SAN DIEGO - Bir mesajcı RNA (mRNA) ilaç şirketi olan Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ:ARCT), H5N1 pandemik gribini önlemeye yönelik kendi kendini çoğaltan mRNA (sa-mRNA) aşı adayı için Araştırma Yeni İlaç (IND) başvurusu olan ARCT-2304 için ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) "Çalışma Başlayabilir" bildirimi aldı. Bu gelişme, şirketin klinik denemeye başlamasına olanak tanıyor.
Biyomedikal İleri Araştırma ve Geliştirme Otoritesi (BARDA) tarafından desteklenen yaklaşan Faz 1 klinik denemesi, ABD genelinde yaklaşık 200 sağlıklı yetişkini kapsamayı planlıyor. Arcturus'un Başkanı ve CEO'su Joseph Payne, denemelerin ARCT-2304'ün güvenliğini, reaktojenitesini ve immünojenitesini değerlendireceğini belirtti.
ARCT-2304, bir lipid nanopartikül içinde formüle edilmiş ve enjeksiyondan sonra konak hücre içinde mRNA'nın birden fazla kopyasını oluşturmak üzere tasarlanmıştır. Bu sürecin, geleneksel mRNA aşılarına göre potansiyel olarak daha düşük dozlarla antijenlerin gelişmiş ekspresyonunu sağlaması bekleniyor. Aşı adayı ayrıca geleneksel yumurta ve hücre bazlı aşılara kıyasla üretim hızında avantajlar sunuyor ve buzdolaplarında stabil olan liyofilize bir formülasyona sahip, bu da depolama ve dağıtımı kolaylaştırıyor.
Arcturus, dünyanın ilk onaylı sa-mRNA COVID aşısı olan KOSTAIVE®'i geliştirmesiyle tanınıyor. Şirketin ürün hattı, ornitin transkarbamilaz eksikliği ve kistik fibrozis gibi çeşitli hastalıklar için tedavilerin yanı sıra COVID-19 ve grip için ortaklı mRNA aşı programlarını içeriyor.
Şirketin açıklaması ayrıca ARCT-2304'ün potansiyel başarısı ve ABD hükümetinin pandemi hazırlık hedefleriyle uyumu hakkında ileriye dönük bilgiler içeriyor. Ancak, bu ifadeler aşının geliştirilmesinin gerçek sonuçlarını etkileyebilecek risk ve belirsizliklere tabidir.
Bu duyuru, Arcturus Therapeutics'in basın açıklamasına dayanmaktadır.
Diğer güncel haberlerde, Arcturus Therapeutics 2024 üçüncü çeyrek kazanç raporunu sundu ve 41,7 milyon $ gelirle birlikte geçen yıla göre iyileşme gösteren 6,9 milyon $ net zarar açıkladı. Bu rapor, 25 milyon $ dönüm noktası ödemesi getiren KOSTAIVE'in Japonya'da başarılı bir şekilde piyasaya sürüldüğü duyurusuyla birlikte geldi. Canaccord Genuity, bu gelişmelere yanıt olarak, şirketin güçlü nakit dengesi ve 2025'in dönüştürücü olma potansiyeline atıfta bulunarak Arcturus hisseleri için Al notunu korudu ve fiyat hedefini 72 $'dan 74 $'a yükseltti.
Ürün hattında, Arcturus kistik fibrozis için ARCT-032 hakkındaki bir sonraki güncellemenin zamanlamasını 2025'in ilk yarısı olarak doğruladı. Ancak, Ornitin Transkarbamilaz (OTC) eksikliği için ARCT-810 güncellemesinde küçük bir gecikme oldu ve şimdi 2025'in ilk yarısı için planlandı. Ayrıca, Kostaive'in Avrupa Sendikası'nda onaylanması artık 2024'ün dördüncü çeyreğinde bekleniyor.
Bu son gelişmeler, Kostaive'den ilk ticari geliri kaydetme, ürün için AB onayı alma ve hem kistik fibrozis programında hem de OTC'deki ARCT-810'da ilerleme duyurma beklentisiyle 2025'te önemli ilerleme için zemin hazırladı. Arcturus ayrıca 2025'in ilk yarısında ABD'de KOSTAIVE için bir Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) dosyalamayı planlıyor. Bunlar şirketteki son gelişmelerden bazıları.
InvestingPro Öngörüleri
Arcturus Therapeutics (NASDAQ:ARCT) mRNA aşı teknolojisini FDA'nın ARCT-2304 için yeşil ışık yakmasıyla ilerletirken, yatırımcılar şirketin finansal durumunu ve piyasa performansını anlamak isteyebilir. InvestingPro verilerine göre, Arcturus'un piyasa değeri 550,42 milyon $'dır ve bu, biyoteknoloji sektöründeki konumunu yansıtmaktadır.
Şirketin aşı geliştirmeye yönelik yenilikçi yaklaşımı, son finansal performansı göz önüne alındığında özellikle dikkat çekicidir. InvestingPro verileri, Arcturus'un 2023 3. çeyrek itibariyle son on iki aydaki gelirinin 160,4 milyon $ olduğunu gösteriyor, ancak bu dönemde %45,85'lik bir gelir düşüşü yaşadı. Bu düşüş, aşı talebinin döngüsel doğasına ve geliştirme döngülerine bağlanabilir.
Gelir zorluklarına rağmen, Arcturus güçlü bir finansal temel koruyor. Bir InvestingPro İpucu, şirketin "bilançosunda borcundan daha fazla nakit tuttuğunu" vurguluyor, bu da araştırma ve geliştirmeye yoğun yatırım yapan biyoteknoloji firmaları için çok önemlidir. Bu sağlam nakit pozisyonu, Arcturus'a klinik denemelerini ve devam eden aşı geliştirme çabalarını desteklemek için gereken finansal esnekliği sağlayabilir.
Başka bir ilgili InvestingPro İpucu, Arcturus'un "son hafta önemli bir getiri gördüğünü" belirtiyor ve %10,13'lük bir fiyat toplam getirisi kaydetti. Bu son artış, FDA'nın ARCT-2304 kararını takiben olumlu piyasa duyarlılığının bir göstergesi olabilir.
Daha kapsamlı bir analiz arayan yatırımcılar için, InvestingPro Arcturus Therapeutics için 11 ek ipucu sunuyor. Bu ipuçları, şirketin rekabetçi mRNA aşı pazarındaki potansiyelini anlamak için değerli bağlam sağlayabilir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.