SOUTH SAN FRANCISCO, Calif. - Nadir hastalıklara odaklanan bir biyoteknoloji firması olan Quince Therapeutics, Inc. (NASDAQ: QNCX), yakın zamanda 53. Çocuk Nörolojisi Derneği Yıllık Toplantısı'nda Faz 3 ATTeST çalışmasından elde edilen güvenlik verilerini sundu. Çalışma, nadir bir nörodejeneratif durum olan Ataksi-Telanjiektazi (A-T) için araştırma aşamasındaki bir tedavi olan EryDex'i içeriyordu.
Poster sunumu, EryDex'in çalışmada genel olarak iyi tolere edildiğini, tedaviye bağlı ortaya çıkan advers olayların (TEAE'ler) çoğunun hafif ila orta şiddette olduğunu vurguladı. Önemli olarak, kronik steroid kullanımıyla tipik olarak ilişkilendirilen yan etkiler hastalarda gözlenmedi. Çalışmada, advers olaylar nedeniyle üç hastanın tedaviyi bıraktığı, bir ciddi advers olayın ise tedaviyle ilişkisinin olası olmadığı bildirildi.
Quince Therapeutics'in CEO'su Dr. Dirk Thye, güvenlik profilinin A-T tedavisi için daha ileri değerlendirmeyi desteklediğini belirterek EryDex'in potansiyeli konusunda iyimserliğini dile getirdi. Şirketin önemli Faz 3 NEAT çalışması şu anda ABD ve Avrupa'da hasta kaydı yapmakta olup, üst düzey sonuçların 2025 yılı sonlarında alınması bekleniyor.
NEAT çalışması, EryDex'in A-T hastalarındaki nörolojik etkilerini değerlendirmeyi amaçlıyor ve FDA ile Özel Protokol Değerlendirmesi kapsamında yürütülüyor. Quince ayrıca EryDex için Hızlı İzleme statüsü aldı, bu da karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacı karşılama potansiyelini gösteriyor.
A-T, nörolojik gerilemeye ve bağışıklık yetmezliğine neden olan genetik bir bozukluktur ve hastalar genellikle ergenlik döneminde tekerlekli sandalyeye bağımlı hale gelir. ABD'de yaklaşık 4.600 teşhis edilmiş vaka ve Birleşik Krallık ve AB4 ülkelerinde tahmini 5.000 vaka bulunmakta olup, onaylanmış bir tedavi bulunmamaktadır.
EryDex, kronik kortikosteroid kullanımının yan etkilerini potansiyel olarak azaltmak için hastanın kendi kırmızı kan hücrelerinde ilacı kapsülleyen Quince'in özel AIDE teknolojisini kullanmaktadır.
Quince Therapeutics, nadir hastalıklar için tedaviler geliştirmeye adanmış geç aşama bir biyoteknoloji şirketidir. Bu makaledeki bilgiler bir basın açıklamasına dayanmaktadır.
Diğer son haberlerde, Quince Therapeutics hem Rodman & Renshaw hem de EF Hutton tarafından tanındı ve şirket için Al derecelendirmesiyle kapsam başlattı. Analistlerin odak noktası, şirketin önde gelen terapötik adayı EryDex ile nadir bir genetik bozukluk olan Ataksi-Telanjiektazi'yi (A-T) tedavi etme konusundaki yenilikçi yaklaşımıydı. Quince Therapeutics, Faz 3 ATTeST klinik çalışmasından elde edilen umut verici verileri yayınladı ve bu veriler olumlu bir güvenlik profili ve özellikle altı ila dokuz yaş arası çocuklarda olmak üzere hasta alt grubunda olumlu bir etki gösterdi. Bununla birlikte, şirket minimum teklif fiyatı gerekliliğine uymaması nedeniyle Nasdaq Global Select Market'ten çıkarılma riskiyle karşı karşıya ve uyumu yeniden sağlamak için 17 Aralık 2024 tarihine kadar süresi var. Olumlu bir not olarak, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Quince'in EryDex Sistemi'ne Hızlı İzleme statüsü verdi ve bu önemli bir düzenleyici kilometre taşını işaret ediyor. Bunlar, şirket yenilik yapmaya ve düzenleyici zorlukları aşmaya devam ederken Quince Therapeutics'i çevreleyen son gelişmeler arasında yer alıyor.
InvestingPro Öngörüleri
Quince Therapeutics (NASDAQ: QNCX) Ataksi-Telanjiektazi için EryDex tedavisini ilerletirken, yatırımcılar son finansal veriler ve piyasa performansından ek bağlam bulabilir.
InvestingPro verilerine göre, Quince Therapeutics'in piyasa değeri 71,84 milyon ABD Doları olup, küçük ölçekli bir biyoteknoloji şirketi olduğunu gösteriyor. Hisse senedi son zamanlarda dikkat çekici bir momentum gösterdi ve son ayda %144,96, son yılda ise %88,55 fiyat getirisi sağladı. Hisse fiyatındaki bu artış, Çocuk Nörolojisi Derneği Yıllık Toplantısı'nda sunulan olumlu güvenlik verileri ve devam eden Faz 3 NEAT çalışması ile uyumlu.
Ancak, Quince Therapeutics'in şu anda kârlı olmadığını belirtmek önemlidir. 2023'ün 2. çeyreği itibariyle son on iki ay için düzeltilmiş faaliyet geliri -29,52 milyon ABD Doları'dır. Bu, onaylanmış ürünlerden gelir elde etmeden önce araştırma ve klinik denemelere yoğun yatırım yapan geliştirme aşamasındaki biyoteknoloji şirketleri için tipiktir.
InvestingPro İpuçları, Quince'in bilançosunda borçtan daha fazla nakit tuttuğunu vurguluyor, bu da devam eden klinik denemeleri ve operasyonları finanse etmek için çok önemli olabilir. Ancak şirket aynı zamanda hızla nakit tüketiyor, bu da yeni tedaviler geliştiren biyoteknoloji firmaları için yaygın bir zorluktur.
Yatırımcılar, hisse senedinin 52 haftalık zirvesine yakın işlem görmesine rağmen, analistlerin şirketin bu yıl kârlı olmasını beklemediklerinin farkında olmalıdır. Bu, erken aşama biyoteknoloji şirketlerine yatırım yapmanın spekülatif doğasını ve EryDex'in başarısının Quince'in gelecekteki beklentileri için önemini vurgulamaktadır.
Daha derin bir analiz ile ilgilenenler için, InvestingPro Quince Therapeutics için 14 ek ipucu sunuyor ve şirketin finansal sağlığı ve piyasa konumu hakkında daha kapsamlı bir bakış açısı sağlıyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.