BOSTON - InvestingPro verilerine göre 180 milyon dolarlık piyasa değeri ve güçlü likidite pozisyonuna sahip klinik aşamadaki biyoteknoloji şirketi Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY), ENPP1 Eksikliği olan bebek ve küçük çocuklarda deneysel ilaç INZ-701'i değerlendiren ENERGY 1 denemesi ve Genişletilmiş Erişim Programı'ndan (EAP) olumlu ara sonuçlar açıkladı. Veriler, hayatta kalma oranlarında iyileşmeler, kalp fonksiyonunda düzelme ve arteriyel kalsifikasyonlarda ve hipofosfatemide azalmalar gösterdi. Tedaviyle ilişkili ciddi yan etkiler bildirilmedi.
ENERGY 1 denemesi ve EAP, ENPP1 Eksikliğinin şiddetli bir formu olan infantil generalize arteriyel kalsifikasyon (GACI) hastalarında INZ-701'in etkinliğini değerlendirdi. Şirket 7,68'lik sağlıklı bir cari oran ve borçtan daha fazla nakit tutarken, InvestingPro analizi hızlı nakit tükenmesinin yatırımcılar için önemli bir husus olmaya devam ettiğini gösteriyor. Tedavi, çalışmaya dahil olan bebeklerde ilk yılın ötesinde %80'lik bir hayatta kalma oranına yol açtı; bu, tarihsel %50'lik hayatta kalma oranına kıyasla önemli bir artış. Ek olarak, hayatta kalan tüm hastalarda arteriyel kalsifikasyonlarda önemli azalmalar veya stabilizasyon ve sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonunda iyileşmeler görüldü.
Inozyme ayrıca ENPP1 Eksikliği olan pediatrik hastalarda ENERGY 3 pivot denemesi için hasta kaydını tamamladı ve 2026 başlarında ilk sonuçların açıklanması bekleniyor. Deneme, önemli bir klinik sonlanım noktası olan raşitizmi ele almada INZ-701 kullanımını desteklemeyi amaçlıyor.
Ayrıca şirket, çocuklarda ABCC6 Eksikliğinin ciddi komplikasyonlarına odaklanacak olan planlanan ASPIRE pivot denemesi için hem FDA hem de EMA'dan düzenleyici rehberlik aldı. Deneme tasarımı düzenleyicilerden ön destek aldı ve Inozyme, 2026 başlarında denemeyi başlatmayı planlayarak çalışma protokolünü geliştiriyor.
ENPP1 Eksikliği ve ABCC6 Eksikliği, arteriyel kalsifikasyonlar, raşitizm ve kardiyovasküler sorunlar dahil olmak üzere ciddi sağlık komplikasyonlarına yol açan nadir genetik bozukluklardır. Şu anda bu durumlar için onaylanmış bir tedavi bulunmamaktadır.
Duyuru, Inozyme Pharma Inc.'in basın açıklamasına dayanmakta ve şirketin kemik sağlığını ve kan damarı fonksiyonunu etkileyen nadir hastalıklar alanındaki karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları ele alma çabalarını yansıtmaktadır. Son zamanlarda üç analistin kazanç tahminlerini yukarı yönlü revize etmesi ve hisse senedinin InvestingPro'nun Adil Değer tahmininin altında işlem görmesiyle, detaylı analiz arayan yatırımcılar InvestingPro platformu aracılığıyla 10'dan fazla ek ProTip ve kapsamlı finansal metrikler erişebilirler.
Diğer güncel haberlerde, Inozyme Pharma birkaç analist yükseltmesine konu oldu ve devam eden klinik denemelerinden umut verici ara veriler açıkladı. Jefferies, Inozyme Pharma için Al derecelendirmesi başlattı ve şirketin önde gelen ilaç adayı INZ-701'in potansiyelini vurguladı. Piper Sandler da Inozyme Pharma için hedefini 43 dolara yükseltti ve şirket hisseleri için Ağırlık Verilmiş derecelendirmesini korudu. H.C. Wainwright, Inozyme Pharma hisseleri için Al derecelendirmesini ve 14,00 dolar fiyat hedefini yineledi.
Inozyme Pharma'nın önde gelen ilaç adayı INZ-701 şu anda klinik denemelerde. Faz 2 çalışmaları, ENPP1 ve ABCC6 enzimlerinde eksiklik olan yetişkinlerde pirofosfat (PPi) seviyelerinin hızla normalleşmesi dahil olmak üzere umut verici sonuçlar gösterdi. Şirket ayrıca, düzenleyici onay ve finansman bekleyen kalsififilaksis hastalarında INZ-701 için 2025'te bir kayıt denemesi başlatmayı planlıyor.
Son gelişmeler arasında Erik Harris'in Yönetim Kurulu'na atanması ve Jefferies LLC tarafından kolaylaştırılan piyasa değeri özsermaye teklif programında yaklaşık 23,8 milyon dolar kaldığının duyurulması yer alıyor. Ayrıca, şirketin üçüncü çeyrek güncellemesi, ENERGY Faz 1b denemesinden ara verilerin 2024'ün dördüncü çeyreğinde açıklanacağını ve ENERGY 3 denemesinden ilk sonuçların 2026 başlarında beklendiğini ortaya koydu.
Bu gelişmeler, Inozyme Pharma'nın biyofarmasötik sektöründeki devam eden çabalarını yansıtmaktadır. Bu güncellemelerin gerçek bilgilere dayandığını ve şirketin gelecekteki performansı hakkında kişisel görüşler veya tahminler içermediğini belirtmek önemlidir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.