CAMBRIDGE, Mass. - 20,25 milyon dolar piyasa değerine sahip mikro-cap biyoteknoloji firması NeuroSense Therapeutics Ltd. (NASDAQ: NRSN), amiyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisi için geliştirdiği ilaç adayı PrimeC ile ilgili olarak ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile önemli bir Type C toplantısını tamamladı. InvestingPro verilerine göre, şirketin hissesi son bir yılda %45,71 getiri ile güçlü bir momentum gösterdi. Toplantı, önerilen Faz 3 klinik çalışma tasarımı ve gelecekteki pazarlama başvurusu için sunum planı üzerine odaklandı.
FDA, Faz 3 denemesinin tasarımı hakkında olumlu geri bildirimde bulundu. Bu, çalışmanın düzenleyici standartları karşılaması ve potansiyel olarak ilaç onayı için yeterli veri toplaması açısından kritik bir adım. NeuroSense, nihai protokolü 2025'in ilk yarısında FDA'ya sunmayı ve 2025 ortasına kadar yaklaşık 300 hastayı çalışmaya dahil etmeye başlamayı planlıyor. Analistler, 1,02 dolar olan mevcut işlem fiyatının oldukça üzerinde, 3 ila 7,50 dolar arasında değişen fiyat hedefleriyle iyimser görünümlerini koruyorlar. Faz 3 denemesi randomize, çok merkezli, çok uluslu, çift kör ve plasebo kontrollü olacak ve 12 aylık tedaviden sonra açık etiketli bir uzatma içerecek.
NeuroSense CEO'su Alon Ben-Noon, FDA'nın geri bildiriminin ilaç geliştirme programlarında önemli bir dönüm noktası olduğunu, ilerlemelerini doğruladığını ve ALS hastaları için tedavi seçeneklerini geliştirme konusundaki kararlılıklarını vurguladığını belirtti.
Daha önce NeuroSense, PrimeC'nin ALS hastalarında hastalık ilerlemesini önemli ölçüde yavaşlatabileceğini ve hayatta kalma oranlarını artırabileceğini gösteren PARADIGM Faz 2b klinik denemesini tamamladı. Siprofloksasin ve selekoksib kombinasyonunu içeren uzun salınımlı oral formülasyon olan PrimeC, ALS ile ilişkili birden fazla mekanizmayı hedefliyor ve ABD ve Avrupa'da Yetim İlaç Statüsü aldı.
ALS, teşhisten sonra 2-5 yıl içinde felç ve ölüme yol açan tedavisi olmayan bir hastalıktır ve sadece ABD'de yılda 5.000'den fazla yeni vaka görülmektedir. Hastalığın yükü önemlidir ve yıllık tahmini maliyeti 1 milyar dolardır. InvestingPro analizi, şirketin son on iki ayda -11,69 milyon dolar FAVÖK ile geliştirmeye agresif yatırım yaptığını ortaya koyuyor. NeuroSense'in gelişim yörüngesini ve pazar potansiyelini daha iyi anlamak için 5 ek ProTips'e ve kapsamlı finansal metriklere erişin.
Bu makale, NeuroSense Therapeutics'in basın açıklamasına dayanmaktadır. Sağlanan bilgiler şirketin mevcut beklentilerini yansıtmakta ve gerçek sonuçların önemli ölçüde farklılık göstermesine neden olabilecek risk ve belirsizlikler içermektedir.
Diğer son haberlerde, NeuroSense Therapeutics Ltd. 5 milyon dolarlık bir özel satış anlaşması sağladı ve ALS tedavisi PrimeC için patent korumasını 2042 yılına kadar uzattı. Şirket ayrıca 31 Aralık 2023'te sona eren yıl için araştırma ve geliştirme giderlerinde %18 artış ve genel ve idari giderlerde %20 azalma rapor etti ve yılı yaklaşık 2,6 milyon dolar nakit ile tamamladı. Ek olarak, NeuroSense PrimeC için Faz 3 çalışma tasarımını sonuçlandırmak üzere bir FDA toplantısı planladı ve 2025'in ikinci çeyreğinde Health Canada'ya düzenleyici bir dosya sunmayı planlıyor. Şirket ayrıca, Faz 2b PARADIGM klinik denemesinden elde edilen olumlu sonuçları kullanarak PrimeC için Kanada'da erken ticarileştirme onayı almaya çalışıyor. Bunlar şirketin faaliyetlerindeki son gelişmelerdir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.