CAMBRIDGE, Mass. - Nadir hastalıklar için tedaviler geliştirmek üzere hücresel metabolizma üzerine odaklanan Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AGIO), Faz 3 RISE UP çalışması için hasta kaydını tamamladığını duyurdu. Çalışma, araştırma aşamasındaki oral ilaç mitapivatın, 16 yaş ve üzeri hastalarda orak hücre hastalığını tedavi etmedeki etkinliğini ve güvenliğini değerlendiriyor.
Küresel, çift kör, randomize, plasebo kontrollü çalışmaya 200'den fazla hasta kaydedildi. Agios, 52 haftalık bu çalışmanın ilk sonuçlarını 2025 yılının sonlarında açıklamayı bekliyor. Çalışmanın birincil sonlanım noktaları, hemoglobin yanıtını ve yıllık orak hücre ağrı krizleri oranını içeriyor; bunlar hastalığın hasta yaşam kalitesi üzerindeki etkisinin önemli göstergeleridir.
Mitapivat, glikolitik yolu optimize ederek kırmızı kan hücrelerindeki yüksek enerji talebini ve oraklaşma olasılığını artırmayı hedefliyor. Bu potansiyel olarak kırmızı kan hücrelerinde ATP seviyelerinin artmasına ve 2,3-DPG konsantrasyonlarının azalmasına yol açabilir.
Şirketin Baş Tıbbi Sorumlusu Dr. Sarah Gheuens, tam kayda ulaşmadaki rolleri için hastalara, araştırmacılara ve savunuculara minnettarlığını ifade etti. Faz 3 denemesi, Aralık 2023'te Amerikan Hematoloji Derneği Yıllık Toplantısı'nda sunulan RISE UP Faz 2 çalışmasının umut verici sonuçlarını takip ediyor.
Agios, ABD'de pirüvat kinaz (PK) eksikliği olan yetişkinler için ve Avrupa Birliği'nde aynı duruma sahip yetişkin hastalar için PYRUKYND® (mitapivat) pazarlıyor. Şirket, basın bülteninin mitapivatın potansiyel faydaları ve geliştirme ve ticari ilerleme planları hakkında ileriye dönük ifadeler içerdiğini belirtiyor.
Faz 3 RISE UP çalışmasında hasta kaydının tamamlanması, Agios'un orak hücre hastalığını ele alma potansiyelini araştırmaya devam ederken bir dönüm noktasını işaret ediyor. Bildirilen bilgiler Agios Pharmaceuticals, Inc.'in basın bülteni açıklamasına dayanmaktadır.
Diğer son haberlerde, Agios Pharmaceuticals bazı önemli gelişmeler yaşadı. Şirketin orak hücre hastalığı (SCD) tedavisi mitapivat, rakip ilaç Oxbryta'nın piyasadan çekilmesi nedeniyle dikkat çekti. Bu gelişme, birkaç analist firmasının Agios Pharma hisseleri üzerindeki derecelendirmelerini ayarlamasına yol açtı. Leerink Partners Piyasa Performansı notunu korurken, Raymond James şirketi Üstün Performans'a yükseltti. Ancak Leerink Partners aynı zamanda SCD tedavi alanındaki potansiyel güvenlik endişelerini vurguladı, bu da Agios Pharma'nın geliştirme programını etkileyebilir.
Diğer gelişmelerde, Agios Pharma'nın miyelodisplastik sendromların tedavisi için adayı tebapivat, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden yetim ilaç statüsü aldı. Şirket ayrıca Royalty Pharma ile Vorasidenib'in potansiyel ABD net satışları üzerindeki bir telif hakkının satışını içeren bir anlaşma ve NewBridge Pharmaceuticals ile mitapivatı ABD dışında ticarileştirmek için bir dağıtım anlaşması duyurdu. Bunlar Agios Pharmaceuticals'daki son gelişmelerdir.
InvestingPro Öngörüleri
Agios Pharmaceuticals (NASDAQ: AGIO) mitapivat için Faz 3 RISE UP çalışmasında bu önemli dönüm noktasına ulaşırken, yatırımcılar şirketin finansal sağlığı ve piyasa performansı ile ilgilenebilir. InvestingPro verilerine göre, Agios'un 2,58 milyar dolar piyasa değeri, potansiyeline yönelik önemli yatırımcı ilgisini yansıtıyor.
Şirketin gelir büyümesi dikkat çekici olup, 2024'ün 2. çeyreği itibariyle son on iki ayda %55,39 artış gösterdi. Bu güçlü büyüme, klinik denemelerindeki ilerleme ve mitapivatın birden fazla endikasyonu ele alma potansiyeli ile uyumludur. Bir InvestingPro İpucu, net gelirin bu yıl artmasının beklendiğini vurguluyor, bu da Faz 3 denemesi başarılı olursa mitapivatın orak hücre hastalığı için beklenen ticarileştirilmesiyle bağlantılı olabilir.
Son on iki ayda kârlı olmamasına rağmen, Agios güçlü bir finansal pozisyon koruyor. Bir InvestingPro İpucu, şirketin bilançosunda borcundan daha fazla nakit tuttuğunu gösteriyor, bu da RISE UP çalışması da dahil olmak üzere devam eden araştırma ve geliştirme çabalarını desteklemek için finansal esneklik sağlıyor.
Piyasa, Agios'un ilerlemesine olumlu yanıt verdi ve hisse senedi son yılda yüksek getiri gösterdi. Fiyat son altı ayda büyük bir artış gösterdi ve bu dönemde toplam %42,66 getiri sağladı. Bu performans, yatırımcıların şirketin ürün hattı ve mitapivatın potansiyeli konusundaki iyimserliğini gösteriyor.
Daha kapsamlı bir analiz ile ilgilenen okuyucular için InvestingPro ek ipuçları ve öngörüler sunuyor. Agios Pharmaceuticals için InvestingPro'da 7 ipucu daha mevcut olup, şirketin finansal sağlığı ve piyasa konumu hakkında daha derin bir anlayış sağlıyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.