LOS ANGELES - Yaklaşık 70 milyon dolar piyasa değerine sahip klinik aşamadaki biyofarmasötik şirketi Immix Biopharma, Inc. (NASDAQ:IMMX), relaps/refrakter AL Amiloidoz hastalarında %75 tam yanıt oranı gösteren CAR-T terapisi NXC-201 için güncellenmiş Faz 1/2 klinik verilerini açıkladı. InvestingPro verilerine göre, şirket 3,47'lik cari oranla güçlü bir kısa vadeli finansal istikrara işaret eden sağlam bir likidite pozisyonunu koruyor. 66. Amerikan Hematoloji Derneği Yıllık Toplantısı'nda sunulan veriler, 9 Aralık 2024 itibariyle devam eden 31,5 aylık en iyi yanıt veren yanıt süresini gösterdi.
Çalışma, medyan dört sıra önceki tedaviye relaps olan veya refrakter olan 16 hastayı içeriyordu. Bu hastalar, çoğunluğu en yüksek dozu alan farklı dozlarda CAR+T hücreleri aldı. Güvenlik ve etkililik verileri, %75'lik tam yanıt oranı ile %94'lük genel yanıt oranını ortaya koydu. Klinik sonuçlar umut verici olsa da, InvestingPro analizi şirketin şu anda hızla nakit tükettiğini, ancak bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulundurduğunu gösteriyor. InvestingPro aboneleri, IMMX'in finansal sağlığı hakkında 8 İlave önemli içgörüye erişebilir. Ayrıca, değerlendirilebilir hastalarda %62'lik bir organ yanıt oranı gözlendi. Özellikle, immün efektör hücre ile ilişkili nörotoksisite sendromu (ICANS) vakası görülmedi ve sitokin salınım sendromunun (CRS) medyan süresi iki gündü.
Immix Biopharma'nın CEO'su Ilya Rachman, M.D., Ph.D., yüksek tam yanıt veren yüzdesi ve terapinin tolere edilebilirlik profili hakkında iyimserliğini ifade ederek, şu anda FDA onaylı ilaçların bulunmadığı relaps/refrakter AL Amiloidoz hastaları için bunun önemini vurguladı.
CFO Gabriel Morris'in belirttiği gibi, şirket bu terapiyi ABD'li hastalara ulaştırmayı dört gözle bekliyor. NXC-201 terapisi, ABD FDA ve AB EMA tarafından AL Amiloidoz'da Yetim İlaç Statüsü aldı.
AL amiloidoz, anormal plazma hücrelerinin ürettiği yanlış katlanmış amiloid proteinlerinin neden olduğu, organ hasarına ve yüksek ölüm oranlarına yol açan nadir bir hastalıktır. ABD'de relaps/refrakter AL Amiloidoz'un tahmini prevalansı artmakta olup, 2025 yılına kadar pazarın 6 milyar dolara ulaşması bekleniyor. Önemli pazar fırsatına rağmen, IMMX hisseleri yılbaşından bu yana %63 düşüş gösterdi, ancak analistler mevcut 2,33 dolar işlem fiyatından potansiyel yükseliş olasılığını gösteren 7 dolar hedef fiyatını koruyorlar.
Bu rapor, Immix Biopharma, Inc.'in basın açıklamasına dayanmaktadır. Şirketin ileriye dönük açıklamaları, NXC-201'in potansiyel faydalarını ve beklenen klinik denemeleri vurgulamaktadır. Ancak, bu açıklamalar gelecekteki performansın garantisi değildir ve risklere ve belirsizliklere tabidir.
Diğer son haberlerde, Immix Biopharma klinik denemelerinde, özellikle NEXICART-2 denemesinde önemli ilerlemeler kaydetti. H.C. Wainwright, denemenin ilerlemesini ve NXC-201'in potansiyelini vurgulayarak Immix için Al derecelendirmesini korudu. NEXICART-2 denemesi, ilk kohortun başarıyla tamamlanmasının ardından 450M NXC-201 CAR+T hücresi dozlamasıyla yeni bir aşamaya geçti.
Aynı zamanda, Immix Biopharma CAR-T terapisi NXC-201'in ABD Faz 1b/2 çalışmasını üç yeni klinik deneme merkezini içerecek şekilde genişletti. Genişleme, ABD dışı NEXICART-1 çalışmasından elde edilen umut verici sonuçlara dayanan son bir gelişmedir.
Bir diğer önemli gelişme, tanınmış AL Amiloidoz uzmanı Dr. Raymond Comenzo'nun yan kuruluşu Nexcella'nın Bilimsel Danışma Kurulu'na katılmasıdır. Bu durumun, şirketin AL Amiloidoz için gelişmiş tedavilerin geliştirilmesini güçlendirmesi bekleniyor.
Ayrıca, Immix Biopharma Crowe LLP'yi yeni denetçisi olarak atadı ve NXC-201 için Avrupa Komisyonu'ndan yetim ilaç statüsü aldı. Şirket aynı zamanda Faz III araştırma ürünü RenovoGem™ ile ilerleme kaydediyor. Bu gelişmeler, Immix Biopharma'nın biyofarmasötik endüstrisindeki devam eden çabalarını vurguluyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.