LEXINGTON, Mass. ve AMSTERDAM - Bir gen tedavisi şirketi olan uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), Huntington hastalığının tedavisi için deneysel gen tedavisi AMT-130'un Hızlandırılmış Onay yolu konusunda ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile anlaşmaya vardı. Bu gelişme, bu genetik nörodejeneratif bozukluk için hastalara yeni bir tedavi seçeneği sunma yolunda önemli bir adımdır.
Anlaşma kapsamında, devam eden Evre I/II çalışmalarından elde edilen veriler, doğal seyir dış kontrolü ile karşılaştırılarak, AMT-130 için Biyolojik Lisans Başvurusu'nun (BLA) temel dayanağı olarak kullanılabilecek. Bu, potansiyel olarak başvuru öncesi ek çalışmalara olan ihtiyacı ortadan kaldırıyor. FDA ayrıca, birleşik Unified Huntington's Disease Rating Scale'in (cUHDRS) ara klinik sonlanım noktası olarak hizmet edebileceğini ve beyin omurilik sıvısındaki (BOS) nörofilament hafif zincir (NfL) seviyelerindeki azalmaların terapötik faydaya destekleyici kanıt sağlayabileceğini kabul etti.
FDA, Mayıs 2024'te AMT-130'a Rejeneratif Tıp İleri Tedavi (RMAT) statüsü verdi ve bu, Huntington hastalığı tedavisinde karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları ele alma potansiyelini tanıdı. Temmuz 2024'te sunulan ara veriler, AMT-130'un cUHDRS'ye dayalı olarak hastalık ilerlemesini yavaşlatabileceğini ve BOS NfL seviyelerini düşürebileceğini gösterdi.
Şirket, AMT-130'un güvenliğini, tolerabilitesini ve keşifsel etkinliğini değerlendirmek için iki çok merkezli, doz artırımlı Evre I/II klinik çalışma yürütüyor. ABD çalışması, erken belirgin Huntington hastalığı olan 26 hastayı içerirken, Avrupa Evre Ib/II çalışmasına 13 hasta kaydedildi. Tedaviyi immünosupresyon ile birlikte araştırmak için ek bir kohort toplanıyor.
Huntington hastalığı, ABD ve Avrupa'da yaklaşık 70.000 kişiyi etkiliyor ve şu anda başlangıcı geciktirmek veya ilerlemeyi yavaşlatmak için onaylanmış bir tedavi bulunmuyor. uniQure, 2025'in ilk yarısında BLA başvurusu için istatistiksel analiz planını ve teknik gereklilikleri tartışmak üzere FDA ile daha fazla görüşmeyi hedefliyor.
Bu duyuru, uniQure Inc.'in basın açıklamasına dayanmaktadır ve şirketin AMT-130'u Huntington hastalığı için potansiyel bir tedavi olarak geliştirme konusundaki ilerlemesini yansıtmaktadır.
Diğer son haberlerde, uniQure N.V., SOD1 mutasyonlarından kaynaklanan ALS'yi hedefleyen araştırma amaçlı tedavisi AMT-162 için bir Evre I/II klinik denemesine başladı. FDA, tedaviye Yetim İlaç statüsü ve Hızlı Yol statüsü verdi. Ayrıca, FDA, uniQure'nin Fabry hastalığı tedavisi için araştırma amaçlı gen tedavisi AMT-191'e Yetim İlaç Statüsü verdi.
Ek olarak, şirket klinik portföyünde önemli gelişmeler gördü. FDA, uniQure'nin Fabry hastalığı tedavisi için araştırma amaçlı gen tedavisi AMT-191'e Yetim İlaç Statüsü verdi. Bu arada, uniQure'nin Huntington Hastalığı gen tedavisi AMT-130, ikna edici veriler üretmeye devam ediyor.
Raymond James, uniQure üzerindeki kapsamını yeniden başlattı ve şirketin güçlü klinik portföyünü ve 2027 sonuna kadar uzanan finansal yolunu vurgulayarak Üstün Performans derecelendirmesi verdi. H.C. Wainwright ve Stifel de uniQure için Al derecelendirmesini korudu.
Son olarak, uniQure önemli bir organizasyonel yeniden yapılanma geçirdi, işgücünde %65'lik bir azalma ve Massachusetts, Lexington'daki üretim tesisinin satışı dahil. Genezen, uniQure'nin Lexington'daki ticari gen tedavisi operasyonlarını satın aldı ve böylece küresel gen tedavisi geliştirme yeteneklerini artırdı. Bunlar şirketin operasyonlarındaki son gelişmelerdir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.