EMERYVILLE, Kaliforniya - 270 milyon dolar piyasa değerine sahip klinik aşamadaki genetik ilaç şirketi 4D Molecular Therapeutics (NASDAQ:FDMT), geliştirme portföyünü stratejik olarak yeniden odakladığını ve iki ürün adayına öncelik verdiğini duyurdu: yaş tip yaşa bağlı maküler dejenerasyon (yaş tip AMD) ve diyabetik maküler ödem (DME) için 4D-150 ve kistik fibrozis için 4D-710. InvestingPro analizine göre, şirketin hissesi şu anda 5,84 dolardan işlem görüyor ve geçen yıla göre yaklaşık %70 düşüş gösterdi, ancak analistler mevcut seviyelerden potansiyel yükseliş görüyor. Şirket, 4D-150 için Faz 3 4FRONT denemelerinin 2025'in ilk ve üçüncü çeyreğinde başlayacağını ve birincil sonlanım noktası verilerinin 2027'nin ikinci yarısında beklendiğini doğruladı.
Duyuru, 4FRONT denemelerinin tasarımı konusunda ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ve Avrupa İlaç Ajansı (EMA) ile yapılan görüşmelerin ardından yapıldı. Şirket, 4D-150'nin en iyi düzeltilmiş görme keskinliğini (BCVA) iyileştirmede mevcut standart tedavi olan aflibercept'ten aşağı olmadığını göstermeyi amaçlıyor. Denemeler, katılımcıların randomizasyonu için aflibercept yanıtlılığının gösterilmesini gerektirecek.
4D-150, yaş tip AMD ve DME hastalarının çoklu enjeksiyon yükünü potansiyel olarak azaltarak, tek bir intravitreal enjeksiyonla retinaya sürekli anti-VEGF iletimi sağlamak üzere tasarlandı. Devam eden Faz 1/2 PRISM klinik denemesinden ara veriler 8 Şubat'ta bir konferansta sunulacak ve 10 Şubat'ta bir kurumsal web yayını yapılacak.
Şirketin pulmunoloji programı 4D-710, Kasım 2024'te Faz 1 kaydının tamamlanmasıyla ilerliyor. 4D-710'da kullanılan A101 vektörü, kistik fibrozis hastalarının akciğerlerinde CFTR transgeni iletimini ve ekspresyonunu başarıyla gösterdi. Bu denemeden elde edilen ara verilerin 2025 ortasında bir bilimsel konferansta sunulması bekleniyor.
Stratejik yeniden odaklanma sonucunda, 4D Molecular Therapeutics nakit ömrünü uzattı ve 31 Aralık 2024 itibarıyla 506 milyon dolar denetlenmemiş nakit, nakit eşdeğerleri ve pazarlanabilir menkul kıymetlere sahip olduğunu ve bunun operasyonları 2028'e kadar finanse etmesinin beklendiğini açıkladı. InvestingPro verileri, şirketin güçlü kısa vadeli likiditeyi gösteren 17,3x'lik güçlü bir cari oran koruduğunu gösteriyor, ancak InvestingPro İpuçlarına göre şirketin hızla nakit yaktığını belirtmek gerekir. Bu, 4FRONT denemelerinin yürütülmesini ve DME ve kistik fibrozis için devam eden erken aşama geliştirmeyi içeriyor. Şirket ayrıca ortaklık fırsatlarını ve diğer stratejik finansman seçeneklerini araştırıyor.
Şirket, diğer programlara öncelik vermemeye ve ek finansman veya ortaklıklar olmadan bunlara önemli yatırımlar yapmamaya karar verdi. Bu karar, koroideremi ve X'e bağlı retinitis pigmentosa için erken aşama nadir hastalık klinik programlarının geliştirilmesinin sonlandırılmasını içeriyor.
Bu haber makalesi, 4D Molecular Therapeutics'in basın açıklamasına dayanmaktadır. Şirketin ürün adayları klinik veya klinik öncesi geliştirme aşamasındadır ve henüz FDA veya başka bir düzenleyici otorite tarafından onaylanmamıştır. InvestingPro analizi, şirketin genel finansal sağlık puanının şu anda 'ZAYIF' olarak derecelendirildiğini ve aboneler için 11 ek ProTips'in mevcut olduğunu gösteriyor. FDMT ve 1.400+ diğer ABD hissesinin kapsamlı analizi için, InvestingPro platformundaki tam Pro Research Raporu'na erişin.
Diğer son haberlerde, 4D Molecular Therapeutics stratejik finansal faaliyetlerde bulunuyor ve klinik denemelerinde önemli adımlar atıyor. Biyoteknoloji firması yakın zamanda RA Capital Healthcare Fund, L.P.'ye ön ödemeli bir warrant ihraç etti ve bu, 535.000 adet adi hissenin eşdeğer sayıda hisse alma hakkı veren bir warrant ile değiştirilmesini içeriyordu. Hisse başına 0,0001 dolar kullanım fiyatı olan warrant, hemen kullanılabilir ve tamamen kullanılana kadar geçerlidir.
Ek olarak, şirket gen terapisi 4D-150 ile yaş tip yaşa bağlı maküler dejenerasyon (AMD) tedavisi için Faz 1/2 PRISM denemesi verilerinden umut verici sonuçlar gösterdi. Veriler, çeşitli hasta gruplarında yıllık enjeksiyon oranlarında %83 ile %98 arasında bir azalma ile yaş tip AMD hastalarının tedavi yükünde bir azalma olduğunu gösteriyor.
Morgan Stanley, BMO Capital Markets, Chardan Capital Markets, H.C. Wainwright ve Goldman Sachs dahil olmak üzere yatırım firmaları, şirketin ilerlemesi hakkında değerlendirmelerini sundu. Morgan Stanley, Düşük Ağırlık derecelendirmesi ile kapsama başlarken, BMO Capital Markets, Chardan Capital Markets, H.C. Wainwright ve Goldman Sachs, Üstün Performans ve Al derecelendirmeleriyle olumlu duruşlarını korudu.
Bu son gelişmeler, 4D Molecular Therapeutics'in ilerlemesi ve potansiyeli hakkında kritik bilgiler sağlıyor ve çeşitli analist firmalarının 4D-150'nin sürekli gelişimi ve gelecekteki başarısına olan güvenini yansıtıyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.