ZUG, İsviçre ve BOSTON - 4,3 milyar dolar piyasa değerine sahip gen tabanlı tıp alanında lider olan CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP), CD19 pozitif B hücreli maligniteler için CTX112™'nin devam eden Evre 1/2 klinik denemesinde önemli ilerlemeler kaydettiğini bildirdi. InvestingPro verilerine göre, şirket bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulundurarak güçlü bir finansal pozisyon koruyor. Şirket, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) CTX112'ye nüks eden veya dirençli foliküler lenfoma ve marjinal zon lenfoma tedavisi için Rejeneratif Tıp İleri Terapi (RMAT) statüsü verdiğini açıkladı.
2024 Amerikan Hematoloji Derneği Yıllık Toplantısı'nda sunulan deneme verileri, bir allojenik CAR T hücre tedavisi olan CTX112'nin, birden fazla önceki tedaviyi geçirmiş hastalarda tam remisyon oluşturmada iyi tolere edildiğini ve etkili olduğunu gösterdi. Çalışma, 30 x 106 ile 600 x 106 CAR+ T hücresi arasında değişen dozlarda 12 hastayı içerdi. Sonuçlar, tüm doz seviyelerinde %67 objektif yanıt oranı ve %50 tam yanıt oranı gösterdi.
Güvenlik profilleri, Grade ≥3 enfeksiyon veya Graft versus Host Hastalığı (GvHD) vakası bildirilmemesiyle umut vericiydi. Gözlemlenen tüm sitokin salınım sendromu (CRS) ve immün efektör hücre ilişkili nörotoksisite sendromu (ICANS) vakaları yönetilebilir ve düşük derecedeydi. InvestingPro analizi, 12 analistin yakın zamanda kazanç beklentilerini yukarı yönlü revize ettiğini gösteriyor, bu da şirketin klinik programlarına olan güvenin arttığını gösteriyor. InvestingPro'nun 1.400'den fazla ABD hissesi için sunduğu kapsamlı araştırma raporuyla daha fazla bilgi edinin.
FDA'nın RMAT statüsü, ciddi durumlar için karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları giderme potansiyeli gösteren rejeneratif tıp tedavilerinin geliştirilmesini ve incelenmesini hızlandırmak için tasarlanmış bir programın parçasıdır. Bu statü, FDA ile daha sık etkileşim ve hızlandırılmış onay potansiyeli sağlar.
CTX112 ayrıca sistemik lupus eritematozus (SLE) için Evre 1 klinik denemesinde değerlendiriliyor ve gelecekte ek otoimmün endikasyonlara genişleme olasılığı bulunuyor. Şirket, onkoloji ve otoimmün programları hakkında kapsamlı bir güncellemeyi 2025 yılının ortalarında sunmayı bekliyor.
CRISPR Therapeutics, 2023 yılında ilk CRISPR tabanlı terapinin onaylanmasıyla bir dönüm noktasına ulaştı ve çeşitli hastalıklar için tedaviler geliştirmek amacıyla gen düzenlemeyi araştırmaya devam ediyor. Şirket, son on iki ayda 202,8 milyon dolar gelir bildirdi ve 21,64'lük cari oran ile dikkat çekici derecede güçlü bir likidite pozisyonuna sahip. 1,63'lük beta değeri göz önüne alındığında, yatırımcılar hisse senedinin genel piyasaya göre daha yüksek oynaklığa sahip olduğunu not etmelidir. InvestingPro Adil Değer analizine göre, hisse senedi şu anda adil değerlenmiş durumda. En son bulgular, CTX112'nin hazır CAR T tedavi seçeneği olarak potansiyelini destekliyor ve şirketin önemli tıbbi ihtiyaçları olan hastalar için yenilikçi tedavilere olan bağlılığını vurguluyor.
Bildirilen bilgiler CRISPR Therapeutics'in basın açıklamasına dayanmaktadır.
Diğer son haberlerde, CRISPR Therapeutics birkaç önemli gelişme yaşadı. TD Cowen, son performans ve klinik verilere dayanarak şirket için Sat notunu korurken, Oppenheimer ve Leerink Partners sırasıyla 95,00$ ve 67,00$ hedef fiyatlarıyla Outperform notlarını yineledi. CRISPR Therapeutics'in üçüncü çeyrek finansal sonuçları 110,1 milyon dolar işletme gideri ve 1,94 milyar dolar nakit pozisyonu açıkladı.
Şirket, Vertex Pharmaceuticals ile işbirliği içinde gen düzenleme terapisi Casgevy'nin lansmanına devam ediyor ve hasta katılımında bir artış görüldü. Buna rağmen, üçüncü çeyrekte bir hastaya Casgevy infüzyonundan herhangi bir gelir elde edilmedi. Ancak Needham, Casgevy için satış projeksiyonlarını revize ederek 2024 mali yılı için başlangıçta beklenen 43 milyon dolardan 17 milyon dolara düşürdü.
CRISPR Therapeutics ayrıca CTX131 ve CTX112'nin Evre I çalışmalarına girmesiyle in vivo, immüno-onkoloji ve otoimmün hatlarında da ilerleme kaydediyor. Şirketin CTX112 için ASH özeti, dokuz hasta arasında %67 genel yanıt oranı ve %44 tam yanıt oranı bildirdi. Son gelişmeler, hasta sayısını artırmaya ve gen düzenleme terapileri alanındaki rekabetçi ortamda klinik verilerini daha da farklılaştırmaya odaklandığını gösteriyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.