LONDRA ve NEW YORK - Yaklaşık 480 milyon dolar piyasa değerine sahip klinik aşamadaki genetik ilaç şirketi MeiraGTx Holdings plc (NASDAQ:MGTX), gen terapisi adayı AAV2-hAQP1'in, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından Derece 2/3 radyasyona bağlı kserostomi (RIX) tedavisi için Rejeneratif Tıp İleri Tedavi (RMAT) statüsü aldığını duyurdu. RIX, baş ve boyun kanseri hastalarında radyasyon tedavisinin ciddi bir yan etkisidir. InvestingPro verilerine göre, şirket son on iki ayda 13,93 milyon dolar gelir elde ederken, 2,34'lük cari oranla sağlıklı bir likidite pozisyonunu korudu.
RMAT statüsü, AAV2-hAQP1'in RIX için tek seferlik bir tedavi olma potansiyelini gösteren ön klinik kanıtları yansıtan önemli bir düzenleyici dönüm noktasıdır. RIX, ABD'de baş ve boyun kanseri için radyasyon tedavisi gören 170.000'den fazla hastanın önemli bir kısmını etkileyen ve yıllık 15.000 yeni hasta teşhis edilen, mevcut tedavi seçeneği olmayan bir durumdur. Bu gelişme, MGTX'in güçlü piyasa performansına katkıda bulunmuş ve hisse senedi son altı ayda %28,7 kazanç göstermiştir.
AAV2-hAQP1'in klinik vaadi, Nisan 2024'te Amerikan Oral Tıp Akademisi'nin yıllık toplantısında sunulan Faz 1 AQUAx klinik çalışmasından elde edilen verilerle desteklendi. Çalışma, ciddi advers olaylar veya doz sınırlayıcı toksisiteler olmaksızın, hasta tarafından bildirilen önemli iyileşmeler ve artan tükürük üretimi gösterdi.
21. Yüzyıl Tedavileri Yasası'nın bir parçası olan RMAT statüsü, umut verici rejeneratif tıp tedavilerinin geliştirilme ve inceleme sürecini hızlandırmak için tasarlanmıştır. Hızlı Takip ve Çığır Açan Terapi statülerine benzer faydalar içerir, örneğin artan FDA etkileşimi, sürekli inceleme ve Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) için Öncelikli İnceleme potansiyeli gibi.
MeiraGTx'in devam eden Faz 2 AQUAx2 çalışması, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir deneme olup, ABD, Kanada ve Birleşik Krallık'ta katılımcı kaydına devam etmekte ve gelecekteki olası bir BLA başvurusunu desteklemek için FDA gereklilikleriyle uyumludur.
Şirket, kendi bünyesindeki üretim tesisleriyle, AAV2-hAQP1'in geliştirme yolunu hızlandırmak için RMAT statüsünden yararlanmayı amaçlıyor. Bu, sık düzenleyici etkileşimleri ve ürün geliştirme programı, klinik denemeler ve üretim stratejisi hakkında kapsamlı tartışmaları içeriyor. InvestingPro analizi şirketin şu anda net zararlarla nakit tükettiğini gösterse de, orta düzeyde borç seviyeleri ve güçlü likit varlıklar koruduğunu belirtiyor. MGTX'in finansal sağlığı ve büyüme beklentileri hakkında daha derin bilgiler için, 8 ek ProTip ve kapsamlı değerleme metrikleri dahil olmak üzere, yatırımcılar InvestingPro'da bulunan detaylı Pro Research Raporu'na erişebilirler.
Bu makaledeki bilgiler bir basın açıklamasına dayanmaktadır.
Diğer güncel haberlerde, MeiraGTx Holdings, Parkinson hastalığının tedavisine odaklanan en son klinik denemesi MGT-GAD-025'ten cesaret verici sonuçlar rapor etti. Çalışma, idiyopatik Parkinson hastalığı olan hastalarda önemli etkinlik sonlanım noktalarında önemli iyileşmeler gösterdi. Şirket, Faz 3 çalışmasını başlatmak amacıyla ABD, Avrupa ve Japonya'daki düzenleyicilerle görüşmeyi planlıyor.
Finansal analistler de MeiraGTx'in beklentileri hakkında görüş bildirdi. Piper Sandler, şirketin hisseleri için Ağırlık Artırma notunu korurken, potansiyel yakın vadeli katalizörlere ve Johnson & Johnson ile ortaklıktan beklenen 285 milyon dolarlık kilometre taşı ödemesine dikkat çekti. RBC Capital, MeiraGTx için fiyat hedefini 9,00 dolara ayarlarken, Üstün Performans notunu korudu.
MeiraGTx ayrıca, genel kurumsal amaçlar, araştırma ve geliştirme giderleri ve klinik deneme maliyetleri için 50 milyon dolar elde etme niyetiyle her biri 4 dolardan 12,5 milyon adi hisse senedi halka arzı duyurdu. Chardan Capital Markets, MeiraGTx'in gen terapisi portföyüne güven duyarak şirket için Al notu ile kapsama başlattı. Bunlar, MeiraGTx'in devam eden finansal ve araştırma faaliyetlerini vurgulayan son gelişmeler arasındadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.