SILVER SPRING, Md. & RESEARCH TRIANGLE PARK, N.C. - United Therapeutics Corporation (NASDAQ: UTHR), gen düzenlenmiş bir domuz böbreğinin, UKidney adı verilen organın, bir insan hastaya başarıyla nakledildiğini duyurdu. İşlem 25.11.2024 tarihinde gerçekleşti ve şirketin UHeart ve UThymoKidney dahil olmak üzere bir dizi ksenotransplantasyonun ardından yaşayan bir insana yaptığı ilk böyle nakil olma özelliğini taşıyor.
Alıcı, Alabama'dan 53 yaşındaki Towana Looney, daha önce böbrek yetmezliği yaşamıştı. Yüksek antikor seviyeleri nedeniyle uygun bir insan donörü bulmakta önemli zorluklarla karşılaşmıştı, bu durum organ reddedilme riskini artırıyordu. United Therapeutics'in yan kuruluşu Revivicor, Inc. tarafından geliştirilen UKidney, insan bağışıklık sistemiyle daha uyumlu olacak şekilde tasarlandı ve domuz genomunda 10 genetik modifikasyon içeriyor.
Bu çığır açan prosedür, FDA'nın genişletilmiş erişim yolu kapsamında NYU Langone Health'te Dr. Robert Montgomery liderliğindeki bir cerrahi ekip tarafından gerçekleştirildi. Hasta, başlangıçta Alabama Üniversitesi Birmingham'da Dr. Jayme Locke tarafından değerlendirildi ve Dr. Locke de ameliyata katıldı.
Başarılı nakil, ksenotransplantasyonun organ kıtlığına uygulanabilir bir çözüm olduğunu destekleyen kanıtlara katkıda bulunuyor. USRDS Yıllık Veri Raporu, 2021 yılında son aşama böbrek hastalığı olan 550.000'den fazla hastanın diyalize bağımlı olduğunu, diyalizdekiler için bir yıllık ölüm oranının %15-20 ve beş yıllık sağkalım oranının %50'nin altında olduğunu gösteriyor.
2011 yılında ksenotransplantasyon araştırmalarına başlayan United Therapeutics, Christiansburg, Virginia'da klinik ölçekli belirlenmiş patojen içermeyen bir tesis işletiyor ve gelecekteki klinik çalışmaları desteklemek için Stewartville, Minnesota'da bir başkasını inşa ediyor. Son on iki ayda %25'lik dikkat çekici bir gelir artışı elde eden ve InvestingPro'dan MÜKEMMEL finansal sağlık derecelendirmesi alan şirket, FDA onayı bekleyen UKidney için araştırma amaçlı yeni ilaç başvurusu (IND) hazırlıyor ve 2025 yılında bir insan klinik çalışması başlatmayı planlıyor. Biyoteknoloji sektöründe bilinçli yatırım kararları almanıza yardımcı olmak için daha derin içgörüler arayan yatırımcılar için, InvestingPro 14 ek ProTip ve ayrıntılı bir Pro Research Raporu sunuyor.
Şirketin ksenotransplantasyon, rejeneratif tıp, 3D organ biyobaskı ve biyo-yapay organlar alanındaki çabaları, son aşama organ hastalığı olan hastalar için nakledilecek organ kıtlığını giderme misyonunun bir parçasıdır. Hisse senedi yılbaşından bu yana %69,5 getiri sağlayan United Therapeutics, gerekli klinik öncesi çalışmaların ardından UThymoKidney ve UHeart ürünleri için klinik denemelere başlamak üzere çalışıyor.
Bu rapor, United Therapeutics Corporation'ın basın açıklamasına dayanmaktadır.
Diğer güncel haberlerde, United Therapeutics güçlü üçüncü çeyrek finansal sonuçlarını açıkladı; gelirler geçen yılın aynı dönemine göre önemli bir artışla 748,9 milyon $'a ulaştı. Bu rakamlar, öncelikle Tyvaso gibi treprostinil bazlı ürünlerin güçlü performansından kaynaklandı ve Tyvaso, hem Ladenburg Thalmann'ın hem de konsensüs tahminlerini aşarak toplam 433,8 milyon $ satışa ulaştı. Ancak, tüm ürünler tahminleri karşılamadı; Remodulin satışları Ladenburg'un ve konsensüs tahminlerinin altında kalarak 128,3 milyon $'a ulaştı.
United Therapeutics ayrıca 1 milyar $'lık hızlandırılmış hisse geri alım programını başarıyla tamamladı. H.C. Wainwright'taki analistler, stratejik konumlandırma ve Part D ödeyicileriyle sözleşmeler başlatmak gibi proaktif önlemleri gerekçe göstererek şirket için Al derecelendirmesini yeniden teyit etti. Firma ayrıca United Therapeutics için fiyat hedefini Tyvaso'nun performansına ilişkin olumlu görünüm ve pulmoner arteriyel hipertansiyon için ayarlanmış tahmini zirve penetrasyon oranını yansıtacak şekilde önceki 400 $'dan 425 $'a yükseltti.
Öte yandan Ladenburg Thalmann, United Therapeutics için Nötr derecelendirmesini korudu ancak fiyat hedefini önceki 319 $'dan 344 $'a yükseltti. Şirket ayrıca TETON 2 çalışması sonuçları da dahil olmak üzere gelecekteki klinik kilometre taşlarına göz dikiyor ve 2025 yılında Merkezi Akciğer Değerlendirme Sistemi konusunda potansiyel bir FDA kararını bekliyor. Bu son gelişmeler, United Therapeutics'in ticari girişimleri ve araştırma ve geliştirmeyi genişletmeye odaklanan stratejik odağını vurguluyor ve biyoteknoloji sektöründe sürekli büyüme için zemin hazırlıyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.