LEIDEN, Hollanda & CAMBRIDGE, Mass. - RNA terapilerine odaklanan bir biyofarmasötik şirketi olan ProQR Therapeutics NV (NASDAQ:PRQR), Rett Sendromu için potansiyel bir tedaviyi klinik denemelere ilerletmek üzere Rett Syndrome Research Trust (RSRT) ile genişletilmiş bir işbirliği duyurdu. Başlangıçta Ocak 2024'te 1 milyon dolarlık bir hibe ile desteklenen işbirliği, RSRT'den ek 8,1 milyon dolar ile güçlendirildi ve toplam finansman 9,1 milyon dolara ulaştı. Bu finansman haberi, ProQR'ın hisse senedinin son altı ayda etkileyici bir %80,87'lik getiri sağladığını bildiren InvestingPro'nun raporuyla birlikte geliyor. InvestingPro ile 10+ ek ProTips ve kapsamlı finansal analize erişin.
Rett Sendromu, dünya çapında tahmini 350.000 vaka ile ağırlıklı olarak kız çocuklarını etkileyen ciddi bir nörogelişimsel bozukluktur. Şu anda, MECP2 genindeki mutasyonlardan kaynaklanan bu durum için tedavi yoktur ve sınırlı tedavi seçenekleri bulunmaktadır. ProQR'ın terapisi AX-2402, şirketin özel Axiomer RNA düzenleme platformunu kullanarak MECP2 genindeki R270X mutasyonunu hedeflemektedir.
Axiomer platformu, RNA moleküllerinin yüksek derecede spesifik bir şekilde düzenlenmesine olanak tanıyarak, potansiyel olarak hastalığa neden olan mutasyonları düzeltebilir veya protein ekspresyonunu modüle edebilir. Teknoloji, RNA'da hassas nükleotid değişiklikleri yapmak için hücrenin kendi düzenleme mekanizması olan ADAR'ı kullanır.
ProQR'ın Baş Bilim Sorumlusu Gerard Platenburg, RSRT ile ortaklıktan duyduğu memnuniyeti dile getirdi ve Axiomer teknolojisinin merkezi sinir sisteminin karmaşık genetik durumlarını ele alma potansiyelini vurguladı. RSRT'nin Kurucusu ve CEO'su Monica Coenraads da ortaklığın hırsını ve Rett Sendromunu ortadan kaldırma yolunda kaydedilen ilerlemeyi vurguladı.
RSRT'den gelen ek finansman, ProQR'ın Rett Sendromu ile ilişkili genetik mutasyonlar için RNA düzenleme terapilerinin geliştirilmesini hızlandırmasını sağlayacak. İşbirliğinin odak noktası, MECP2 transkripsiyon faktörünü hedefleyen terapötik adayları optimize etmek ve bunları klinik geliştirmeye doğru ilerletmek olacak.
Bu haber, ProQR Therapeutics'in basın açıklamasına dayanmaktadır. İleriye bakıldığında, InvestingPro analistleri, mevcut yıl için önemli satış büyümesi öngörüyor, ancak şirketin kârlı olması beklenmiyor. ProQR ve 1.400+ diğer ABD hissesi için InvestingPro'da mevcut olan tam finansal sağlık analizini ve detaylı Pro Research Raporunu keşfedin.
Diğer son haberlerde, ProQR Therapeutics N.V. adi hisselerinin halka arzını duyurdu. Bu hamle, şirketin araştırma ve geliştirme çabalarını finanse etmeyi, özellikle ürün adaylarını ilerletmeyi ve AR-GE programlarını genişletmeyi amaçlıyor. Kalan fonlar, işletme sermayesini ve diğer kurumsal giderleri desteklemek için tahsis edilecek. Evercore ISI, Cantor, Raymond James ve Oppenheimer & Co. teklifin ortak lider kitap yöneticileri olarak görev yapıyor. Şirketin, karşılanmamış ihtiyaçları olan hastalıklar için yeni tedaviler geliştirme çabalarının merkezinde yer alan Axiomer® RNA düzenleme platformu, hem nadir hem de yaygın hastalıklar için potansiyel olarak yeni bir ilaç sınıfı sunabilir. Şirket, teklif ve gelir kullanımı hakkında ileriye dönük projeksiyonlar sağlamış olsa da, bunların piyasa koşullarına, olağan kapanış koşullarına ve diğer risklere tabi olduğunu belirtmiştir. Bu son gelişmeler, ProQR'ın RNA terapi araştırmasını ilerletme konusundaki süregelen kararlılığını vurgulamaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.