PITTSBURGH - 5,3 milyar dolarlık piyasa değeri ve etkileyici %92,5'lik brüt kar marjına sahip ticari aşamadaki biyoteknoloji şirketi Krystal Biotech, Inc. (NASDAQ: KRYS), distrofik epidermolizis bülloza (DEB) tedavisi için geliştirilen gen tedavisi ürünü beremagene geperpavec-svdt (B-VEC) için düzenleyici süreç hakkında bir güncelleme yayınladı. Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) İnsan Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), geçen Perşembe günü için planlanmış olan Sözlü Açıklama'yı iptal etti ve bunun yerine şirketten bekleyen konular hakkında yazılı yanıtlar talep etti.
Krystal Biotech'e göre, EMA'nın B-VEC'in tam onayı konusunda herhangi bir büyük itirazı bulunmuyor. Şirket, kalan pazarlama sonrası sorunları çözme konusunda kendine güveniyor ve EMA ile bu ek yazışmanın DEB'den muzdarip hastalara fayda sağlayacağına inanıyor. CHMP görüşünün artık 2025'in ilk çeyreğinde beklenmesiyle birlikte, şirketin Almanya'daki lansman takvimi hala 2025'in ikinci çeyreği için planlandığı gibi devam ediyor.
DEB, küçük sürtünme veya travmalardan dolayı cildin aşırı derecede kırılgan hale gelmesine ve kolayca kabarıp yırtılmasına neden olan nadir ve şiddetli bir genetik bozukluktur. B-VEC, DEB'i moleküler düzeyde tedavi etmek için COL7A1 geninin kopyalarını iletmek üzere tasarlanmış, invazif olmayan, yeniden dozlanabilen bir gen tedavisidir. Terapi, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından Mayıs 2023'te onaylandı ve ABD'de VYJUVEK® adı altında satılmaktadır.
Krystal Biotech, yüksek karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları olan hastalıklar için genetik ilaçların geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine odaklanmıştır. Şirketin ilk ticari ürünü olan VYJUVEK®, yeniden dozlanabilen ilk gen tedavisi ve DEB için FDA onaylı ilk tedavidir. InvestingPro verilerine göre, şirket 7,97'lik cari oranla güçlü bir finansal sağlık durumunu korumakta ve son on iki ayda %2.700'ün üzerinde etkileyici bir gelir artışı elde etmiştir.
Bu güncelleme, Krystal Biotech, Inc.'in basın açıklamasına dayanmaktadır. Şirketin EMA'nın inceleme takvimi ve Avrupa Birliği'ndeki ticari lansman hakkındaki ileriye dönük açıklamaları, düzenleyici inceleme ve pazarlama onayları dahil çeşitli faktörlere tabidir. InvestingPro analizi, hisse senedinin yılbaşından bu yana %49,3'lük güçlü bir getiri sağladığını gösteriyor. Bu ve diğer 1.400'den fazla ABD hissesi hakkında derinlemesine analiz sunan kapsamlı Pro Research Raporu'nda ek bilgiler mevcuttur.
Diğer güncel haberlerde, bir gen tedavisi şirketi olan Krystal Biotech, 2024'ün 3. çeyreği için güçlü sonuçlar rapor etti. Şirket, hisse başına kazançta önemli bir artış görerek 2. çeyrekteki 0,54 dolardan 0,95 dolara yükseldi ve lider ürünü VYJUVEK'ten elde ettiği net gelir 3. çeyrekte 83,8 milyon dolara ulaşarak önemli bir gelir artışı kaydetti. Bu son gelişmeler, hasta ve hekim deneyimine güçlü bir odaklanma dahil olmak üzere başarılı ticari stratejilerin sonucudur.
Krystal Biotech ayrıca Avrupa ve Japonya'daki genişleme planları ve klinik pipeline'ındaki ilerlemeler hakkında güncellemeler sağladı. Şirket, Avrupa'da bir CHMP görüşü ve Japonya'da 2025 lansmanı için hazırlanıyor ve B-VEC'i 2025 yılında her iki bölgede de ticari olarak piyasaya sürmeyi planlıyor. Ek olarak, şirket 2024 yılı sonuna kadar klinik pipeline'ındaki birden fazla üründen ara veri okumalarını bekliyor.
Finans açısından, şirket 2024'ün 3. çeyreği sonunda 374 milyon dolar nakit ve yatırım ile güçlü bir pozisyon rapor etti. Ancak, artan klinik ve üretim maliyetleri nedeniyle araştırma ve geliştirme giderlerinin 13,5 milyon dolara yükseldiğini belirtmek önemlidir. Buna rağmen şirket, 2025'in başlarında PeriphaGen anlaşmasıyla ilgili 300 milyon dolarlık bir dönüm noktası ödemesine ulaşmayı öngörüyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.