RICHMOND, Kaliforniya - 492 milyon dolar piyasa değerine sahip genomik tıp şirketi Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SGMO), bugün Pfizer Inc.'in işbirliğini sonlandırma kararının ardından hemofili A için bir gen tedavisi adayı olan giroctocogene fitelparvovec'in geliştirme ve ticarileştirme haklarını geri alacağını duyurdu. InvestingPro verilerine göre, şirket son altı ayda %614'lük bir hisse senedi performansı gösterdi, ancak nakit tükenmesi ile ilgili zorluklarla karşı karşıya. Sangamo, olumlu Evre 3 denemesi sonuçlarının ardından programı ilerletmek için yeni bir ortak aramak da dahil olmak üzere mevcut tüm seçenekleri değerlendirecek.
Temmuz 2024'te tamamlanan AFFINE denemesi, birincil ve kilit ikincil hedeflerini karşılayarak, tedavinin orta şiddetli ila şiddetli hemofili A hastalarında standart profilaksiye kıyasla etkinliğini gösterdi. Bu sonuçlara rağmen, Pfizer düzenleyici başvurular veya ticarileştirme ile ilerlemeyecek ve bu da Sangamo'nun 21 Nisan 2025 tarihinden itibaren programın kontrolünü geri almasına neden olacak. InvestingPro analizi, şirketin 1,35'lik bir cari oran ile orta düzeyde bir borç seviyesiyle faaliyet gösterdiğini ortaya koyuyor, bu da programı bağımsız olarak ilerletme yeteneğini etkileyebilir. Aboneler platformda 12 ilave ProTips ve kapsamlı finansal metriklerine erişebilir. Şirket hayal kırıklığını ifade etti ancak umut verici tedavi için bir yol bulmaya kararlı olduğunu belirtti.
Sangamo CEO'su Sandy Macrae, tedavinin hayat değiştiren potansiyelini ve şirketin genomik tıp pipeline'ını ilerletmeye olan bağlılığını vurguladı. Şirketin hissesi InvestingPro Adil Değerine yakın işlem görürken, yatırımcılar analistlerin cari yılda satışlarda düşüş beklediğini, son on iki ayda gelirin %74 düşerek 52,29 milyon dolara gerilediğini not etmelidir. Detaylı içgörüler ve uzman analizi için, InvestingPro'da bulunan ve bu ve diğer 1.400+ ABD hisse senedini kapsayan kapsamlı Pro Research Raporu'na erişmeyi düşünün. Sangamo'nun devam eden projeleri arasında nöroloji odaklı bir pipeline ve bir Fabry gen tedavisi programı bulunuyor ve 2025'in ikinci yarısında potansiyel bir Biyolojik Lisans Başvurusu sunumu bekleniyor.
Geçişin bir parçası olarak, AFFINE denemesindeki tüm katılımcılar izlenmeye devam edilecek. Denemenin olumlu sonuçları, tedavi sonrası yıllık kanama oranlarında istatistiksel olarak anlamlı bir azalma gösterdi ve giroctocogene fitelparvovec'in genel olarak iyi tolere edildiği görüldü.
Şirket ayrıca, Genentech ve Astellas ile olan ortaklıklarını ve Fabry gen tedavisi programı için ileri düzeydeki görüşmelerini, nöroloji genomik tıp pipeline'ının itici güçleri olarak vurguladı. İdiyopatik küçük fiber nöropatisi için ST-503'ün Evre 1/2 çalışmasına kaydın 2025 ortasında başlaması bekleniyor ve ilave finansman sağlanmasına bağlı olarak 2025'in dördüncü çeyreğinde prion hastalığı programı için bir Klinik Deneme Yetkilendirmesi başvurusu planlanıyor.
Sangamo Therapeutics, sınırlı veya hiç tedavi seçeneği olmayan ciddi nörolojik hastalıklar için genomik ilaçlar geliştirmeye odaklanıyor. Şirketin yaklaşımı, nörolojik bozuklukları potansiyel olarak ele almak ve ilaç iletim yeteneklerini genişletmek için çinko parmak epigenetik düzenleyicileri ve bir kapsid keşif platformunu içeriyor.
Bu haber, bir basın açıklaması beyanına dayanmaktadır ve Sangamo'nun gen tedavisi adayı ve devam eden projeleri için geleceğe yönelik mevcut beklentilerini ve planlarını yansıtmaktadır.
Diğer son haberlerde, Sangamo Therapeutics, Astellas Pharma ile 20 milyon dolarlık bir lisanslama anlaşmasına girdi ve Astellas'a nörolojik hastalıklarda gen tedavisi uygulamaları için Sangamo'nun STAC-BBB kapsid teknolojisinin dünya çapında münhasır lisansını verdi. Sangamo tarafından geliştirilen bu teknoloji, nörolojik bozuklukların tedavisinde karşılaşılan zorlukları ele almayı amaçlıyor. Anlaşma, Sangamo'ya işbirliği yoluyla geliştirilen ürünlerin net satışları üzerinden 1,3 milyar dolara kadar dönüm noktası ödemeleri ve kademeli telif ücretleri getirebilir.
Ek olarak, Sangamo, Roche'un hemofili A için gen tedavisi programını durdurma kararının ardından hisselerinde bir artış yaşadı. Sangamo şu anda aynı durumu hedefleyen rakip bir gen tedavisi üzerinde Pfizer ile işbirliği yapıyor.
Ayrıca, Truist Securities Sangamo'nun hisse senedi notunu Tut'tan Al'a yükseltti ve 2025 başlarında Evre 3 Hemofili A gen tedavisi için potansiyel bir Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) ve Pazarlama Yetkilendirme Başvurusu (MAA) sunumu gibi birkaç önemli gelişmeyi vurguladı. Ayrıca, 2025'in ilk yarısında Fabry hastalığı tedavisi için tam verilerin beklendiğini ve bunun Sangamo'yu tedaviyi ilerletmek için cazip bir ortak haline getirebileceğini belirttiler.
Son olarak, 2024 Üçüncü Çeyrek kazanç çağrısında Sangamo, Fabry hastalığı programındaki ilerleme ve Pfizer ile hemofili A tedavisi üzerine işbirliği de dahil olmak üzere gen tedavisi programlarında önemli ilerlemeler kaydettiklerini bildirdi. Birden fazla BLA başvurusu için hazırlık yapıyorlar ve Genentech'ten 50 milyon dolarlık bir dönüm noktası ödemesi aldılar, bu da güçlü bir finansal pozisyona işaret ediyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.