REDWOOD CITY, Kaliforniya – Kortizol etkilerini hedefleyerek ciddi bozuklukları tedavi etmek için ilaçlar geliştiren bir şirket olan Corcept Therapeutics Incorporated (NASDAQ: CORT), dazucorilant'ın ALS (Amyotrofik Lateral Skleroz) veya diğer adıyla Lou Gehrig hastalığı olan hastalar için yapılan Faz 2 DAZALS çalışmasının birincil sonlanım noktasına ulaşamadığını bildirdi. Sonuçlar, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir denemeden elde edildi.
Birincil sonlanım noktası, motor fonksiyon düşüşünü ölçen ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize (ALSFRS-R) değişimiydi. Dazucorilant ile tedavi edilen hastalar, plasebo alanlara kıyasla istatistiksel olarak anlamlı bir fark göstermedi. Ancak çalışma, 24 haftalık süre boyunca daha yüksek 300 mg doz dazucorilant alan grupta hiç ölüm olmadığını, plasebo grubunda ise beş ölüm rapor edildiğini buldu.
Birincil sonlanım noktasına ulaşılamamasına rağmen, denemenin sağkalım verileri Corcept'i tüm katılımcıların 300 mg doz alabileceği açık etiketli bir uzatma çalışmasına devam etmeye teşvik etti. Bu uzatma, her hasta bir yıllık tedaviyi tamamladıktan sonra Mart 2025'te genel sağkalımı değerlendirecek şekilde ayarlandı.
Dazucorilant, ciddi durumları tedavi eden ve karşılanmamış tıbbi ihtiyacı gideren ilaçlar için ayrılan ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden Hızlı İzleme Statüsü aldı. Corcept'in kortizol modülasyonuna odaklanması, binden fazla özel seçici kortizol modülatörünün keşfine yol açtı ve dazucorilant, ALS ve diğer nörolojik bozukluklar için potansiyel bir tedavi olarak araştırılıyor.
ALS, ABD ve Avrupa'da 55.000'den fazla kişiyi etkileyen ölümcül, dejeneratif bir nörolojik bozukluktur. Fiziksel fonksiyonları ciddi şekilde bozar ve tanı sonrası yaşam beklentisi genellikle iki ila beş yıldır. ALS hastalarında, özellikle hızlı hastalık ilerlemesi olanlarda yüksek veya anormal kortizol seviyeleri gözlemlenmiştir.
DAZALS çalışmasının tam sonuçlarının gelecek yıl bir tıp konferansında sunulması bekleniyor. Çalışma, Avrupa, ABD ve Kanada'daki merkezlerde 249 hasta kaydetti ve dazucorilant'ın motor becerilerdeki ve diğer fonksiyonel yeteneklerdeki düşüşü yavaşlatmadaki etkinliğini değerlendirmek için tasarlandı.
Bu makale, Corcept Therapeutics'in basın açıklamasına dayanmaktadır. Şirket, 2012'de endojen hiperkortisolizm için FDA onaylı ilk ilacını piyasaya sürdüğünden beri hiperkortisolizm, solid tümörler ve karaciğer hastalığı dahil olmak üzere çeşitli ciddi bozukluklarda ileri klinik denemeler yürütmektedir. InvestingPro analizi, şirketin "MÜKEMMEL" genel puanıyla güçlü finansal sağlığını, minimal borç ve 3,7'lik sağlıklı bir cari oran sürdürdüğünü ortaya koyuyor. CORT hakkında detaylı bilgiler ve 16 ek ProTip için yatırımcılar, InvestingPro'da mevcut olan kapsamlı Pro Research Raporu'na erişebilirler.
Diğer güncel haberlerde, Corcept Therapeutics üçüncü çeyrek gelirinde önemli bir artış göstererek 182,5 milyon $'a ulaştı, bu da yıllık bazda %48'lik bir artışı işaret ediyor. Şirket ayrıca üçüncü çeyrek için 47,2 milyon $ net gelir rapor etti. Bu son gelişmeler, şirketin 2024 tam yıl gelir tahminini 675 milyon $ ile 700 milyon $ arasına yükseltmesine yol açtı.
Corcept Therapeutics, finansal büyümesinin yanı sıra ilaç geliştirme sürecinde de ilerlemeler kaydediyor. Şirket, Cushing sendromu tedavisi için relacorilant'ın Yeni İlaç Başvurusunu yıl sonuna kadar sunmayı planlıyor. Bu başvuru, GRACE ve GRADIENT çalışmalarından elde edilen olumlu sonuçlarla destekleniyor.
Bununla birlikte, şirket şu anda Teva Pharm ile Korlym'in jenerik versiyonu üzerine bir dava sürecinde. Buna rağmen Corcept Therapeutics, önümüzdeki beş yıl içinde 3 milyar $'lık bir işletme olmayı hedefleyerek yörüngesi hakkında iyimser kalmaya devam ediyor. Şirket, yıl sonuna kadar CATALYST Faz 4 denemesi ve ROSELLA çalışmasından önemli veriler bekliyor, bu da potansiyel olarak tedavi alanlarını dönüştürebilir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.