WAYNE, Pa. - Hisse senedi yılbaşından bu yana yaklaşık %19 artış göstererek şu anda 14,25$ seviyesinde işlem gören Palvella Therapeutics Inc. (NASDAQ:PVLA), mikrokistik lenfatik malformasyonların (mikrokistik LM'ler) tedavisi için QTORIN™ %3,9 rapamisin anhidröz jel üzerine yaptığı Evre 2 çalışmasının sonuçlarının Journal of Vascular Anomalies'de yayınlandığını bugün duyurdu. Çalışma, 12 haftalık tedavi süresinin ardından katılımcıların %100'ünün önemli ölçüde iyileşme gösterdiğini ortaya koydu. InvestingPro verilerine göre, analistler 30$ ile 38$ arasında değişen fiyat hedefleriyle güçlü bir al konsensüsünü koruyorlar.
QTORIN™ rapamisinin güvenliğini ve etkinliğini değerlendiren çalışmanın bulguları, çeşitli etkinlik sonlanım noktalarında nominal istatistiksel anlamlılık gösterdi. Özellikle, klinisyen ve hasta genel izlenim değerlendirmeleri ile bireysel klinik belirtilerin değerlendirmeleri olumlu sonuçlar ortaya koydu. Tedavi genellikle iyi tolere edildi ve ilaca bağlı ciddi advers olay bildirilmedi. InvestingPro analizi, şirketin 2,76'lık "İYİ" finansal sağlık puanını ve 2,14'lük sağlıklı bir cari oranı koruduğunu gösteriyor.
Deforme olmuş lenfatik damarlarla karakterize nadir bir genetik hastalık olan mikrokistik LM'ler, tekrarlayan enfeksiyonlara ve kronik güçsüzlüğe yol açıyor. Şu anda ABD'de bu durumla teşhis edilen 30.000'den fazla hasta bulunuyor ve FDA onaylı herhangi bir tedavi mevcut değil.
Nadir görülen genetik cilt hastalıkları konusunda uzmanlaşmış bir şirket olan Palvella Therapeutics, şu anda yaklaşık 40 denekle SELVA adlı Evre 3 tek kollu, başlangıç kontrollü bir çalışma yürütüyor. ABD Gıda ve İlaç Dairesi, QTORIN™ rapamisine Çığır Açan Tedavi Statüsü, Hızlı İzleme Statüsü ve Yetim İlaç Statüsü verdi.
Devam eden SELVA çalışması, QTORIN™ rapamisinin potansiyelini daha fazla değerlendirmeyi amaçlıyor ve ilk verilerin 2026'nın ilk çeyreğinde açıklanması bekleniyor. Başarılı olursa, QTORIN™ rapamisin ABD'de mikrokistik LM'ler için onaylanan ilk tedavi olabilir ve potansiyel olarak yeni bir bakım standardı oluşturabilir.
Bu gelişme, Palvella Therapeutics Inc.'in basın açıklamasına dayanmaktadır ve şirketin veya ürünlerinin onaylandığı anlamına gelmemektedir. PVLA'nın finansal metrikleri ve büyüme potansiyeli hakkında daha derin bilgiler, özel ProTips ve detaylı değerleme analizleri dahil olmak üzere, InvestingPro'yu ziyaret edin.
Diğer son haberlerde, Palvella Therapeutics ve Pieris Pharmaceuticals kendi alanlarında önemli ilerlemeler kaydediyor. Palvella, kutanöz venöz malformasyonlar (VM'ler) için QTORIN rapamisini değerlendiren Evre 2 TOIVA çalışmasının sonuçlarını 2025 sonunda bekliyor. Şirket ayrıca, Evre 3 verilerinin 2026 başında beklenmesiyle mikrokistik lenfatik malformasyonları (mikrokistik LM'ler) hedefliyor. H.C. Wainwright, Palvella'nın potansiyeline olan güvenini göstererek şirketin hisse senedine Al notunu yeniden teyit etti.
Bu arada, Pieris Pharmaceuticals yönetim kurulu değişikliklerini ve Palvella Therapeutics ile devam eden birleşmesi hakkında güncellemeleri duyurdu. Birleşme ilerliyor ve tamamlandığında Palvella'nın Pieris'in tamamen sahip olduğu bir yan kuruluş haline gelmesi planlanıyor. Pieris, birleşmeyle ilgili ek bilgi taleplerine yanıt olarak, Palvella için 2038'e kadar güncellenmiş finansal projeksiyonlar da dahil olmak üzere ek açıklamalar sağladı.
Bu gelişmeler, şirketlerin kendi tıbbi yeniliklerini ve stratejik planlarını ilerletme konusundaki kararlılıklarını vurguluyor. Bunlar son gelişmeler olmakla birlikte, yatırımcıların hem Palvella Therapeutics hem de Pieris Pharmaceuticals'dan gelecek güncellemeleri yakından takip etmeleri tavsiye edilir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.