LA JOLLA, Kaliforniya - Longboard Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:LBPH), iki yaş ve üzeri bireylerde Dravet sendromu ile ilişkili nöbetleri tedavi etmeyi amaçlayan araştırma ilacı bexicaserin için küresel bir Evre 3 klinik denemesini başlattı. DEEp SEA Çalışması olarak bilinen deneme, ilk merkezlerini aktive etti ve önümüzdeki haftalarda ek merkezleri aktive etmeyi planlıyor.
DEEp SEA Çalışması, bexicaserinin etkinliğini yaklaşık 160 katılımcıda (2 ila 65 yaş arası) sayılabilir motor nöbetlerini izleyerek değerlendirmek için tasarlanmış çift kör, plasebo kontrollü bir denemedir. Çalışma aynı zamanda ilacın güvenliğini ve tolere edilebilirliğini de değerlendirecektir. Katılımcılar 5 haftalık bir tarama sürecinden geçecek, ardından 3 haftalık bir doz titrasyon dönemi ve sonrasında en yüksek tolere edilen dozda 12 haftalık bir idame dönemi olacaktır. Bu aşamadan sonra, uygun katılımcılar 52 haftalık açık etiketli bir uzatma çalışmasına katılabilirler.
Bu Evre 3 çalışması, Longboard'un daha geniş DEEp Programının bir parçasıdır ve yaklaşık 80 küresel merkezde Gelişimsel ve Epileptik Ensefalopatilerin (DEE'ler) bir spektrumunu hedefleyen yaklaşık 480 katılımcıyı kapsamayı amaçlamaktadır.
Longboard'un İcra Kurulu Başkan Yardımcısı ve Operasyon Başkanı Chad Orevillo, Evre 2 verilerinden Evre 3 başlangıcına kadar olan hızlı ilerleme konusunda gurur duyduğunu belirterek, şirketin DEEp Programının yürütülmesine ve katılımına olan bağlılığını vurguladı.
Dravet Sendromu Vakfı İcra Direktörü Mary Anne Meskis, Longboard'un ilerlemesini ve verimli klinik geliştirme yaklaşımını takdir etti. Dravet sendromu ve diğer nadir epileptik durumlardaki önemli karşılanmamış ihtiyacı vurguladı.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), iki yaş ve üzeri hastalarda DEE'lerle ilişkili nöbetlerin tedavisi için bexicaserine Çığır Açıcı Terapi statüsü verdi. Bexicaserin, 5-HT2B ve 5-HT2A reseptör alt tipleri üzerinde gözlemlenen bir etkisi olmayan bir 5-HT2C reseptör süperagonistidir.
Bexicaserin ve Longboard tarafından geliştirilen diğer bir bileşik olan LP659'un henüz FDA veya başka bir düzenleyici otorite tarafından pazarlama için onaylanmadığını belirtmek önemlidir. Burada sunulan bilgiler Longboard Pharmaceuticals'ın basın açıklamasına dayanmaktadır.
Diğer son haberlerde, Longboard Pharmaceuticals ilaç geliştirme programlarında önemli adımlar attı. FDA, Longboard'un Dravet sendromu tedavisi için ilaç adayı bexicaserine Yetim İlaç ve Nadir Pediatrik Hastalık statüsü verdi. Bu hamle, ilacın geliştirme ve inceleme sürecini potansiyel olarak hızlandırabilir. Longboard ayrıca yakın gelecekte Dravet sendromu için DEEp SEA denemesiyle başlayarak küresel Evre 3 DEEp programını başlatmayı planlıyor.
Analist notları alanında, H.C. Wainwright, Longboard için fiyat hedefini 80$'a yükseltti ve Al derecelendirmesini korudu. Baird ise 60,00$ sabit fiyat hedefiyle Üstün Performans derecelendirmesini korudu. Truist Securities, Longboard için 60$ fiyat hedefiyle Al derecelendirmesiyle kapsama başladı. Bu derecelendirmeler, Longboard'un büyüme beklentilerine olan güveni gösteriyor.
Bexicaserine ek olarak, Longboard ayrıca nöroinflamatuar durumlar için bir aday olan LP659'u geliştiriyor ve bu aday Evre 1 denemesini tamamladı. Bu gelişmeler, Longboard'un epilepsi tedavisindeki önemli karşılanmamış ihtiyaçları ele alma yönündeki son çabalarının bir parçasıdır. Ancak, hem bexicaserin hem de LP659'un araştırma aşamasında olan bileşikler olduğunu ve henüz FDA veya başka bir düzenleyici otorite tarafından pazarlama için onaylanmadığını belirtmek önemlidir.
InvestingPro Öngörüleri
Longboard Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:LBPH) bexicaserin için klinik denemelerini ilerletirken, yatırımcılar ve sektör gözlemcileri şirketin finansal sağlığını ve piyasa performansını yakından takip ediyor. InvestingPro verilerine göre, Longboard şu anda yaklaşık 1,2 milyar dolar piyasa değerine sahip. Klinik programlarının vaadine rağmen, şirket -14,6'lık negatif bir F/K oranı gösteriyor, bu da şu anda kârlı olmadığını gösteriyor. Bu durum, Q2 2024 itibariyle son on iki ay için düzeltilmiş F/K oranının -18,78 olmasıyla da destekleniyor ve devam eden finansal zorlukları yansıtıyor.
Hisse performansı açısından Longboard, son altı ayda %55,45'lik bir getiri ile önemli bir fiyat artışı yaşadı. Bu büyüme, yılbaşından bugüne %418,41'lik fiyat toplam getirisi ve bir yıllık %458,21'lik çarpıcı fiyat toplam getirisi ile daha geniş bir trendin parçasıdır. Bu rakamlar, şirketin aynı dönemde kârlılık eksikliğine rağmen, geçen yıl boyunca güçlü yatırımcı güvenini gösteriyor.
Longboard Pharmaceuticals için öne çıkan iki InvestingPro İpucu, borcuna göre güçlü nakit pozisyonu ve analistlerin gelecek dönem için kazanç tahminlerini aşağı yönlü revize etmeleridir. Borçtan daha fazla nakit tutmak, şirket klinik denemelerine ağır yatırım yaparken bir miktar tampon sağlayabilecek finansal istikrarın olumlu bir işaretidir. Ancak, analistlerin kazanç tahminlerini aşağı yönlü revize etmeleri, potansiyel zorluklara veya şirketin kısa vadeli gelir beklentilerine yönelik muhafazakâr bir bakış açısına işaret edebilir.
Daha derin bir analiz yapmak isteyenler için, Longboard'un finansal ölçütleri ve hisse performansı hakkında daha fazla bilgi sağlayabilecek ek InvestingPro İpuçları InvestingPro'nun platformunda mevcuttur.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.