ROCKVILLE, Md. - REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX), yaşlılığa bağlı makula dejenerasyonu (yaş tip YBMD) için potansiyel bir tek seferlik gen tedavisi olan ABBV-RGX-314'ün Faz I/IIa çalışmasından elde edilen iyimser sonuçları paylaştı. Yakın zamanda The Lancet'te yayınlanan çalışma, tek doz ABBV-RGX-314 alan hastaların tedaviden iki yıl sonrasına kadar stabil veya gelişmiş görme ve retina sağlığı yaşadıklarını ortaya koyuyor.
Şirketin bugün yaptığı duyuru, ABBV-RGX-314'ün, sıklıkla görme kaybına yol açan ve şu anda sık sık anti-VEGF enjeksiyonları gerektiren kronik bir durum olan ıslak AMD tedavisinde önemli bir ilerleme sağlayabileceğini gösteriyor. Gen terapisi, potansiyel olarak tek bir uygulamadan uzun vadeli faydalar sağlayarak tedavi yükünü azaltmayı amaçlamaktadır.
ABBV-RGX-314, retinada sıvı birikimine katkıda bulunan sızdıran kan damarlarının büyümesinden sorumlu olan VEGF yolunu inhibe etmek üzere tasarlanmış bir antikor parçasını iletmek için NAV® AAV8 vektörünü kullanmaktadır. Bu yaklaşım, yaş tip YBMD ve diğer kronik retina hastalıklarının tedavisinde yeni bir bakım standardı olarak hizmet edebilir.
Terapi aynı zamanda, 2025 sonu ile 2026 başı arasında küresel ruhsatlandırma başvurularını desteklemesi beklenen ve yolunda giden ATMOSPHERE® ve ASCENT™ adlı iki önemli çalışmada da değerlendirilmektedir.
REGENXBIO Başkanı ve CEO'su Kenneth T. Mills, ABBV-RGX-314'ün sınıfının ilk gen terapisi olarak milyarlarca dolarlık potansiyeline olan güvenini dile getirdi. Araştırmanın birincil araştırmacısı Jeffrey S. Heier, M.D., yaş tip YBMD ile ilişkili önemli görme kaybını ve tedavi yükünü hafifletebilecek bir tedaviye duyulan ihtiyacı vurguladı.
REGENXBIO, ABBV-RGX-314'ü AbbVie ile ortaklaşa geliştiriyor ve iki dağıtım yöntemini araştırıyor: subretinal ve suprakoroidal, ikincisi Clearside Biomedical, Inc. ile özel bir lisansla kolaylaştırıldı.
Yaş tip YBMD, ABD, Avrupa ve Japonya'da görme kaybının önde gelen nedenlerinden biridir ve 2 milyon kadar bireyi etkilemektedir. Mevcut tedaviler etkili olmakla birlikte, gerekli enjeksiyonların sıklığı nedeniyle bağlılık zorlukları yaratmaktadır.
Bu haber bir basın açıklamasına dayanmaktadır ve gen terapisinin ıslak YBMD hastaları için tedavi ortamını dönüştürme potansiyeline bir bakış sunmaktadır.
InvestingPro Insights
REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) yaşlılığa bağlı makula dejenerasyonuna yönelik gen terapisiyle ilerleme kaydetmeye devam ederken, finansal ölçümler ve analist görüşleri şirketin pazardaki konumu ve gelecekteki görünümü için daha geniş bir bağlam sağlıyor. Klinik gelişmelere rağmen, InvestingPro İpuçları analistlerin yakın vadede şirketin kârlılığı konusunda temkinli olduklarını gösteriyor. REGENXBIO'nun bu yıl kârlı olacağını tahmin etmiyorlar ve şirket, 2023'ün ilk çeyreği itibariyle son on iki ayda bildirilen zayıf brüt kâr marjları ile hızla nakit tüketiyor.
Ancak, REGENXBIO için tüm haberler zorlayıcı değil. Şirketin likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşıyor ve bu da bir finansal istikrar seviyesine işaret ediyor. Ayrıca firma, yenilikçi tedavilerine yatırım yapmaya devam ederken stratejik bir avantaj olabilecek orta düzeyde bir borçla faaliyet göstermektedir. Performans cephesinde, REGENXBIO son üç ayda güçlü bir getiri ve son altı ayda büyük bir fiyat artışı gördü, bu da olumlu klinik deney sonuçlarının ardından yatırımcı iyimserliğini yansıtıyor.
InvestingPro Verileri 1,09 milyar USD piyasa değeri ve -4,17 negatif F/K oranı göstererek şirketin mevcut karlılık eksikliğini vurgulamaktadır. Gelir artışı son on iki ayda yaklaşık %19,94 oranında azalmış olup, bu durum potansiyel yatırımcılar için endişe kaynağı olabilir. Bununla birlikte, şirketin hisse fiyat performansı, son altı aydaki toplam %25,45'lik getirisiyle, piyasanın şirketin uzun vadeli potansiyeline olumlu tepki verdiğini göstermektedir.
REGENXBIO'ya yatırım yapmayı düşünenler veya şirketin finansal sağlığı ve beklentileri hakkındaki anlayışlarını derinleştirmek isteyen mevcut hissedarlar için ek InvestingPro İpuçları mevcuttur. InvestingPro'dan erişilebilen, şirketin performansı ve tahminleri hakkında ayrıntılı bilgi sağlayan 9 ipucu daha var. INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde edebilir ve yatırımcılara bilinçli kararlar almaları için değerli araçlar sunabilirsiniz.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.