REDWOOD CITY, Kaliforniya - Klinik aşamadaki bir gen tedavisi şirketi olan Adverum Biotechnologies, Inc. (NASDAQ: ADVM), araştırma aşamasındaki gen tedavisi Ixo-vec'in yaş tip yaşa bağlı maküla dejenerasyonu (yaş AMD) için sürdürülebilir bir tedavi seçeneği sunabileceğini gösteren LUNA Faz 2 denemesi sonuçlarını ve uzun vadeli OPTIC çalışma verilerini açıkladı. Ixo-vec, hastalara gereken tedavi sıklığını potansiyel olarak azaltacak şekilde tek seferlik intravitreal enjeksiyon olarak tasarlandı.
60 hastada Ixo-vec'in iki dozunu değerlendiren LUNA denemesi, her iki dozun da tedavi yükünde önemli azalmalarla birlikte 52 hafta boyunca görsel ve anatomik sonlanım noktalarını koruduğunu gösterdi. 6E10 dozu, hastaların %54'ünün enjeksiyon özgürlüğüne ulaşmasıyla ortalama yıllık anti-VEGF enjeksiyonlarında %88'lik bir azalma gösterdi. 2E11 dozu ise hastaların %69'unun enjeksiyondan kurtulmasıyla %92'lik bir azalma sağladı.
OPTIC çalışmasında, 21 hastanın uzun vadeli takibinde, 2E11 dozunun tedaviden sonraki beş yıla kadar aflibercept'in stabil terapötik seviyelerini sağladığı ve dördüncü yıla kadar yıllık anti-VEGF enjeksiyonlarında %86'lık bir azalma olduğu görüldü. Hastaların neredeyse yarısı dört yıl boyunca enjeksiyonsuz kaldı.
LUNA denemesinde 52. haftada veya sonraki herhangi bir ziyarette lokal steroid profilaksisi alan hastalarda önemli bir enflamasyon bildirilmedi ve tüm OPTIC hastaları ilk yıldan dördüncü yıla kadar enflamasyondan arındı.
Adverum, steroid göz damlaları ile birlikte 6E10 dozunu iki Faz 3 kayıt çalışmasına ilerletmeyi planlıyor ve ilk ARTEMIS çalışmasının 2025'in ilk yarısında başlaması bekleniyor. Çalışma, hem tedavi görmemiş hem de tedavi görmüş bireyleri içeren geniş bir hasta popülasyonunda Ixo-vec'i aflibercept ile karşılaştıracak.
Şirket, LUNA anketinde Ixo-vec için güçlü bir hasta tercihi bildirdi; çoğunluk gen tedavisini önceki tedavilere tercih etti ve başkalarına tavsiye etmeye istekli olduğunu belirtti. Adverum'un 30 Eylül 2024 itibarıyla nakit pozisyonu 153,2 milyon $ olup, bu miktarın ARTEMIS denemesinin tamamlanması hariç olmak üzere operasyonları 2025'in ikinci yarısına kadar finanse etmesi bekleniyor.
Bu bilgiler Adverum Biotechnologies'in basın açıklamasına dayanmaktadır. Yaş AMD, yaşlı bireylerde körlüğün önde gelen nedenlerinden biridir ve mevcut tedaviler sık enjeksiyon gerektirmektedir. Ixo-vec, bu yükü azaltmayı ve hasta sonuçlarını iyileştirmeyi amaçlamaktadır.
Diğer güncel haberlerde, Adverum Biotechnologies, yaşa bağlı maküla dejenerasyonu (AMD) tedavisine yönelik gen tedavisi ürünü ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec) için uzun vadeli klinik veriler açıkladı. Şirket, LUNA faz 2 çalışmasından 52 haftalık sonuçları ve OPTIC denemesinden 4 yıllık verileri rapor etti. Ixo-vec, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden Hızlı İzleme statüsü, Avrupa İlaç Ajansı'ndan PRIME statüsü ve Birleşik Krallık'ın İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu'ndan İcat Pasaportu aldı.
Adverum ayrıca Jason L. Mitchell'ı yeni Baş Ticari Sorumlusu olarak atadı; bu hamlenin Ixo-vec'in lansmanını ve ticarileştirilmesini geliştirmesi bekleniyor. Şirketin 2024 ikinci çeyrek mali sonuçları güçlüydü; hisse başına kazanç (-0,89$) hem firma hem de konsensüs tahminlerini aştı.
H.C. Wainwright, RBC Capital Markets, Oppenheimer, Mizuho Securities ve Truist Securities dahil olmak üzere çeşitli analist firmaları Adverum hakkında görüşlerini sundu. H.C. Wainwright, Al derecelendirmesini ve 30,00$ fiyat hedefini korudu, RBC Capital Markets ise fiyat hedefini önceki 12,00$'dan 10,00$'a düşürdü. Oppenheimer, 28,00$ fiyat hedefiyle Üstün Performans derecelendirmesini korudu, Mizuho Securities hedefini 20,00$'a düşürdü ve Truist Securities hedefini 60,00$'dan 40,00$'a revize etti. Bunlar Adverum Biotechnologies için son gelişmeler arasında yer alıyor.
InvestingPro Öngörüleri
Adverum Biotechnologies'in Ixo-vec gen tedavisi için umut verici sonuçlar açıklaması, InvestingPro'dan elde edilen birkaç önemli finansal metrik ve öngörüyle uyumludur.
InvestingPro verilerine göre, Adverum'un piyasa değeri 142,7 milyon $ olup, bu rakam şirketin klinik programlarını ilerletirken mevcut değerlemesini yansıtmaktadır. Bu nispeten mütevazı piyasa değeri, Ixo-vec'in yaklaşan Faz 3 denemelerinde olumlu sonuçlar göstermeye devam etmesi durumunda büyüme potansiyeli olduğunu göstermektedir.
Bir InvestingPro İpucu, Adverum'un "bilançosunda borcundan daha fazla nakit tuttuğunu" belirtiyor ki bu, klinik aşamadaki bir biyoteknoloji şirketi için çok önemlidir. Bu güçlü nakit pozisyonu, şirketin 30 Eylül 2024 itibarıyla bildirdiği 153,2 milyon $ nakit ile tutarlıdır ve 2025'in ikinci yarısına kadar finansman sağlamaktadır. Ancak, başka bir InvestingPro İpucu şirketin "hızla nakit tükettiğini" belirtiyor ki bu, geç aşama klinik geliştirme sürecindeki biyoteknoloji şirketleri için tipiktir.
Şirketin Ixo-vec'e yaş AMD tedavisinde potansiyel bir oyun değiştirici olarak odaklanması, InvestingPro verilerinin son on iki ayda -%72,22'lik önemli bir gelir düşüşü gösterdiği göz önüne alındığında özellikle önemlidir. Bu, Adverum'un gelecekteki finansal sağlığı için Ixo-vec'in başarılı klinik sonuçlarının ve potansiyel ticarileştirilmesinin önemini vurgulamaktadır.
InvestingPro'nun Adverum Biotechnologies için 11 ek ipucu sunduğunu belirtmek önemlidir; bu, yatırımcılara şirketin finansal durumu ve piyasa konumu hakkında daha kapsamlı bir analiz sağlamaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.