NEW YORK - Neurogene Inc. (NASDAQ:NGNE), pediatrik hastalarda Rett sendromunu tedavi etmeyi amaçlayan bir gen terapisi olan NGN-401'in devam eden Faz 1/2 denemesinden olumlu ara klinik veriler açıkladı. Tedavi, katılımcılarda olumlu güvenlik profili ve anlamlı iyileşme göstererek, becerilerde ve gelişimsel dönüm noktalarında potansiyel kazanımlar olduğunu düşündürdü.
Dört kadın pediatrik hastadan oluşan denemenin düşük doz kohortunda, Rett sendromuna yönelik çeşitli değerlendirmelerde tutarlı iyileşmeler gözlendi. Özellikle, tüm katılımcılar Klinik Global İzlenim-İyileşme ölçeğinde önemli klinik iyileşmeyi gösteren bir puan elde etti. Ek olarak, Rett Sendromu Davranış Anketindeki iyileşmeler başlangıca göre yüzde 28 ile 52 arasında değişiyordu ve katılımcılar hastalığın temel klinik alanlarında beceriler kazandı.
Tedaviyle ilgili ciddi yan etkiler bildirilmedi ve çoğu yan etki steroidlere yanıt verdi. Ancak, yüksek doz alan bir katılımcıda adeno-ilişkili virüs gen terapisinin bilinen riskleriyle tutarlı yakın zamanlı bir ciddi yan etki gözlendi.
Neurogene ayrıca denemede bir ergen/yetişkin kohortu başlattı ve gelecekteki bir kayıt amaçlı deneme ve potansiyel ürün lansmanı için üretim gereklilikleri konusunda FDA ile mutabık kaldı.
Şirket, düşük doz pediatrik kohort için kaydı 2024'ün dördüncü çeyreğinde tamamlamayı planlıyor ve 2025'in ilk yarısında kayıt amaçlı deneme tasarımı hakkında bir güncelleme sağlayacak. 2025'in ikinci yarısında ek ara veriler bekleniyor.
Buna karşılık, Neurogene, FDA'nın Rejeneratif Tıp İleri Terapi başvurusunu reddetmesi nedeniyle CLN5 Batten hastalığı için NGN-101 gen terapisi programını ilerletmeyi planlamadığını açıkladı.
Neurogene bugün, NGN-401 klinik denemesinden elde edilen ara verileri tartışmak için bir yatırımcı/analist web yayını düzenleyecek.
NGN-401, Rett sendromunda rol oynayan MECP2 genini, Neurogene'in özel EXACT transgene regülasyon teknolojisini kullanarak gen aşırı ekspresyonundan kaynaklanan toksisiteyi önlemek için ileten araştırma aşamasındaki bir tedavidir.
Bu makale Neurogene Inc.'in basın açıklamasına dayanmaktadır.
Diğer güncel haberlerde, Neurogene Inc. aşırı talep gören bir PIPE finansmanında yaklaşık 200 milyon dolar elde etti. RTW Investments ve Casdin Capital gibi önde gelen sağlık yatırım firmalarını içeren bu finansmanın, Neurogene'in finansal yeterliliğini 2027'nin ikinci yarısına kadar uzatması bekleniyor. Bu fonların, diğer kurumsal amaçların yanı sıra, Rett sendromu için gen terapileri NGN-401'in çalışmasına kayıt tamamlanmasını desteklemesi amaçlanıyor.
Şirket, 2024'ün ikinci çeyreği için 18,5 milyon dolar net zarar bildirdi ve araştırma ve geliştirme giderleri 15,7 milyon dolar olarak gerçekleşti. Neurogene'in gen terapisi adayı NGN-401, FDA'dan Rejeneratif Tıp İleri Terapi tanımlamasını aldı ve bu durumun onay sürecini hızlandırması bekleniyor.
Analist değerlendirmeleri açısından, BMO Capital ve William Blair, Neurogene hisseleri için Outperform notunu korurken, H.C. Wainwright hisse fiyat hedefini 51 dolardan 49 dolara düşürdü ve Al notunu korudu. Yatırımcılar, NGN-401 çalışmasının düşük doz kohortundan gelecek Faz 1/2 klinik verilerini ve 2025'in ilk çeyreğinde yapılacak güncellemeyi yakından takip ediyor. Bu güncelleme, ara Faz 1/2 klinik verilerini ve CLN5 Batten hastalığının tedavisinde NGN-101 için düzenleyici bir güncellemeyi içerecek. Bunlar şirketin yörüngesini potansiyel olarak etkileyebilecek son gelişmelerdir.
InvestingPro Öngörüleri
Neurogene Inc. (NASDAQ:NGNE) Rett sendromu gen terapisi için olumlu ara klinik veriler bildirirken, yatırımcılar şirketin finansal durumu ve piyasa performansı ile ilgilenebilir. InvestingPro verilerine göre, Neurogene'in piyasa değeri 934,76 milyon dolar olup, bu rakam piyasanın şirketin potansiyelini mevcut değerlendirmesini yansıtmaktadır.
Hisse senedi, geçen yıl yüzde 351,72 ve yılbaşından bu yana yüzde 251,96 toplam fiyat getirisi ile dikkat çekici bir performans gösterdi. Bu güçlü momentum, olumlu klinik deneme sonuçlarıyla uyumlu ve Neurogene'in gen terapisi portföyüne yatırımcı güveninin arttığını gösterebilir.
Ancak, Neurogene'in şu anda 264,67 gibi yüksek bir F/K oranıyla işlem gördüğünü belirtmek önemlidir. Bu, yatırımcıların önemli gelecek büyüme beklentilerini fiyatlandırdığını gösteriyor ve bu durum umut verici NGN-401 deneme sonuçlarından etkilenmiş olabilir.
InvestingPro İpuçları, Neurogene'in bilançosunda borcundan daha fazla nakit bulundurduğunu vurguluyor, bu da şirketin klinik programlarını ilerletirken finansal esneklik sağlayabilir. Ayrıca, likit varlıklar kısa vadeli yükümlülüklerden fazla olup, devam eden denemeler ve potansiyel ürün lansmanlarıyla ilişkili operasyonel maliyetlere karşı bir tampon sunabilir.
Analistlerin bu yıl şirketin kârlı olmasını beklemediklerini belirtmek gerekir, ki bu durum ilaç geliştirmenin klinik aşamasındaki biyoteknoloji firmaları için alışılmadık değildir. Şirketin lider adayı NGN-401'i ilerletmeye odaklanması ve CLN5 Batten hastalığı için NGN-101 programını sürdürmeme kararı, yakın vadeli finansal görünümünü etkileyebilir.
Daha kapsamlı bir analiz arayan yatırımcılar için, InvestingPro Neurogene için 17 ek ipucu sunarak şirketin finansal sağlığı ve piyasa konumu hakkında daha derin bir anlayış sağlıyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.