BOSTON - ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Rhythm Pharmaceuticals'in (RYTM) obezite ilacı IMCIVREE'nin (setmelanotide) kullanım endikasyonunu genişleterek 2 yaş ve üzeri çocukları da kapsayacak şekilde onayladı. Şu anda 3,5 milyar dolar değerinde olan şirketin hisseleri, artan yatırımcı güvenini yansıtarak son altı ayda %36'dan fazla yükseldi. InvestingPro verilerine göre, şirket %88,6'lık etkileyici brüt kar marjını korurken, analistler şirketin bu yıl karlılık zorlukları yaşayabileceğine işaret ediyor. Bugün açıklanan bu karar, daha önce belirli genetik koşullara bağlı sendromik veya monogenik obeziteden muzdarip 6 yaş ve üzeri hastalar için onaylanan ilacın kullanımının önemli ölçüde genişletilmesini işaret ediyor.
IMCIVREE, bozulduğunda Bardet-Biedl sendromu (BBS) veya pro-opiomelanokortin (POMC), proprotein konvertaz subtilisin/kexin tip 1 (PCSK1) veya leptin reseptörü (LEPR) eksikliklerine bağlı olarak hastalarda doyumsuz açlık ve erken başlangıçlı obeziteye yol açan melanocortin-4 reseptör (MC4R) yolağını hedefliyor. Bu onay, ilacın fazla vücut ağırlığını azaltma ve uzun vadede kilo azaltımını sürdürme yeteneğine dayanıyor.
Faz 3 VENTURE çalışması da dahil olmak üzere klinik denemeler, setmelanotidin kilo ve açlık ölçümlerini önemli ölçüde azaltabildiğini göstermiştir. Ancak, cilt hiperpigmentasyonu, enjeksiyon bölgesi reaksiyonları, ishal, bulantı ve baş ağrısı gibi yan etkiler gözlemlenmiştir. Şirketin geliri son on iki ayda %81,5 oranında artarak güçlü bir pazar penetrasyonu göstermiştir. Rhythm Pharmaceuticals'in finansal sağlığı ve büyüme beklentileri hakkında daha derin bilgiler ve 12 ek ProTip için InvestingPro'yu ziyaret edin.
Bu onay, BBS ve benzer durumlarla mücadele eden aileler ve tıp profesyonelleri için olumlu bir gelişmedir. Pediatrik endokrinolog ve obezite uzmanı Dr. Ilene Fennoy, çocukluk çağı obezitesiyle ilişkili ciddi uzun vadeli sağlık komplikasyonlarını önlemek için erken müdahalenin kritik ihtiyacını vurguladı.
IMCIVREE, ilk olarak Kasım 2020'de 6 yaş ve üzeri hastalarda POMC, PCSK1 veya LEPR eksiklikleri için ve Haziran 2022'de BBS için FDA onayı aldı. İlaç ayrıca Avrupa Birliği ve Birleşik Krallık'ta 2 yaş ve üzeri hastalar için de onaylanmıştır.
Rhythm Pharmaceuticals, bu nadir genetik hastalıklara sahip hastalar için IMCIVREE'ye erişim sağlamaya kararlıdır ve diğer nadir durumlar için klinik geliştirme programını ilerletmektedir. 3,49'luk cari oranla şirket, geliştirme girişimlerini desteklemek için güçlü bir likidite sağlamaktadır. RYTM ve 1.400+ diğer hisse senedi hakkında kapsamlı analizler ve uzman görüşlerini, yalnızca InvestingPro'da bulunan detaylı Pro Research Raporları aracılığıyla keşfedin.
Bu genişletilmiş ilaç endikasyonu, nadir MC4R yolağı hastalıklarının ciddi ve kalıcı zorluklarıyla karşı karşıya olan küçük çocuklar için yeni bir tedavi seçeneği sunuyor. Bu makale için bilgiler Rhythm Pharmaceuticals'in basın açıklamasına dayanmaktadır.
Diğer son haberlerde, Rhythm Pharmaceuticals ilaç endüstrisinde önemli adımlar atmaya devam ediyor. Şirket, Oppenheimer'dan Outperform derecelendirmesi, Goldman Sachs'tan Al derecelendirmesi aldı ve Stifel tarafından 2025 için en iyi biyoteknoloji seçimi olarak belirlendi. Bu derecelendirmeler, şirketin Imcivree'yi çeşitli genetik kaynaklı hastalıklar için ticarileştirme konusundaki ilerlemesi ve özellikle hipotalamik obezite için umut verici gelir görünümü nedeniyle verildi.
Rhythm Pharmaceuticals ayrıca 2024'ün üçüncü çeyreğinde başarılı sonuçlar bildirdi ve Bardet-Biedl Sendromu için ilacı IMCIVREE'nin satışlarıyla küresel net gelirinde %48'lik bir artış kaydetti. Şirket, 2024 faaliyet gideri tahminini 245-255 milyon dolara düşürdü ve 298,4 milyon dolar nakit rezervi bildirdi. Rhythm Pharmaceuticals ayrıca klinik programlarıyla ilerliyor ve edinilmiş hipotalamik obezite için Faz III denemesinden elde edilen ilk verilerin 2025'in ilk yarısında bekleniyor.
Ayrıca şirket, Avrupa Pediatrik Endokrinoloji Derneği toplantısında, belirli obezite durumları için şirketin tedavisi olan setmelanotid kullanan pediatrik hastalar için olumlu sonuçları vurgulayan yeni veriler sundu. Bu son gelişmeler, Rhythm Pharmaceuticals'in yenilikçi terapileri aracılığıyla obeziteyi ele alma konusundaki süregelen kararlılığını gösteriyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.