SAN DIEGO - 13,66 milyar dolar değerindeki ve InvestingPro'ya göre MÜKEMMEL finansal sağlık derecesine sahip biyofarmasötik şirketi Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX), bugün klasik konjenital adrenal hiperplazi (KAH) hastalarına yönelik CRENESSITY™ (crinecerfont) ilacının ABD'de ticari olarak kullanıma sunulduğunu duyurdu. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylanan oral ilaç, 4 yaş ve üzeri yetişkinlerde ve çocuklarda androjen seviyelerini daha iyi kontrol etmek için glukokortikoidlerle birlikte kullanılmak üzere tasarlandı.
Sınıfının ilk kortikotroin salgılatıcı faktör tip 1 reseptör (CRF1) antagonisti olan CRENESSITY, KAH hastalarının geleneksel olarak ihtiyaç duyduğu yüksek doz glukokortikoidleri azaltmayı ve potansiyel olarak androjen seviyelerini iyileştirmeyi amaçlıyor. FDA'nın onayı, klasik KAH için bugüne kadarki en büyük klinik deneme programları olan CAHtalyst™ Pediatrik ve Yetişkin çalışmalarıyla desteklendi.
Neurocrine Biosciences'ın CEO'su Kyle W. Gano, Ph.D., şirketin kapsamlı bir yardım programı aracılığıyla hastaların CRENESSITY'ye erişimini destekleme konusundaki kararlılığını vurguladı. Bu program, sigorta süreçlerinde ve finansal yardım seçeneklerinde yardımcı olmak için özel bir Bakım Koordinatörü içeriyor ve hastaların %90'ının aylık 12₺ veya daha az bir katkı payı ödemesi bekleniyor.
İlaç, KAH konusunda eğitimli eczacıların 7/24 destek sağladığı bir özel eczane olan PANTHERx Rare aracılığıyla özel olarak temin edilebiliyor. CRENESSITY, kapsül ve oral solüsyon formunda sunuluyor ve dozajları hasta yaşına ve kilosuna göre ayarlanıyor.
Basın açıklamasında, KAH'ın adrenal steroid hormon üretimini etkileyen nadir bir genetik durum olduğu ve tedavi edilmezse ciddi komplikasyonlara yol açabileceği belirtiliyor. Geleneksel tedavi, önemli yan etkilere neden olabilen yüksek doz glukokortikoidleri içeriyordu.
Nörobilim odaklı bir biyofarmasötik şirket olan Neurocrine Biosciences, FDA onaylı tedaviler portföyüne ve orta ila geç aşama klinik geliştirme bileşiklerinden oluşan bir pipeline'a sahip.
Bu haber, Neurocrine Biosciences, Inc.'in basın açıklamasına dayanmaktadır.
Diğer güncel haberlerde, Neurocrine Biosciences, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin konjenital adrenal hiperplazi (KAH) için yeni bir tedavi olan CRENESSITY'yi onaylamasının ardından dikkat çekiyor. Fazla adrenokortikotropik hormon (ACTH) ve adrenal androjen üretimini doğrudan hedefleyen ve azaltan ilk ilaç olan bu ilacın onaylanması, KAH'dan etkilenenler için önemli bir ilerleme olarak görülüyor. Buna rağmen, BMO Capital'den Evan David Seigerman dahil analistler, çeşitli zorluklar nedeniyle kademeli bir ticari lansman öngörüyor.
Bu gelişmelere yanıt olarak, Goldman Sachs ve H.C. Wainwright dahil birkaç firma, Neurocrine Biosciences için Al derecelendirmelerini korudu. Goldman Sachs ayrıca şirket hisselerinin hedef fiyatını 177₺'den 182₺'ye yükseltti. Buna karşılık, BMO Capital, ilacın benimsenmesindeki ilk engelleri gerekçe göstererek 121,00₺'lik sabit hedef fiyatla Piyasa Performansı derecelendirmesini korudu.
Piper Sandler, pediatrik endokrinologlar arasında yapılan ve özellikle pediatrik ve ergen hastalar arasında yeni onaylanan ilaca yönelik önemli bir talep olduğunu gösteren bir ankete dayanarak, Neurocrine Biosciences için 160,00₺ hedef fiyatla Ağırlık Artır derecelendirmesini teyit etti. Bu son gelişmeler, şirketin nörolojik ve endokrinle ilgili hastalıklar ve bozukluklar için etkili tedaviler geliştirme konusundaki süregelen kararlılığını vurguluyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.