Salı günü H.C. Wainwright, uniQure BV (NASDAQ:QURE) için Al notunu ve 25,00 $ hisse hedefini korudu. Firmanın desteği, uniQure'un Huntington hastalığı (HD) için gen terapisi adayı olan AMT-130'un Faz 1/2 klinik çalışmalarından elde ettiği cesaret verici ara verileri yayınlamasının ardından geldi.
Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa'da gerçekleştirilen denemeler, tedavinin bir kerelik dozunu alan hastalarda HD semptomlarının ilerlemesinde önemli bir yavaşlama olduğunu göstermiştir.
Doz sonrası 24 aylık bir dönemi kapsayan veriler, AMT-130'un sadece HD'nin ilerlemesini yavaşlatmakla kalmadığını, aynı zamanda beyin omurilik sıvısında (BOS) nörofilament ışık proteininde (NfL) önemli bir azalmaya yol açtığını ortaya koymaktadır.
NfL, nörodejenerasyon için kritik bir biyobelirteç olarak kabul edilir ve HD'nin klinik şiddeti ile ilişkilidir. Bu bulgular AMT-130'un ilk tedaviden iki yıl sonra nörolojik fonksiyonu koruyor olabileceğini düşündürmektedir.
HC Wainwright analisti, 24 aylık verilere dayanarak AMT-130'un potansiyeli hakkında olumlu bir görüş bildirdi. Sonuçlar beklentilerle uyumludur ve gen terapisi adayının geliştirilmesine devam edilmesini desteklemektedir. Firma, düzenleyici makamlardan gelecek geri bildirimlere bağlı olarak AMT-130'un pivotal geliştirmeye doğru hızlandırılmış bir yolda ilerleyebileceğini öngörmektedir.
UniQure hisseleri için 25,00 $ fiyat hedefinin yeniden teyit edilmesi, şirketin gelecekteki veri ve düzenleyici güncellemelere hazırlandığı bir dönemde gerçekleşti. Analistin devam eden desteği, AMT-130'un terapötik potansiyeline ve uniQure'un Huntington hastalığına yönelik gen terapisi pazarındaki beklentilerine olan güvenin altını çiziyor.
Yakın tarihli diğer bir haberde, uniQure N.V. Huntington hastalığı için potansiyel bir tedavi olan AMT-130'un Faz I/II denemelerinden elde edilen umut verici ara verileri açıkladı. Denemeler, hastalığın ilerlemesinde önemli bir yavaşlama ve nörodejenerasyon belirtecinde bir azalma olduğunu gösterdi. Bu sonuçlara dayanarak uniQure, potansiyel olarak hızlandırılmış klinik geliştirme konusunda FDA ile görüşmelere hazırlanıyor.
Ayrıca Genezen, uniQure'un Lexington, MA'daki ticari gen terapisi operasyonlarını satın aldı. Bu satın alma, Genezen'in geç faz ve ticari gen terapisi geliştirme ve üretim hizmetlerini küresel olarak sunma kapasitesini artıracaktır. Lexington tesisi, Genezen'in küresel AAV mükemmellik merkezi olarak hizmet verecek.
Buna ek olarak Stifel, FDA'nın uniQure'un gen terapisi adayı AMT-130'a RMAT ataması vermesinin ardından uniQure için Al notunu korumuştur. Bu, şirket için önemli bir düzenleyici kilometre taşıdır.
Yönetim tarafında, uniQure hissedarları şirketin hisse teşvik planının genişletilmesini, yönetim kurulu üyelerinin yeniden atanmasını ve 2023 yasal yıllık hesaplarının kabul edilmesini onayladı. Ancak, icracı olmayan bir direktör olan Paula Soteropoulos, bir sonraki yıllık toplantıda yeniden seçilmemeyi tercih etti. Şirketin faaliyetleriyle ilgili son gelişmeler bunlar.
InvestingPro İçgörüleri
uniQure BV (NASDAQ:QURE) gen terapisi adayı AMT-130 ile umut vaat etmeye devam ederken, yatırımcılar şirketin finansal ölçümlerini ve piyasa konumunu yakından takip ediyor. InvestingPro'nun gerçek zamanlı verilerine göre, uniQure 323,82 milyon dolarlık bir piyasa değerine sahip ve bu da piyasanın şirkete yönelik mevcut değerlemesini yansıtıyor. 1Ç 2024 itibariyle son on iki ayda %-82,73'lük zorlu bir gelir artışı rakamına rağmen, şirket son bir hafta içinde %70,59'luk bir fiyat toplam getirisi ile önemli bir getiri elde etti.
InvestingPro İpuçları, analistlerin uniQure'un cari yıldaki satış büyümesi konusunda iyimser olduklarını ve bunun olumlu fiyat hareketinin arkasındaki itici faktör olabileceğini vurguluyor. Ayrıca, 3 analistin önümüzdeki dönem için kazançlarını yukarı yönlü revize etmesiyle, şirketin finansal beklentilerine yönelik artan bir güven duygusu var. Diğer taraftan, şirketin brüt kar marjları zayıf kalmaya devam ediyor ve bu yıl karlı olması beklenmiyor. Bununla birlikte, kısa vadeli yükümlülükleri aşan likit varlıklar ve ılımlı bir borç seviyesi ile uniQure, araştırma ve geliştirme çabalarını sürdürmek için istikrarlı bir mali konumda görünmektedir.
Daha derinlemesine bir analiz arayan yatırımcılar için InvestingPro, InvestingPro'nun platformu üzerinden erişilebilecek uniQure hakkında ek ipuçları sunuyor. Okuyucular INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak yıllık Pro ve yıllık ya da iki yıllık Pro+ aboneliklerinde %10'a varan indirimden yararlanabilirler. uniQure'a yatırım yapmayı düşünenler için değerli bilgiler sağlayan 10 InvestingPro İpucu daha mevcut.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.