseph Schwartz: Harika. Beni kabul ettiğiniz için çok teşekkür ederim. Farklı bir gen terapisi adayı için yakında açıklanacak olan klinik veriler hakkında ne düşündüğünüzü merak ediyordum. Özellikle odaklanacağınız bir şey var mı? Güvenlik ve etkinlik arasındaki dengeyi nasıl görüyorsunuz? Eğer FAA üzerinde daha büyük bir etki yaratabilseydi, bu ELEVIDYS için göreceli değer önerinizi nasıl etkilerdi?
Douglas Ingram: Soru için teşekkür ederim. Bakın, daha önce de birçok kez söylediğim gibi, önümüzde son derece vahşi bir rakip var ve bu rakip Duchenne musküler distrofisi. Tüm odağımız ve enerjimiz bu lanet hastalığı yenmek. Ve bence bu ekip bu konuda harika bir iş çıkarıyor. ELEVIDYS'in performansından son derece memnunuz. Yıllar önce insanlar yapılar, kapsidler ve benzerleri hakkında kararlar verdiler. Uzun yıllara dayanan deneyimlerimizin de katkısıyla, bundan son derece gurur duyuyoruz. Ve açıkçası, sahip olduğumuz kapsid ve yapıdan heyecan duymaktan başka bir şey yapmıyoruz. Sadece bu çocukların kaslarını korumak için müdahale edebildiğini ve gerilemeyi durdurabildiğini göstermekle kalmadı, aynı zamanda burada gerekli olan tedavi miktarı ve tüm vücut infüzyonları olduğu gerçeği göz önüne alındığında bunu özellikle övgüye değer bir güvenlik profili ile yapamadı. RH74 öne çıkan bir ürün oldu. Bugün hangi kapsidi kullanacakları ve hangi yapıyı geliştirecekleri konusunda karar verme fırsatına sahip olan mantıklı herkesin Bizi taklit etmek için ellerinden geleni yapacaklarından eminim. Bu yüzden Duchenne kas distrofisi dışında herhangi bir rakibe odaklanmıyoruz ve bu hastalığı yenmeye kendimizi şiddetle adadık. Şu anda odak noktamız bu. Sorularınız için çok teşekkür ederim.
Operatör: Şimdi kapanış konuşması için Doug'a söz vermek istiyorum.
Douglas Ingram: Çok teşekkür ederim Michelle. Bu geceye katıldığınız için herkese teşekkürler ve çok düşünceli sorularınız için teşekkür ederim. Özetlememe izin verin. Bu çeyrek olağanüstü önemli bir çeyrek oldu. Dördüncü onayımızla birlikte ELEVIDYS'in lansmanını yaptık ve bana göre bu lansmanı mükemmel bir şekilde gerçekleştirdik. ELEVIDYS lansmanına rağmen güçlü bir şekilde büyümeye devam eden PMO'larımızla topluma hizmet etmeye devam ettik. GAAP dışı bazda şu anda kârlıyız ve çok yakın bir gelecekte nakit akışı pozitifine doğru ilerliyoruz. İki ana konuya odaklanan güçlü ve kalıcı bir organizasyon inşa ettik. Birincisi, parlak bilim yoluyla hasta topluluğumuza hizmet etmek, ikincisi ise icraat yapmak ve işleri halletmek. Önümüzdeki aylarda yapacağımız şey de tam olarak bu olacak. Güçlü performansımızı ve bu topluma hizmet etme taahhüdümüzü sürdürmek niyetindeyiz. Etkinlik ekimizi sunmak ve ELEVIDYS etiketinin genişletilmesine ilişkin incelemeyi sonuçlandırmak için hızla hareket etmeyi amaçlıyoruz. Etiketimiz yaş ve ambulasyon kısıtlamalarını kaldıracak şekilde güncellendiğinde, bu tedaviyi Amerika Birleşik Devletleri'nde Duchenne ile yaşayan hastaların çoğuna ulaştırmayı amaçlıyoruz. Bu vesileyle, ilerleme sürecimiz hakkında hepinizi bilgilendirmeyi dört gözle bekliyor ve iyi akşamlar diliyorum. Teşekkür ederim.
Operatör: Bugünkü konferans görüşmesi sona ermiştir. Katıldığınız için teşekkür ederiz. Şimdi bağlantıyı kesebilirsiniz.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.