LONDRA - Önde gelen yaşam bilimleri yatırımcısı Syncona Ltd, portföy şirketi Spur Therapeutics aracılığıyla, Gaucher hastalığı için yeni bir gen tedavisi adayı olan FLT201'in Faz I/II GALILEO-1 çalışmasından olumlu sonuçlar gözlemlediğini açıkladı. Bulgular, İtalya'nın Roma şehrinde düzenlenen 31. Yıllık Avrupa Gen ve Hücre Tedavisi Derneği (ESGCT) Kongresi'nde sunuldu.
Denemeye, 4,5e11 vg/kg dozunda bir kerelik FLT201 infüzyonu alan altı hasta dahil edildi. Hastalar, doz uygulamasından sonra yedi ila 15 ay arasında değişen bir süre boyunca takip edildi. Etkinlik sonuçları beş hastaya dayanmaktadır; bir hasta, FLT201'i ileten AAVS3 kapsidine karşı önceden var olan nötralize edici antikorlar nedeniyle hariç tutulmuştur. Güvenlik analizleri tüm katılımcıları içermiş olup, tedavi olumlu bir güvenlik ve tolerabilite profili göstermiştir.
27.09.2024 tarihi itibarıyla çalışmadan elde edilen veriler, infüzyon reaksiyonları, doz sınırlayıcı toksisiteler veya ciddi advers olaylar olmadığını göstermektedir. Terapi, Gaucher hastalığında klinik yanıtın önemli bir biyobelirteci olan lyso-Gb1 seviyelerinde %42 ila %96 arasında kalıcı düşüşlere yol açmıştır. Bu düşüşler, önceki enzim replasman tedavisi (ERT) veya substrat azaltma tedavisine (SRT) rağmen yüksek lyso-Gb1 seviyelerine sahip hastalarda bile gözlemlenmiştir.
Beş hastanın tamamında kemik iliği yükünde iyileşmeler kaydedilmiş olup, bu durum FLT201'in mevcut tedavilerin etkili bir şekilde hedefleyemediği daha derin dokulara ulaştığını göstermektedir. Ayrıca, terapi ERT veya SRT'nin kesilmesinden sonra dalak ve karaciğer hacimlerinin, hemoglobin seviyelerinin ve trombosit sayılarının korunması veya iyileştirilmesi ile ilişkilendirilmiştir.
Syncona Investment Management Limited'in CEO'su ve Spur Therapeutics'in Başkanı Chris Hollowood, verilerin önemini vurgulayarak, FLT201'in Gaucher hastalığının tedavi ortamını önemli ölçüde etkileme potansiyeline dikkat çekti. Verilerin FLT201'in kalıcılığını desteklediğini ve mevcut tedavilere kıyasla uzun vadeli faydalar sunma potansiyeline sahip olduğunu belirtti. Olumlu deneme sonuçları aynı zamanda Spur'un teknolojisinin güvenilirliğini artırmakta ve Parkinson hastalığı gibi daha yaygın bozukluklara yönelik klinik öncesi aşamadaki ilaç geliştirme sürecinin ilerlemesine yardımcı olmaktadır.
Syncona, Spur Therapeutics'i 2025 takvim yılında Faz III denemesini başlatmaya hazırlanırken desteklemeye hazırlanıyor. Bu duyuru, Syncona Ltd'nin basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.