Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT), ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) ELEVIDYS ilacı için Biyolojik Lisans Başvurusuna (BLA) Etkinlik Eki başvurusunu kabul etmesi ve işleme koymasının ardından piyasa öncesi işlemlerde hisse fiyatında %11'in üzerinde önemli bir artış yaşadı.
Etkinlik Ekinin iki temel amacı bulunmaktadır: birincisi, DMD'den sorumlu gende mutasyon olduğu doğrulanan hastalarda Duchenne musküler distrofi (DMD) tedavisi için ELEVIDYS'in kullanımını genişletmek; ikincisi ise ilacın onay durumunu hızlandırılmış onaydan standart onaya dönüştürmek.
FDA başvuruya Öncelikli İnceleme statüsü vermiş ve karar için 21 Haziran 2024 tarihini hedef olarak belirlemiştir. FDA ayrıca bu başvuruyla ilgili olarak danışma komitesinin toplanmasına gerek olmadığına karar vermiştir.
Sarepta Therapeutics Başkanı ve CEO'su Doug Ingram, "FDA'nın, yaş ve yürüme kabiliyetine dayalı sınırlamaları ortadan kaldırarak ve onay türünü hızlandırılmıştan standarda değiştirerek ELEVIDYS'in yetkili kullanımını genişletmeyi amaçlayan bir Etkinlik Eki için Sarepta'nın başvurusunu kabul ettiğini ve işleme koyduğunu bildirmekten mutluluk duyuyoruz" dedi.
"Duchenne musküler distrofiden etkilenen aileler için aciliyetin farkında olarak, bu inceleme sürecinin tamamlanmasını hızlandırmak için düzenleyici ortaklarımızla işbirliği yapmaya kararlıyız."
Bu makale AI'nin yardımıyla üretilmiş ve çevrilmiştir ve bir editör tarafından gözden geçirilmiştir. Daha fazla ayrıntı için Hüküm ve Koşullarımıza bakınız.