SAN DIEGO - Bir biyoteknoloji firması olan Capricor Therapeutics, bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) 2024 yılının üçüncü çeyreği için bir Pre-BLA toplantısı planladığını duyurdu. Bu toplantı, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisi olan deramiocel (CAP-1002) için Biyolojik Lisans Başvurusunu (BLA) sonuçlandırmayı amaçlamaktadır.
DMD, ABD'de yaklaşık 15.000 ila 20.000 hastayı etkileyen, ilerleyici kas güçsüzlüğüne ve kronik enflamasyona yol açan ciddi bir genetik bozukluktur. Allojenik kardiyak kaynaklı bir hücre tedavisi olan Deramiocel, Faz 3 klinik geliştirme sürecinde ilerlemektedir ve immünomodülatör, antifibrotik ve rejeneratif eylemler sağlayarak DMD'nin sonuçlarını ele almak üzere tasarlanmıştır.
Capricor'un CEO'su Linda Marbán, Ph.D., şirketin deramiocel'in dosyalanmasını ve potansiyel onayını hızlandırmak için FDA ile çalışma taahhüdünü dile getirdi. DMD ile etkili bir şekilde mücadele etmek için birden fazla tedaviye ihtiyaç duyulduğunun altını çizerek, deramiocel'in hastalar için bir köşe taşı tedavisi olarak hizmet edebileceğini öne sürdü.
Şirket ayrıca 27-29 Haziran 2024 tarihleri arasında Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) 30. Yıllık Konferansı'nda HOPE-2 açık etiket uzatma çalışmasından elde edilen 36 aylık verileri sunacak. Bu veriler hem iskelet hem de kardiyak sonuçları kapsayacaktır.
Capricor, Nippon Shinyaku Co. Ltd. ile deramiocel'in ABD ve Japonya'da münhasır ticarileştirilmesi ve dağıtımı için ruhsat onayı bekleyen bir anlaşmaya sahiptir. Bununla birlikte, deramiocel şu anda Araştırma Amaçlı Yeni İlaçtır ve herhangi bir endikasyon için onaylanmamıştır.
Önümüzdeki FDA toplantısı, lider ürün adayını pazara sunmaya çalışan Capricor için önemli bir adımdır. Bu toplantının duyurusu Capricor Therapeutics tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Capricor Therapeutics, Duchenne musküler distrofi (DMD) tedavisi olan CAP-1002'nin HOPE-2 çalışmasının üç yıllık olumlu sonuçlarını açıkladı. Hastalar iskelet kası fonksiyonunda ve kardiyak fonksiyonun stabilizasyonunda sürekli faydalar gösterdi. Analist firmalar Oppenheimer ve Ladenburg Thalmann, Capricor'un gelişmeleri konusunda iyimser olduklarını ifade ederken Oppenheimer, CAP-1002'nin 2030 yılına kadar ABD'de yaklaşık 1 milyar dolarlık net satış elde edebileceğini ve bunun da Capricor için yaklaşık 310 milyon dolar gelir sağlayacağını tahmin ediyor.
Ladenburg Thalmann da Capricor hisseleri için fiyat hedefini yükselterek şirketin FDA ile devam eden görüşmeleri ve potansiyel gelişmeler hakkındaki olumlu görüşlerini yansıttı. Capricor, HOPE-3 Faz 3 pivotal çalışmasının Cohort A kayıtlarını tamamladı ve potansiyel ticarileştirme ve küresel genişleme için planlama yapıyor.
Şirketin mali durumu, Nippon Shinyaku'dan alınan kilometre taşı ödemesi ve piyasada satış programı aracılığıyla toplanan fonlarla desteklenen 2025'in ilk çeyreğine kadar nakit akışı ile istikrarlı görünmektedir. Capricor, CAP-1002'yi pazara sunma konusunda bir sonraki adımlara hazırlanırken, sektör devam eden denemelerin ve ruhsatlandırma görüşmelerinin sonuçlarını yakından izleyecek. Bu son gelişmeler, Capricor'un DMD için etkili bir tedavi sağlama arayışında kaydettiği ilerlemenin altını çiziyor.
InvestingPro İçgörüleri
Capricor Therapeutics, DMD tedavisi deramiocel için FDA ile kritik bir Pre-BLA toplantısına hazırlanırken, finansal ölçümler ve analist görüşleri şirketin pazardaki durumuna ilişkin daha geniş bir resim sunuyor. Piyasa değeri 153,18 milyon USD olan Capricor, gelişiminde çok önemli bir aşamaya doğru ilerliyor. 2024'ün 1. çeyreği itibarıyla son on iki ayda %389,3'lük etkileyici gelir artışına rağmen, şirketin finansal sağlığı nakit yakımı ve kârlılığıyla ilgili endişeler nedeniyle mercek altında.
InvestingPro İpuçları, Capricor'un borçtan daha fazla nakde sahip olmasının olumlu bir işaret olduğunu, ancak aynı zamanda nakdi hızla tükettiğini vurguluyor. Buna ek olarak, analistler önümüzdeki dönem için kazançlarını aşağı yönlü revize ederek cari yılda satışların düşeceğini öngörüyorlar. Bu endişeler, aynı dönemdeki -%47,2'lik brüt kar marjının da gösterdiği gibi, zayıf brüt kar marjlarıyla birleşiyor. Ayrıca, şirketin bu yıl net gelirinde bir düşüş olması bekleniyor ve analistler Capricor'un bu zaman dilimi içinde kârlı olacağını tahmin etmiyor.
Hisse senedinin performansı, son bir ayda %20,03 ve son üç ayda %27,75'lik düşüşle bu zorlukları yansıtıyor. Fiyat/defter oranının 8,31 gibi yüksek bir seviyede olması, hisse senedinin defter değerine kıyasla primli işlem gördüğünü göstermektedir. Daha fazla bilgi edinmek isteyen yatırımcılar için https://www.investing.com/pro/CAPR adresinde 10'dan fazla InvestingPro İpucu mevcut. İlgilenen okuyucular INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak Capricor'un mali durumu ve gelecekteki görünümüne daha derinlemesine bir bakış sunan InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde edebilirler.
FDA toplantısı ufukta görünürken, Capricor'un finansal ölçümleri ve analist beklentileri, deramiocel'in onaylanması ve ticarileştirilmesinin şirketin gelecekteki performansı üzerindeki potansiyel etkisini değerlendirirken yatırımcıların izlemesi için kritik öneme sahip olacak.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.