Pazartesi günü, bir finansal hizmetler şirketi olan Stifel, Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX) için Al notunu ve $40.00 hisse senedi fiyat hedefini korudu. Bu teyit, Duchenne musküler distrofi (DMD) gen tedavisi için genişletilmiş bir klinik çalışmanın duyurulmasının ardından geldi.
Regenxbio, Faz 1/2 AFFINITY DUCHENNE denemesinin daha genç hastalardan oluşan yeni bir kohortu içerecek şekilde genişletildiğini açıkladı. Bu grup, Doz Seviyesi 2'de RGX-202 uygulanacak olan 1 ila 3 yaş arasındaki en fazla beş kişiden oluşacaktır. Bu, pivotal çalışma aşaması için planlanan dozajla aynıdır.
Daha genç bir demografinin dahil edilmesi, önemli bir bozulma meydana gelmeden önce kas fonksiyonunu korumayı amaçladığı için DMD tedavi araştırmalarında kayda değer bir gelişmedir. Geleneksel olarak, bu yaş grubu potansiyel güvenlik endişeleri nedeniyle bu tür çalışmaların dışında tutulmuştur.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), kohort genişlemesini onaylayarak RGX-202'nin güvenliğine ilişkin bir güvenoyu sinyali vermiştir. Bugüne kadar, tedavinin kullanımıyla ilgili hiçbir önemli advers olay (AE) bildirilmemiştir. Ayrıca FDA, RGX-202 için hızlandırılmış bir geliştirme yolunun bir olasılık olarak kaldığını doğruladı.
Yakın tarihli diğer haberlerde, REGENXBIO Inc. faaliyetlerinde önemli adımlar attı. Biyoteknoloji firması, gen terapisi RGX-202'yi değerlendirmek için yeni bir kohort içeren Faz I/II AFFINITY DUCHENNE denemesinin genişletildiğini duyurdu. Şirket ayrıca toplam 15,6 milyon dolar gelir ve 63,3 milyon dolar net zararla verimli bir ilk çeyrek geçirdiğini bildirdi.
Buna ek olarak REGENXBIO, Curran Simpson'ı yeni Başkan ve İcra Kurulu Başkanı olarak atadı ve Mukopolisakkaridoz Tip II (MPS II) tedavisi için bir gen terapisi adayı olan RGX-121 için bir Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) sunma yolunda ilerliyor.
Analist firmaları H.C. Wainwright ve RBC Capital, şirketin pazardaki stratejik konumunu ve ilaç adaylarının ilerlemesini gerekçe göstererek REGENXBIO'nun hisseleri üzerindeki olumlu notlarını korudu. Bu son gelişmeler, şirketin gen terapisi boru hattını ilerletme konusundaki devam eden çabalarını vurgulamaktadır.
InvestingPro İçgörüleri
Stifel'in Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX) şirketini desteklemesinin ardından, InvestingPro'nun güncel finansal ölçümleri, şirketin hisselerini değerlendiren yatırımcılara ek bağlam sağlıyor. Regenxbio'nun piyasa değeri 640,82 milyon dolar olup, devam eden klinik deneyleri ve araştırma faaliyetlerinin ortasında piyasanın şirkete verdiği değeri yansıtmaktadır.
Özellikle, şirketin 1Ç 2024 itibariyle son on iki aydaki fiyat/defter oranı 1,63'tür ve bu da hisse senedinin şirketin defter değerine göre makul bir şekilde değerlenebileceğini göstermektedir.
InvestingPro İpuçları, Regenxbio'nun bilançosunda borçtan daha fazla nakit tuttuğunu, bunun da finansal istikrarın ve gelecekteki araştırmaları önemli miktarda borçlanmadan finanse etme potansiyelinin bir işareti olabileceğini gösteriyor. Ayrıca, hissenin Göreceli Güç Endeksi (RSI) aşırı satım bölgesinde olduğunu gösteriyor ve bu da potansiyel toparlanma fırsatları arayan yatırımcıları çekebilir.
Analistlerin kazançlarını aşağı yönlü revize etmeleri ve şirketin bu yıl kârlı olmayacağını öngörmelerinin yanı sıra bu bilgiler, potansiyel yatırımcılar için karmaşık bir tablo çiziyor. Daha derin bir analizle ilgilenenler için https://www.investing.com/pro/RGNX adresinde 10'dan fazla ek InvestingPro İpucu bulunmaktadır. Bu değerli bilgilere erişmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirimden yararlanabilirsiniz.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.